Autor : Aleksandra Kurowska
2021-04-14 11:30
Cztery leki o wysokim poziomie innowacyjności uznano za priorytetowe do sfinansowania z Funduszu Medycznego. Które?
-Faktycznie finalizujemy te prace, związane z pierwszym projektem, do którego była zobligowana AOTMiT, czyli z projektem związanym ze zidentyfikowaniem technologii innowacyjnych i później przeprocedowania ich w ramach tej uproszczonej ścieżki refundacyjnej. Założenie nasze było takie, że uporamy się z tym projektem do połowy roku i mam nadzieję, że taki deadline przyjmujemy - mówił wczoraj wiceminister o lekach, jakie finansowane mają być dzięki ustawie o Funduszu Medyczny S.Gadomski: o wykazie innowacyjnych leków i planie dla chorób rzadkich
Teraz już wiemy, jakie leki wskazała Rada Przejrzystości po tym, jak oceniła 11 terapii zawartych na wykazie leków o wysokim poziomie innowacyjności, przygotowanym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, które uważa za innowacyjne w różnym stopniu. Za priorytetowe do sfinansowania z Funduszu Medycznego wskazano 4 terapie. Odpadły m.in. leki onkologiczne.
1. Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) we wskazaniu: rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2. Jest to innowacyjna terapia genetyczna mogąca prowadzić do radykalnej poprawy przebiegu SMA typu 1. Ogromny koszt może zostać zmniejszony w rachunku wieloletnim, dzięki możliwemu zmniejszeniu wydatków na obecnie stosowany u tych pacjentów lek – nusinersen.
2. Givlaari (giwosyran sodowy) we wskazaniu: ostra porfiria wątrobowa u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat. Jest to innowacyjna terapia genetyczna mogąca prowadzić do radykalnej poprawy przebiegu ostrej porfirii wątrobowej.
3. Idefirix (imlifidaza) we wskazaniu: leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki. Lek ten daje szansę na rozwiązanie niezaspokojonej potrzeby medycznej, umożliwia przeszczepienie nerki od zmarłego dawcy u wysoce uczulonych pacjentów. W pierwszym okresie stosowania leku zasadne jest takie ograniczenie warunków włączania do leczenia, by obejmowało ono pacjentów o najwyższym poziomie immunizacji, u których występują największe trudności ze znalezieniem dawcy narządu. Opinia Rady Przejrzystości AOTMiT nr 51/2021 z dnia 31.03.2021 r. 2
4. Pretomanid FGK/Drovprela (pretomanid) we wskazaniu: gruźlica lekooporna (MDR, XDR). Lek ten ma wysoką skuteczność w wielolekoopornej gruźlicy (MDR, XDR), a koszt leczenia i wpływ na budżet, ze względu na niewielką populację, jest umiarkowany.
Kto prezentował poszczególne leki?
Analitycy Agencji zaprezentowali informacje odnoszące się do poszczególnych technologii lekowych ocenianych pod kątem uwzględnienia na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, a wyznaczeni członkowie Rady przedstawili propozycje oceny poszczególnych technologii zgodnie z poniższą kolejnością:
1) W zakresie leku Polivy (polatuzumab wedotyny) we wskazaniu: leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/ opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, a propozycję oceny przedstawił Rafał Suwiński.
2) W zakresie oceny leku Givlaari (giwosyran sodowy) we wskazaniu: ostra porfiria wątrobowa u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, a propozycję oceny przedstawił Piotr Szymański.
3) W zakresie oceny leku Pretomanid FGK/Drovprela (pretomanid) we wskazaniu: gruźlica lekooporna (MDR, XDR), a propozycję oceny przedstawił Jakub Pawlikowski.
4) W zakresie oceny leku Oxlumo (lumazyran sodu) we wskazaniu: leczenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych, a propozycję oceny przedstawiła Anetta Undas.
5) W zakresie oceny leku Rozlytrek (entrektynib) we wskazaniu: guzy lite z obecnością fuzji genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK, ang. neurotrophic tyrosine receptor kinase), a propozycję oceny przedstawił Janusz Szyndler.
6) W zakresie oceny leku Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) we wskazaniu: rdzeniowy zanik mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2, a propozycję oceny przedstawił Michał Myśliwiec.
7) W zakresie oceny leku Idefirix (imlifidaza) we wskazaniu: leczenie desensytyzacyjne (odczulanie) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki, a propozycję oceny przedstawił Tomasz Młynarski.
8) W zakresie oceny leku Ayvakyt (awaprytynib) we wskazaniu: monoterapia w leczeniu dorosłych pacjentów z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (ang. gastrointestinal stromal tumour, GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu (ang. platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA), a propozycję oceny przedstawiła Anna Cieślik.
9) W zakresie oceny leku Piqray (alpelisyb) we wskazaniu: leczenie kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim, HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA, a propozycję oceny przedstawił Adam Maciejczyk.
10) W zakresie oceny leku Isturisa (osilodrostat) we wskazaniu: leczenie endogennego zespołu Cushinga u osób dorosłych, a propozycję oceny przedstawił Dariusz Jarnutowski.
11) W zakresie oceny leku Reblozyl (luspatercept) we wskazaniu: niedokrwistość zależna od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych, a propozycję oceny przedstawił Maciej Karaszewski.
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl