Agencja Badań Medycznych (ABM) zaprezentowała projekty, które otrzymają dofinansowanie w ramach otwartego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne (ABM/2025/1). Informacje ogłoszono podczas konferencji prasowej pt. "Optymalizacja terapii w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń", która odbyła się w Centrum Prasowym PAP.

Do konkursu wpłynęły 63 wnioski. Rekomendację do dofinansowania otrzymało osiem projektów, a łączna kwota wsparcia przekracza 180 mln zł. - W ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, zaś agencja dofinansuje osiem z nich, szczególnie ważnych i adresujących potrzeby pacjentów. Razem z nimi przekraczamy liczbę 500 finansowanych długofalowo projektów - powiedział prof. Wojciech Fendler, prezes ABM.

Struktura dofinansowanych projektów pokazuje, gdzie dziś są największe potrzeby terapeutyczne. Połowa zgłoszonych wniosków dotyczyła onkologii, a 7 z 8 wybranych projektów obejmuje choroby rzadkie i pediatryczne.

Choroby mitochondrialne: bez leczenia przyczynowego, z wysoką stawką

Jednym z najbardziej nietypowych i jednocześnie najbardziej potrzebnych projektów jest badanie dotyczące chorób mitochondrialnych u dzieci z objawami neurologicznymi. To bardzo zróżnicowana grupa schorzeń wynikających z zaburzeń struktury lub funkcji mitochondriów, prowadzących do deficytu produkcji energii.

Choroby mitochondrialne są schorzeniami postępującymi, często prowadzą do zaburzeń rozwoju, niepełnosprawności i obarczone są ryzykiem przedwczesnego zgonu. W większości przypadków nie istnieje skuteczne leczenie przyczynowe, a dotychczasowe terapie objawowe nie spowalniały przebiegu choroby.

- Autorzy badania zakładają, że proponowana interwencja terapeutyczna pozwoli wpłynąć istotnie na długoterminowy przebieg choroby: zmniejszy tempo jej postępu, poprawi stan kliniczny pacjenta, a przez to zmniejszy jego niepełnosprawność i zależność od opiekunów. Może to zredukować zarówno koszty bezpośrednie, jak też pośrednie opieki nad pacjentem - wyjaśniała dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych Instytutu "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka".

Transplantacja szpiku: mniej powikłań, lepsza jakość życia

Drugi z wyróżnionych projektów dotyczy transplantacji komórek krwiotwórczych od dawców niespokrewnionych u pacjentów z rozpoznaniem rzadkich białaczek. Celem badań jest poprawa wyników leczenia i ograniczenie powikłań, które w tej grupie pacjentów stanowią jedno z największych wyzwań klinicznych.

- Badania przyczynią się do zmniejszenia częstości występowania powikłań, poprawią jakość życia pacjentów, przyniosą także korzyści dla systemu ochrony zdrowia, gdyż zredukowana zostanie liczba wizyt pacjentów u lekarzy - mówiła dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie.

Cukrzyca, otyłość i zdrowie psychiczne w jednym badaniu

Trzeci z projektów dotyczy pacjentów z cukrzycą typu 1, u których współistnieją nadwaga lub choroba otyłościowa oraz zaburzenia neuropsychiatryczne. Eksperci zwracają uwagę, że takie nakładające się problemy zdrowotne należą dziś do najpoważniejszych wyzwań medycyny.

Zaprojektowane badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa innowacyjnych schematów leczenia, które mogą przynieść istotnie korzystny efekt zdrowotny w tej populacji.

- Pacjent jest najważniejszy, stąd holistyczne podejście do osób cierpiących na wielochorobowość. Chcemy pomóc pacjentom zmagającym się z potrójnym problemem - cukrzyca powoduje nadwagę, ale również depresję oraz zaburzenia lękowe - wyjaśniał Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

W końcu spojrzenie wielopłaszczyznowe

Rozstrzygnięcie konkursu skomentowała także przedstawicielka pacjentów. Katarzyna Porzak, zastępca prezesa Towarzystwa Przyjaciół Dzieci - Koło Pomocy Dzieciom i Młodzieży z cukrzycą w Lublinie, podkreślała znaczenie kompleksowego podejścia do leczenia: - W końcu na problemy chorych spojrzano wielopłaszczyznowo. Badania dają nadzieję, że w jednym miejscu zwalczymy wszelkie trudności. Wierzę, że projekt poprawi komfort życia pacjentów i da im poczucie bezpieczeństwa. Daje nadzieję na lata życia bez powikłań - podsumowała.

Czytaj także:

Rehabilitacja 135 m pod ziemią. Czy mikroklimat kopalni pomaga płucom?

ABM rozstrzygnęła konkurs: 180 mln zł na badania kliniczne