Autor : Marta Markiewicz
2020-11-27 13:39
CART-T to w ocenie pacjentów prawdziwy przełom w onkologii ostatnich lat. Zdaniem Joanny Frączak-Kazany z Fundacji Onkologicznej Alivia pozytywne oceny nowej filozofii leczenia nowotworów mają swoje twarde poparcie w wynikach badań klinicznych, które wskazują, że odpowiedź na zastosowanie tej terapii uzyskuje nawet 50 proc. pacjentów zmagających się z wybranymi nowotworami.
Aleksandra Kurowska: Jak pacjenci podchodzą do terapii CAR-T? Na ile uważają, że może to być przełom w terapiach onkologicznych?
Joanna Frączak-Kazana, menadżer ds. programów pomocowych Fundacji Alivia: Zawsze, kiedy w przestrzeni publicznej pojawiają się informacje o nowych terapiach obserwujmy wzmożone zainteresowanie pacjentów. Szczególnie wtedy, kiedy media publikują informacje o terapiach „przełomowych”. Nowe mechanizmy, leki i metody leczenie dają wszystkim chorym nadzieję, że właśnie ta opcja leczenia będzie w ich przypadku dostępna i oczywiście skuteczna. Jeśli nie dzisiaj, to może w nieodległej przyszłości. Takie informacje mobilizują pacjentów, aby podejmować codzienny trud walki z chorobą, walczyć o każdy dzień. Terapie te pozwalają pacjentom, często w bardzo zaawansowanym stadium choroby, zobaczyć światełko w tunelu i perspektywę na przyszłość.
W przypadku CAR-T możemy powiedzieć, że to „przełom w onkologii” i nowe myślenie o leczeniu raka. Wyniki badań nie pozostawiają wątpliwości - w przypadku wybranych typów chłoniaków i białaczek - odpowiedź na leczenie oraz remisję uzyskuje się u ponad 50 proc. pacjentów, dla których rokowania były niekorzystne i CAR-T okazywała się terapią „ostatniej szansy”. Na świecie prowadzone są badania kliniczne w zastosowaniu CAR-T w innych chorobach hematoonkologicznych oraz w guzach litych, jak np. nowotwory płuc i piersi - to na pewno przyszłość w immunoonkologii.
Z drugiej strony pacjent poszukuje informacji w odniesieniu do jego indywidualnego przypadku, cech nowotworu i stopnia zaawansowania, tu i teraz. „Przełom” oznacza dla niego możliwość zastosowania leczenia właśnie w jego, często beznadziejnej, sytuacji. Z niecierpliwością czekamy, aby jak największa ilość pacjentów mogła powiedzieć: „ta terapia to przełom w leczeniu mojej choroby”.
Jak często zdarza się, że pacjenci szukają informacji na ten temat za pośrednictwem Państwa organizacji?
Do naszej Fundacji rocznie zgłasza się kilka tysięcy osób, które poszukują informacji na temat chorób nowotworowych, w tym przede wszystkim tych dot. polecanych ośrodków, lekarzy i metod leczenia. Wśród nich są pacjenci poszukujący odpowiedzi na wiele pytań dot. CAR-T. Często pojawiającymi się pytaniami są to dotyczące m.in.:
w jakich typach nowotworów można zastosować metodę,
czy są prowadzona jest rekrutacja do badań klinicznych i jakich typów nowotworów dotyczy,
czy terapia jest refundowana,
jak można sfinansować terapię,
które ośrodki prowadzą leczenie,
jakie są skutki uboczne,
czy terapia jest skuteczna i bezpieczna?
Pacjenci potrzebują i oczekują odpowiedzi podanych przystępnym językiem, zrozumiałych dla „nie ekspertów” oraz wskazania wiarygodnych źródeł informacji. W Internecie można znaleźć wiele artykułów dotyczących różnych metod leczenia – pacjenci chcą wiedzieć, które źródła mogą uznać za wiarygodne.
Dlatego, już we wtorek 1-go grudnia o godz. 20-tej, zapraszamy wszystkich zainteresowanych do uczestnictwa w darmowym webinarium – chcemy w przystępny sposób odpowiedzieć na pytania, wytłumaczyć na czym polega leczenie CAR-T i kto kwalifikuje się do terapii. Ponieważ o tę metodę często pytają pacjenci chorujący na różne typy nowotworów, w tym guzy lite (np. rak piersi, rak płuc czy żołądka) chcemy, aby również oni uzyskali wiarygodne informacje. W trakcie spotkania przedstawimy aktualne zastosowania dla metody, by pacjenci z różnymi typami nowotworów nie pokładali nieuzasadnionych nadziei w jej zastosowania. Na dzisiaj CAR-T jest zarejestrowane w wybranych typach chłoniaków i białaczek.
Do udziału w spotkaniu zaprosiliśmy znamienitych ekspertów: prof. Krzysztofa Kałwaka i prof. Sebatiana Giebela. Na pytania pacjentów odpowie pani Jadwiga Szotek – pierwsza pacjentka, która była leczona metodą CAR-T w Polsce. Prosimy o rejestrację pod linkiem: https://alivia.clickmeeting.com/car-t-przelom-w-onkologii/register
Jak wygląda dostępność tej formy terapii w Polsce i innych krajach?
Niestety w Polsce leczenie zgodne z międzynarodowymi standardami nie zawsze jest możliwe – wiele nowoczesnych terapii, w tym CAR-T, nie jest refundowanych z budżetu państwa.
Zgoła odmiennie wygląda sytuacja w innych krajach europejskich, metoda ta jest refundowana m.in. we Francji, Włoszech, Hiszpanii, Wielkiej Brytanii czy Niemczech, ale nie tylko. Obecnie jest refundowana w wybranych wskazaniach w 20 europejskich państwach!
W Polsce trzy ośrodki otrzymały certyfikację w zakresie leczenia metodą CAR-T, jednak koszt terapii przekraczał kwotę 1 mln zł i niestety w większości przypadków była ona poza zasięgiem pacjentów. Kilka miesięcy temu Agencja Badań Medycznych ogłosiła konkurs mający na celu opracowanie i wprowadzenie „polskiej terapii” przy użyciu modyfikowanych genetycznie limfocytów. To jednak będą badania kliniczne, a nie decyzja o finansowaniu zarejestrowanej terapii. Dlatego też cieszą nas informacje, że Ministerstwo Zdrowia podjęło prace nad wprowadzeniem do mechanizmów refundacyjnych terapii CAR-T i liczymy na szybkie rozstrzygnięcia w tym zakresie.
Jak wspieracie pacjentów, którzy mogliby skorzystać z tej formy terapii? Czy prowadziliście, prowadzicie lub będziecie prowadzić zbiórki na leczenie z wykorzystaniem CAR-T?
Fundacja Alivia od dziesięciu lat pomaga chorym na raka, m.in. prowadząc zbiórki środków na leczenie chorób nowotworowych, a przede wszystkich na finansowanie nierefundowanych przez państwo terapii. Przekazaliśmy naszym podopiecznym już ponad 21 mln zł w ramach m.in. akcji Skarbonka. Aktualnie żaden z pacjentów znajdujących się pod naszą opieką nie prowadzi zbiórki na leczenie metodą CAR-T. Jak zawsze, jesteśmy gotowi do wsparcia pacjentów w pozyskaniu środków na leczenie, jeżeli tylko zwrócą się do nas z takim zapytaniem.
Liczymy jednak na pozytywne decyzje refundacyjne w najbliższej przyszłości, które będą „przełomem” dla wielu pacjentów.
Materiał powstał w ramach redakcyjnego Tygodnia z terapią CAR-T.
Zobacz także:
Tydzień z terapią CAR-T: rozbudzone nadzieje i oczekiwania pacjentów
Tydzień z terapią CAR-T: szansa na wyzdrowienie dla dzieci
Tydzień z terapią CAR-T: przełom w onkohematologii
M. Miłkowski o CAR-T – MZ szykuje refundację
Drugie dziecko leczone CAR-T cells w Przylądku Nadziei
Jakie są możliwości leczenia chorych na ostre białaczki?
Leczenie ALL wymaga indywidualnego podejścia
Agencja Badań Medycznych przeznaczy 100 mln zł na terapię CAR-T cells