Autor : Halina Pilonis
2021-09-30 18:17
- Rozwój farmakoterapii w hematoonkologii odbywa się najszybciej. Niestety, postęp ma swoją cenę, ale skuteczniejsze i efektywniejsze terapie redukują pozostałe koszty leczenia i oferują chorym dłuższe i lepsze życie– mówi Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. Wrzesień jest Miesiącem Świadomości Nowotworów Krwi.
Jak liczną grupę stanowią w Polsce pacjenci hematoonkologiczni?
Pacjenci z chorobami hematoonkologicznymi to w Polsce grupa około 100 tysięcy osób w różnym wieku. Ich liczba rośnie i w ciągu ostatnich 20 lat podwoiła się. Często mówi się o tych chorych, że to „niezawinieni pacjenci”, ponieważ nie znamy czynników ryzyka nowotworów krwi i nie jesteśmy w stanie im zapobiegać, tak, jak np. w przypadku raka płuca, gdzie w prawie 80% za jego rozwój odpowiada palenie tytoniu.
Wiadomo, że napromienianie w ramach leczenia onkologicznego może skutkować późnymi działaniami niepożądanymi w postaci białaczek. Zachorowalność na nowotwory układu krwiotwórczego rośnie też z wiekiem, a więc wiek też jest czynnikiem ryzyka.
Jak wygląda w Polsce dostępność leczenia – lekarzy specjalistów, diagnostyki i nowoczesnych leków w tym obszarze?
W naszym kraju na 100 tys. mieszkańców przypada 1 hematolog, co sytuuje nas na jednym z końcowych miejsc w Europie. Dążymy do tego, aby było to dwóch lekarzy tej specjalności na 100 tys., ale - zgodnie z prognozami krajowej konsultant w dziedzinie hematologii, prof. Ewy Lech- Marańdy - za 5 lat dojdziemy do wskaźnika 1,5. Niestety, jest to bardzo trudna specjalizacja i na chętnych czeka aż 100 wolnych miejsc specjalizacyjnych. Brakuje też pielęgniarek, sekretarek medycznych i koordynatorów. W Polsce jest 17 klinik hematologicznych i 24 oddziały hematologiczne, które dysponują około 1400 łóżkami. To za mało, bo w hematoonkologii wielu procedur nie da się przeprowadzić w trybie ambulatoryjnym. Dlatego obłożenie łóżek wynosi 100%. Z podstawową diagnostyką też nie jest najlepiej, ponieważ lekarze POZ często nie mają doświadczenia i nie potrafią właściwie zinterpretować pierwszych objawów chorób nowotworowych krwi i nie kierują pacjentów na badania oraz do dalszego leczenia u specjalisty hematologa.
Dostępność do leków jest coraz lepsza. W latach 2017-2019 byliśmy opóźnieni o 3,5 roku w dostępie do leków w stosunku do tego, co jest zarejestrowane w EMA. W ostatnich latach zmniejszyło się to o rok.
Chorujący na nowotwory układu krwiotwórczego stanowią około 10 proc. wszystkich pacjentów onkologicznych. Jednak, według resortu zdrowia, jest to grupa, w której farmakoterapia wymaga największych nakładów finansowych. Czy refundacja leków dla tych chorych przekracza możliwości finansowe resortu zdrowia?
W przypadku hematoonkologii farmakoterapia stanowi 80% leczenia, pozostałe 20% to transplantacja szpiku. Pewnie dlatego w tym obszarze medycyny postęp w farmakoterapii odbywa się najszybciej i stanowi on swego rodzaju poligon dla nowych leków, które potem wykorzystywane są w innych dziedzinach onkologii i medycyny w ogóle. Niestety, postęp ma swoją cenę i często te leki są drogie. Myślę jednak, że nie przekracza to możliwości finansowych naszego płatnika, ponieważ terapie te wchodzą do refundacji, a skuteczniejsze i optymalne leczenie redukuje wiele innych kosztów choroby. Co roku EMA rejestruje około 40 nowych substancji, a do września tego roku w Polsce refundowanych jest już 9. To chyba całkiem niezły wynik. Ostanie lata pokazują, że Ministerstwo Zdrowia zmieniło swoją politykę lekową i stara się, żeby refundować coraz więcej innowacyjnych terapii.
Nowym trendem w hematoonkologii jest odchodzenie od immunochemioterapii i stosowanie leków celowanych, co jednak oznacza wyższe koszty leczenia. Jakie to ma znaczenie dla pacjentów?
Ogromne, ponieważ chemioterapia jest leczeniem bardzo obciążającym i nie wszyscy pacjenci ze względu na stan zdrowia mogą być jej poddani. To naprawdę ogromny postęp, że pojawiła się skuteczniejsza terapia, a do tego mniej uciążliwa, dająca mnie powikłań i mamy nadzieję, że będzie coraz szerzej wchodzić do onkologii. Prof. Iwona Hus, prezes Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów wielokrotnie podkreślała, że np. w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej jedyną grupą, która może odnieść korzyści terapeutyczne z zastosowania immunochemioterapii są pacjenci bez delecji 17p lub mutacji TP53 i jednocześnie ze zmutowanym genem IgHV. U wszystkich pozostałych chorych czas odpowiedzi na to leczenie jest krótki, a toksyczność ogromna, co zwiększa ryzyko zakażeń i sprawia, że szpik nie odbudowuje się właściwie.
