Autor : Jan Jałowczyk
2022-06-09 08:37
Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Dupixent (dupilumab), w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych z ciężką postacią atopowego zapalenia skóry" u dzieci w wieku od 6 do 11 lat.
Analizą została objęta populacja dzieci z atopowym zapaleniem skóry w wieku od 6 do 11 lat. W ich przypadku leczenie dupilumabem wykazało wystarczającą skuteczność oraz bezpieczeństwo. Odnotowano korzyści w odniesieniu do zwiększenia odsetka pacjentów z przynajmniej 75 proc. poprawą nasilenia choroby oraz zwiększenia odsetka pacjentów z poprawą ogólnego nasilenia atopowego zapalenia skóry.
W rekomendacji uwzględniono ponadto fakt, że analizowany lek był przedmiotem oceny w Agencji w zakresie leczenia atopowego zapalenia skóry u osób w wieku 12-17 lat, uzyskując pozytywną rekomendację w sprawie zasadności jego finansowania. Aktualne pozostaje odniesienie do postaci choroby i ewentualnej kontynuacji leczenia po osiągnięciu określonego wieku.
Atopowe zapalenie skóry (AZS) to zapalna, przewlekła lub przewlekle nawracająca, niezakaźna choroba skóry. Występuje często rodzinnie, zajmując naskórek i skórę właściwą. Cechuje ją silny, uporczywy świąd i typowe umiejscowienie zmian wypryskowych na skórze. Atopowe zapalenie skóry to jedno z najczęstszych alergicznych chorób skóry i dotyczy ok. 20 proc. dzieci i ok. 2,1-4,9 proc. dorosłych.
Obecnie brakuje dokładnych danych dotyczących zapadalności na atopowe zapalenie skóry w Polsce. Nie istnieją również rejestry chorych z atopowym zapaleniem skóry dotyczące populacji Polski. Większość polskich danych epidemiologicznych pochodzi z badań przeprowadzonych na małą skalę w wybranych miastach.
Rozpoznanie AZS ustala się na podstawie przewlekłego i nawrotowego charakteru zmian skórnych, które ocenia się wg tzw. kryteriów większych: świąd, typowa lokalizacja (okolice zgięciowe w populacji dorosłych, twarz oraz powierzchnie wyprostne w populacji pediatrycznej), przewlekły oraz nawrotowy przebieg, dodatni osobniczy lub rodzinny wywiad atopowy.
AZS cechuje się trudnym do określenia rokowaniem. Do niekorzystnych czynników rokowniczych zalicza się wczesny początek objawów i rozległe zmiany w wieku niemowlęcym i w dzieciństwie, współistniejący alergiczny nieżyt nosa lub astma, wyprysk atopowy w wywiadzie rodzinnym oraz stale sucha i swędząca skóra u dorosłych.
Polecamy także: Atopowe zapalenie skóry - fakty i mity (infografika)
Decyzja polskiego AOTMiT-u zbiegła się w czasie z pozytywną decyzją dotyczącą Dupixentu Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), która zatwierdziła stosowanie tego leku w leczeniu egzemy u małych dzieci. Będzie to jednocześnie pierwszy zatwierdzony lek pomagający w walce z problemami skórnymi dla dzieci w przedziale wiekowym od 6 miesięcy do 5 lat.
Zatwierdzenie leku zostało oparte na danych z późnego etapu badania, w którym Dupixent pozytywnie wpływał na stan skóry, zmniejszając wypryski. Lek działa poprzez blokowanie wywołujących stany zapalne białek IL-4 i IL-13 zaangażowanych w odpowiedź immunologiczną organizmu, które mogą być przyczyną wielu stanów zapalnych.
Dupixent jest już zatwierdzony w leczeniu szeregu chorób u dorosłych w Stanach Zjednoczonych, w tym egzemy lub atopowego zapalenia skóry, ciężkiej astmy i alergicznego zapalenia przełyku.
Producentem leku jest koncern Sanofi, natomiast Dupixent, ze sprzedażą na poziomie 5,25 mld euro w 2021 r., odpowiadał za 13,9 proc. przychodów francuskiego przedsiębiorstwa farmaceutycznego, co czyni go najlepiej sprzedającym się produktem w portfolio koncernu.
Czytaj także:
MZ pokazało listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności