Autor : Katarzyna Lisowska
2021-06-11 16:54
Jedyny skuteczny lek stosowany u chorych z opornym na leczenie chłoniakiem z komórek płaszcza w Polsce dostępny jest tylko dla nielicznych pacjentów w ramach RDTL lub tych, którzy biorą udział w badaniach klinicznych. Większość z pozostałych, przy wznowie chłoniaka, jest praktycznie pozbawiona szans na efektywną terapię. Sam fakt, że w przypadku tej grupy chorych nie ma żadnej alternatywnej technologii medycznej, wydaje się być wystarczającym argumentem za jej refundacją. Czy tak się jednak stanie? Czy chorzy z chłoniakiem doczekają się w kraju terapii, która w całej Europie jest od lat standardem?
Mowa o inhibitorach kinazy Brutona, czyli ibrutynibie. Jak tłumaczy prof. dr hab. n. med. Wojciech Jurczak, kierownik Pododdziału Leczenia Nowotworów Układu Chłonnego Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Krakowie, pierwsze badania tego leku w chłoniaku z komórek płaszcza prowadzone były przez nasz zespół już w 2009 r. - Wyniki tego wieloośrodkowego badania zostały opublikowane w 2013 r. w „New England Journal of Medicine”, a wkrótce po tym lek został zarejestrowany zarówno przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) jaki i Europejską Agencję Leków (EMA) - mówi profesor. Od tego czasu minęło blisko dziesięć lat i obecnie Polska jest jedynym krajem w Europie, w którym lek nie jest powszechnie dostępny, bo nie pojawił się na liście leków refundowanych.
Choroba długo pozostaje nieodkryta
Jak mówił nam wcześniej prof. dr hab. n. med. Jan Walewski, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii, chłoniak z komórek płaszcza (MCL, ang. Mantle Cell Lymphoma) jest jednym z nowotworów układu chłonnego. Najczęściej dotyka osoby starsze i częściej mężczyzn. Co nie oznacza, że problem ten nie jest diagnozowany u osób młodszych. - Choroba często zaczyna się podstępnie, jej skąpe objawy sprawiają, że jest w początkowej fazie trudna do rozpoznania. Ma charakter uporczywie nawrotowy, a wraz z jej postępem, okresy remisji stają się coraz krótsze - podkreślał profesor.
Prof. Jurczak dodaje, że wznowa choroby prawie zawsze jest równoznaczna z opornością na klasyczne cytostatyki, co niestety wiąże się z niekorzystnym rokowaniem. Jak wyjaśnia, inhibitory kinazy Brutona mają inny od cytostatyków mechanizm działania. - Przełamują oporność na cytostatyki i pozwalają na uzyskanie kolejnej remisji choroby. - To są leki bardzo dobrze tolerowane, doustne i można je podać u większości pacjentów, w tym starszych osób, nawet tych po 70. i 80. r.ż. - zaznacza ekspert. Dodaje jednak, że obecnie niestety z tej formy leczenia można skorzystać jedynie w wybranych przypadkach przewlekłej białaczki limfatycznej (PBL), oraz w nawrocie MCL w ramach ratunkowego dostępu do technologii medycznych (RDTL).
W opinii profesor Jurczaka to, że nie ma żadnej alternatywnej technologii medycznej, która pozwalałaby tak skutecznie leczyć chorych ze wznową / opornością chłoniaka z komórek płaszcza. Fakt, że Ibrutynib nie jest przez tak długi okres refundowany, jest szczególnie naganne. Nosi znamiona dyskryminacji starszych chorych, którzy nie potrafią sami skutecznie walczyć o należny im lek.
Okiem pacjenta
Alpinista Marek Głogoczowski jest jednym z niewielu pacjentów leczonych w kraju ibrutynibem. Jak wspomina w rozmowie z CwZ, w jego przypadku początek choroby zaczął się od pogorszenia widzenia w jednym oku. - Wtedy okazało się, że w oczodole ma nowotwór. W 2013 r. przeszedłem chemioterapię, zabieg chirurgiczny i naświetlania - co sprawiło, że choroba przez 6 kolejnych lat nie ujawniała się, a ja normalnie funkcjonowałem. Byłem aktywny. Wspinałem się, jeździłem na nartach - opowiada Głogoczowski i dodaje, że po tym okresie chłoniak jednak o sobie przypomniał. - Okazało się, że był już w innych częściach organizmu m.in. płucach, podudziu. Wtedy lekarze mówili, że będę musiał przejść kolejną chemię, ale muszę się liczyć z faktem, że tym razem leczenie będzie zdecydowanie cięższe - mówi. Pewnym zbiegiem okoliczności, wraz w wybuchem pandemii, został jednak objęty leczeniem ibrutynibem. - Zamiast chemii otrzymałem tabletki, które szybko sprawiły, że zacząłem się czuć naprawdę dobrze i te 13 miesięcy, które miałem dzięki temu przeżyć, już minęły - komentuje alpinista. Jak podkreśla, w ostatnim badaniu PET, ku jego zaskoczeniu i zadowoleniu lekarzy, chłoniaka już „nie widać”. Potwierdza to prof. Jurczak: pacjent jest teraz w całkowitej remisji.