Resort zdrowia uważa, że najpierw należy stosować mniej kosztowne i agresywne terapie, a gdy nie zadziałają, włączać te najnowsze i najdroższe. Na pierwszy rzut oka wydaje się logiczne kosztowo, ale czy tak jest rzeczywiście?
To nie był pomysły resortu zdrowia. Takie były międzynarodowe standardy leczenia. Teraz jednak zalecenia się zmieniają i w onkologii i hematoonkologii. Obecnie uważa się, że najskuteczniejsze leczenie powinno zastosować się na początku terapii, kiedy rak jest jeszcze bezbronny. Badania pokazują, że użycie najbardziej skutecznych leków w pierwszej linii leczenia poprawia efektywność terapii i wydłuża czas do progresji choroby. I jestem przekona, że nasze Ministerstwo też weźmie to pod uwagę.
Terapia wentekolaksem z obinutuzumabem, o którą zabiegają chorzy z przewlekłą białaczką limfocytową jest ograniczona w czasie i trwa rok. Co to oznacza dla pacjentów?
Na zorganizowanej przez Polską Koalicję Pacjentów Onkologicznych w maju tego roku konferencji na temat innowacji w hematoonkologii gościem specjalnym był prof. Clemens Wendtner z Akademickiego Szpitala Dydaktycznego w Monachium. Przedstawił on wyniki badań, które dowodzą, że terapie skojarzone z zastosowaniem leków celowanych przynoszą znacznie lepsze efekty leczenia niż immunochemioterapia. Dlatego w Niemczech planuje się odejście od immunochemioterapii na rzecz leków celowanych w skojarzonych schematach podawania. Poza korzyściami klinicznymi terapia ograniczona w czasie jest komfortowa dla pacjenta, ponieważ po roku leczenia może on wrócić do normalnego życia. W dodatku skraca się czas narażenia na działania niepożądane leków, co jest szczególnie ważne dla pacjentów z wielochorobowością. Dla systemu terapie ograniczone w czasie są kosztowo efektywne, ponieważ pozwalają bardzo precyzyjnie przewidzieć budżet na leczenie pacjentów w danym wskazaniu. Odpowiedzialny za politykę lekową wiceminister Maciej Miłkowski doskonale potrafi liczyć i jeśli terapia przynosi korzyści kliniczne dla pacjenta i opłacalność ekonomiczną dla systemu, to na pewno pozytywnie ocenia szanse na jej refundację.
Chorzy hematoonkologicznie zyskali dostęp do najnowocześniejszej terapii CART- T. Jakie nadzieje wiążą z tym leczeniem?
O tej terapii chorzy dużo słyszeli zanim została zrefundowna i wiążą z nią ogromne nadzieje. Od 1 września br. jest ona w Polsce refundowana w ostrej białaczce limfoblastycznej z komórek B dla dzieci i osób do 25. roku życia. To daje nam nadzieję, że tych wskazań i grup pacjentów będzie przybywać. Warto tez podkreślić, że Agencja Badań Medycznych przeznaczyła 100 mln zł na opracowanie polskiej technologii CART- T, co zapewne zwiększy dostępność do tej terapii. Ale na to potrzeba czasu.
Jakie są najpilniejsze niezaspokojone potrzeby chorych na nowotwory krwi w Polsce?
Przedstawiciele Polskiej Koalicja Pacjentów Onkologicznych spotykają się regularne z ministrem Maciejem Miłkowskim i przekazuje listę najpilniejszych potrzeb ustalaną wraz konsultant krajową i muszę powiedzieć, że ta lista nie jest już tak obszerna, jak choćby dwa lata temu. Obecnie czekamy na decyzję refundacyjną dla terapii wentekolaksem z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Pilna potrzebą są też zmiany w pierwszej linii leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego - wprowadzenie schematów RD i RVD, oraz wprowadzenie w drugiej linia leczenia szpiczaka schematu PVD. Są to właśnie terapie doustne. To, o co od 2 lat nieustannie zabiegamy, to refundacja letermoviru stosowanego w profilaktyce zakażeń wirusem CMV u pacjentów poddanych allogenicznym transplantacjom komórek macierzystych.
Czytaj także:
Ostra białaczka szpikowa (AML) - jak poprawić wskaźnik przeżywalności
Nowoczesne terapie PBL. Jak Polska wypada na tle innych państw Europy?
PBL– najczęściej występująca białaczka wśród dorosłych
Prof. I. Hus: W hematoonkologii postęp dokonuje się najszybciej