Autor : Magdalena Kopystyńska
2021-04-12 14:53
W Polsce rocznie rozpoznawanych jest ok. 300 nowych przypadków chłoniaka z komórek płaszcza. Grupa takich pacjentów w kraju rośnie, co wynika m. in. z faktu, że żyją oni coraz dłużej. To efekt skuteczniejszego leczenia, chociaż ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii nadal jest problemem - mówi prof. Jan Walewski, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii.
Chłoniak z komórek płaszcza (MCL, ang. Mantle Cell Lymphoma) jest jednym z nowotworów układu chłonnego. Najczęściej dotyka on osoby starsze i częściej mężczyzn. Co nie oznacza, że problem ten nie jest diagnozowany u osób młodszych. Jak wyjaśnia profesor Jan Walewski - choroba często zaczyna się podstępnie, jej skąpe objawy sprawiają, że jest w początkowej fazie trudna do rozpoznania.
- To co pacjent może sam zauważyć to powiększone węzły chłonne. Mogą pojawić się dolegliwości w jamie brzusznej w wyniku powiększenia śledziony, czy jelitowe. Choroba często bowiem objawia się naciekami błon podśluzowych przewodu pokarmowego od żołądka, aż do końca tego układu - wyjaśnia profesor i dodaje, że inne możliwe, chociaż nieczęste obawy to niedokrwistość, albo małopłytkowość.
Jak przyznaje dyrektor NiO fakt, że choroba rozwija się początkowo nie dając widocznych objawów sprawia, że chorzy zazwyczaj diagnozowani są już w zaawansowanym stadium klinicznym: z zajęciem szpiku i wysoką leukocytozą. Pamiętając, że chłoniak z komórek płaszcza jest zazwyczaj problemem starszych osób, to możliwość zastosowania intensywnego leczenia niekiedy jest ograniczona, zależy od ogólnego stanu biologicznego pacjenta i ewentualnych chorób współistniejących. I tak o ile u młodszych pacjentów w pierwszej linii leczenia stosuje się immunochemioterapię i przeszczepienie komórek krwiotwórczych to u starszych pacjentów już przeszczepienia nie wykonuje się.
Zaburzeniem genetycznym początkującym schorzenie jest translokacja t(11;14) (wymiana materiału genetycznego między chromosomami 11 i 14 -red.) powodującą nadekspresję genu cykliny D1, która ma wpływ na kontrolowanie zdolności komórek do podziału. To zaburzenia pociąga za sobą szereg kolejnych zmian wtórnych, co wpływa na charakter i przebieg samej choroby. Może ona mieć cechy zarówno chłoniaka o przebiegu agresywnym, jak i przewlekłym - tłumaczy nasz rozmówca i zaznacza, że w obu przypadkach choroba ma charakter uporczywie nawrotowy, a wraz z jej postępem okresy remisji stają się coraz krótsze.
Profesor wskazuje, że mediana przeżycia całkowitego chorych na MCL wynosi obecnie ok. 10 lat. - Trzeba podkreślić, że jeszcze kilkanaście lat temu mówiliśmy o okresie ok. 3 lat. To wydłużenie przeżycia jest efektem postępu jaki się dokonał w hematoonkologii. Ten postęp osiągamy dzięki intensywnym metodom chemioterapii, możliwości zastosowania celowanych leków, które eliminują komórki z zaburzeniami molekularnymi powodującymi chorobę, jak inhibitory kinazy tyrozynowej Brutona, czy autotransplantacja komórek krwiotwórczych - zaznacza i dodaje, że po całym leczeniu i po uzyskaniu remisji, stosowane jest ostatnio jeszcze leczenie podtrzymujące przeciwciałem monoklonalnym przez okres dwóch lat, co znacząco poprawia czas trwania remisji oraz czas przeżycia, a więc przeżycie w dobrym zdrowiu.
Profesor Walewski przyznaje, że mimo postępu jaki się dokonuje w hematoonkologii to jednak nadal ścieżka leczenia w kraju nieco różni się od tego jak wygląda to w krajach bardziej zasobnych w Europie.
- Chorzy mają u nas zapewniony dostęp do leczenia konwencjonalnego - immunochemioterapii, autotransplantacji komórek krwiotwórczych, niektórych leków ukierunkowanych, jak inhibitor proteasomu bortezomib. W przypadku wznowy choroby i oporności na leczenie, która występuje nieuchronnie w miarę trwania choroby i kolejnych nawrotów, dostępne są jedynie kolejne programy immunochmioterapii lub leczenie w ramach badania klinicznego, o ile jest dostępne w danej sytuacji chorego. Procedura ratunkowego dostępu do terapii lekowych umożliwia zastosowanie jednego z najskuteczniejszych leków w nawrocie MCL, jakim są inhibitory kinazy Brutona (jak terapia ibrutynibem), co w Europie jest już standardem. Leki z tej grupy, czyli hamujące przewodzenie przez receptor limfocyta B są skuteczniejsze w porównaniu do tradycyjnej chemioterapii, czy immunoterapii z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych - zaznacza.
Profesor wskazuje, że to co jest przyszłością - najnowszym przełomowym osiągnięciem w hematoonkologii, jest immunoterapia komórkowa, jaką jest CAR-T (chimeric antygen receptor T-cell; komórka T z chimerowym receptorem antygenowym). To bardzo skuteczna terapia, u ponad 80 proc. pacjentów po jej zastosowaniu uzyskuje się całkowitą remisję i istotnie wydłuża się czas przeżycia chorych na nawrotowego MCL, u których doszło już do niepowodzenia leczenia z zastosowaniem inhibitorów kinazy Brutona - tłumaczy.
Do tej pory terapia CAR-T w naszym kraju nie jest dostępna, ponieważ nie jest refundowana (kosztuje ponad 1,5 mln zł), a badania kliniczne sponsorów zagranicznych nie zostały w Polsce uruchomione. Z tego względu jedynie kilka osób miało szansę otrzymać to leczenie w ramach specjalnego dostępu udzielonego przez właścicieli technologii. Szansą na dostęp do tego leczenia dla polskich pacjentów jest opracowanie polskiej terapii adoptywnej (CAR/CAR-T) - dzięki grantowi Agencji Badań Medycznych - czym zajmuje się konsorcjum, którego liderem jest Warszawski Uniwersytet Medyczny, a Narodowy Instytut Onkologii jednym z konsorcjantów.
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl