- Amyloidoza transtyretynowa jest to inna amyloidoza niż amyloidoza łańcuchów lekkich, która z domeną hematologii – zastrzega prof. Mitkowski. - Amyloidoza transtyretynowa w podstawowym obrazie klinicznym wygląda jak kardiomiopatia przerostowa, czyli obserwujemy pogrubienie mięśnia, ale ono nie jest takie homogenne, jak na przykład w nadciśnieniu. W mięśniu sercowym, zresztą nie tylko w nim, odkładają się złogi transtyretyny, to jest białko nośnikowe hormonów tarczycy i ono może być albo nieprawidłowe od urodzenia albo dochodzi do degeneracji wraz z wiekiem. Niektóre osoby są podatne i to białko u nich jest mniej stabilne, przez to ci chorzy cierpią na objawy niewydolności serca, mają przerost mięśnia serca, jest zwiększone ryzyko arytmii – tłumaczy ekspert.

Prof. Mitkowski: Kongres PTK nie tylko dla kardiologów

Jak dodaje, jest w nowy lek, który powoduje że ta choroba ulega zahamowaniu. - Będziemy próbowali przekonać Ministerstwo Zdrowia, że dla tej dosyć wąskiej grupy chorych - około kilkuset chorych rocznie - warto refundować takie leczenie, dlatego że ono rzeczywiście pozwala na poprawę rokowania i wydłużenie życia – mówi prof. Mitkowski.

Jego zdaniem preferowaną formą byłby program lekowy - ze względu na to, że trzeba potwierdzić rozpoznanie, a to należy do ekspertów i ośrodków eksperckich dysponujących szerokim wachlarzem metod diagnostycznych.

- Został złożony ponownie wniosek o refundację, jest oceniany przez Ministerstwo Zdrowia i będzie oceniany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. My z naszej strony przygotowaliśmy wytyczne zespołu ekspertów Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego dotyczące diagnostyki i leczenia tej jednostki chorobowej, stosowne wytyczne też pojawiły się w tym roku związku z wytycznymi ESC (Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego) dotyczącymi kardiomiopatii. Także dowodów skuteczności tej terapii mamy bardzo dużo – podsumowuje ekspert.

Obejrzyj rozmowę:

Polecamy także:

Prof. Przemysław Mitkowski: KOS-Zawał jest niebywałym sukcesem (wideo)

Od przyszłego roku KOS-zawał obowiązkowy?