Autor : Maja Marklowska-Tomar
2020-10-09 14:31
Liczba pacjentów przyjmujących stale leki osoczopochodne szacowana jest w Polsce na kilkanaście tysięcy. Dzięki dawcom osocza możliwe jest ratowanie życia i leczenie milionów chorych na całym świecie.
Kończący się właśnie Międzynarodowy Tydzień Świadomości nt. Osocza to dokonała okazja, aby przypomnieć, jak ważne jest dawstwo tego wyjątkowego leku, którym leczeni są pacjenci z chorobami rzadkimi. W ramach polskich obchodów tej światowej inicjatywy uruchomiono polską wersję językową strony kampanii „How is Your Day?” (https://howisyourday.org/pl), na której znaleźć można historie pacjentów, którzy dzięki lekom produkowanym na bazie osocza mogą normalnie funkcjonować.
Osocze – kluczowy składnik ludzkiej krwi
Osocze to płynna, zabarwiona słomkowo część krwi, stanowiąca około 55 proc. jej objętości. Składa się przede wszystkim z wody, transportując w organizmie niezbędne do życia cząsteczki, takie jak sole, enzymy, przeciwciała i inne białka. Osocze odpowiada również za różne procesy zachodzące w ludzkim organizmie, np. za krzepnięcie krwi czy ochronę organizmu przed infekcjami, a także ich zwalczanie. Niedobór, wadliwe działanie bądź brak któregokolwiek z białek osocza prowadzi do poważnych chorób, które mogą być leczone preparatami wytworzonymi właśnie z osocza.
Może być ono pobierane od zdrowych dawców, którzy dobrowolnie oddają je w celu ratowania życia innych osób. Pozyskiwanie osocza odbywa się w procesie plazmaferezy. Poprzez pojedyncze nakłucie jednej z żył, najczęściej w okolicy dołu łokciowego, pobierana jest krew, która przepływa przez specjalne urządzenie oddzielające osocze od pozostałych składników krwi. Osocze gromadzone jest w worku, a pozostałe składniki krwi wraz z odpowiednią ilością soli fizjologicznej tą samą igłą przetaczane są dawcy. Dzieje się tak kilkukrotnie w trakcie pojedynczej donacji trwającej zazwyczaj około godziny.
Zaletą plazmaferezy jest to, że pobiera się jedynie osocze, natomiast pozostałe elementy krwi są zwracane dawcy – proces ten jest mniej wymagający dla organizmu i może mieć miejsce częściej niż w przypadku oddawania pełnej krwi, co oznacza, że wiąże się z pozyskaniem większych ilości tego cennego płynu. Osocze może być także odzyskiwane z pełnej krwi oddanej przez dawców.
Ludzkiego osocza nie da się niczym zastąpić
Dzięki zaangażowanym dawcom wielu pacjentów z przewlekłymi rzadkimi schorzeniami jest leczonych produktami, które można wytworzyć wyłącznie z osocza. Do chorób, w których terapia takimi lekami jest jedyną dostępną opcją terapeutyczną, należą m.in. niektóre pierwotne niedobory odporności, wrodzony obrzęk naczynioruchowy, niedobór alfa-1 antytrypsyny oraz konflikt serologiczny.
– Dla jednego przeciętnej wagi pacjenta (ok. 68 kg) roczna terapia lekami osoczopochodnymi wymaga w przypadku pierwotnych niedoborów odporności 130 donacji, w niedoborze alfa1-antytrypsyny 900 donacji, w hemofilii i innych skazach krwotocznych 1200 donacji. Leczenie tych pacjentów nie byłoby możliwe bez dawców. To właśnie dzięki nim powstają leki ratujące życie. Cały proces zaczyna się od pobrania osocza od zdrowych dawców. Potem rozpoczyna się produkcja leku na bazie osocza. To wymagający i zaawansowany technologicznie proces, który trwa od 7 do 12 miesięcy – jest to czas od donacji do stworzenia gotowego leku – wyjaśnia dr hab. n. med., prof. UMK Sylwia Kołtan, konsultant krajowa w dziedzinie immunologii klinicznej.
Ewa Kapuścińska, prezes Stowarzyszenia na Rzecz Osób z Niedoborami Odporności „Immunoprotect”, chorująca na pospolity zmienny niedobór odporności (CVID) podkreśla, że przed diagnozą jej życie było pasmem nieustannych, trudnych do wyleczenia infekcji. - Nie dość, że wyniszczały one mój organizm i powodowały, że byłam coraz słabsza, to sprawiały także, że musiałam weryfikować swoje plany zawodowe lub osobiste. Diagnoza pojawiła się stosukowo niedawno, bo w 2011 roku. Dzięki leczeniu immunoglobulinami (wytwarzanymi z osocza) mogę normalnie funkcjonować, pracować i cieszyć się życiem jak osoby zdrowe. Nie muszę chyba przekonywać, jak potrzebne jest dawstwo. Z tego miejsca chciałabym bardzo podziękować wszystkim tym, którzy dzięki swojej zaangażowanej postawie pozwalają, by inni otrzymywali niezbędne do życia leki – mówi.
Trudny okres pandemii dla pacjentów
Jak podkreśla Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy Stowarzyszenia Wytwórców Leków Osoczopochodnych (PPTA) na Europę, pandemia COVID-19 zwróciła uwagę na znaczenie dawstwa osocza w Europie. – Pandemia stanowi dla nas wszystkich bezprecedensowe wyzwanie, ale nie ustajemy w wysiłkach, by zwracać uwagę na bezpieczne i skuteczne terapie produktami osoczopochodnymi i zapewnienie dostępu do leczenia wszystkim pacjentom, bez względu na to, w jakim miejscu na świecie się znajdują. W ramach tegorocznych obchodów Międzynarodowego Tygodnia Świadomości nt. Osocza zapraszamy do zapoznania się z kampanią „How Is Your Day? – Dawcy osocza ratują życie”, której celem jest zwiększenie świadomości społecznej na temat terapii lekami osoczopochodnymi i znaczenia, jakie mają one dla pacjentów.