- W czerwcu właśnie kończę 79 lat. Dziś byłem na basenie i mam marzenie, by dożyć do 80, tyle lat żyli i Platon, i Budda. To, co mnie martwi, to fakt, że co chwilę pojawia się ryzyko, że przestanę otrzymywać ten „cudowny lek” - podsumowuje Głogoczowski.
- Obowiązkiem państwa jest refundacja leku, gdzie nie ma żadnej alternatywy. Biorąc pod uwagę, że rocznie na chłoniaka z komórek płaszcza zapada ok. 300 pacjentów, z których większość wcześniej czy później „wznawia”, możemy uznać, że ok. 200 chorych rocznie potrzebuje tego leku - tłumaczy prof. Jurczak i dodaje, że w przypadku, gdy ibrutynib jest podawany wcześnie, już w pierwszej wznowie procesu, pozwala na wydłużenie długości życia nie o 13 miesięcy, ale parokrotnie dłużej.
Biała plama hematoonkologii
Profesor Jurczak przekonuje, że jeżeli leczy się chorych w adekwatny sposób, po leczeniu I rzutu można oczekiwać 6-8 lat remisji. - Ci chorzy jednak przez te wszystkie lata żyją ze świadomością, że choroba wróci. Część osób potrafi sobie z tym poradzić, część nie. Świadomość, że jeżeli choroba wróci, to będą mieli drugą szansę, ma olbrzymie znaczenie dla jakości ich życia, już od rozpoznania.
Dwa lata temu pojawiły się rekomendacje amerykańskie, a w 2020 r. rekomendacje europejskie, które wskazują, że w ogóle nie powinno się leczyć żadnych pacjentów z przewlekłą białaczką limfatyczną inaczej niż w sposób ukierunkowany molekularnie, inhibitorami kinazy Brutona, inhibitorami bcl-2 czy inhibitorami kinazy IP3. - Gdybyśmy stosowali się do tego w Polsce, to mielibyśmy olbrzymią populację chorych leczonych ibrutynibem. PBL jest około 5-6-krotnie częstsza niż chłoniak z komórek płaszcza. W przypadku PBL istnieją jednak alternatywne opcje terapeutyczne. Pacjenci z chłoniakiem z komórek płaszcza takiej możliwości nie mają - przypomina ekspert.
Dodaje, że dostęp do tej terapii także w ramach RDTL jest mocno ograniczony. Do końca zeszłego roku pozyskanie dostępu do terapii w ramach RDTL wiązało się z przejściem skomplikowanej drogi proceduralnej, która gwarantowała finansowanie leku. - W tym momencie procedura jest znacznie uproszczona, ale z kolei przestało być jasne, czy szpital, który prowadzi takiego pacjenta, ostatecznie dostanie refundację środków poniesionych na zakup leków - zaznacza specjalista NIO.
- Umowy z NFZ na RDTL w większości placówek są tak niskie, że finansowanie uległo wyczerpaniu już po pierwszym, drugim miesiącu stosowania terapii. Czy Fundusz wyrazi zgodę na renegocjacje umowy i zwróci szpitalom te środki? Nie wiadomo. To oczywiście sprawia, że w pewnych placówkach w ogóle nie jest praktykowane pisanie wniosków o RDTL. Lekarz nie wie, czy poprzez leczenie pacjenta zgodnie ze standardem, nie doprowadzi swojego ośrodka do zapaści finansowej - podsumowuje prof. Jurczak.
W Polsce chłoniak z komórek płaszcza jest diagnozowany rocznie u ok. 300 osób. Refundacja ibrutynibu dla tych pacjentów jest jednym z najdłuższych procesów refundacyjnych.
Polecamy też:
Chłoniak z komórek płaszcza: potrzebny jest dostęp do nowych terapii
MZ pokazało projekty - skąd 3,6 mld zł na podwyżki płac