Autor : Magdalena Kopystyńska
2023-01-30 17:10
Pacjenci i klinicyści zgodnie przyznają, że w ostatnich latach w leczeniu nowotworów hematologicznych dokonał się prawdziwy skok jakościowy, jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych terapii. Równocześnie środowisko apeluje do resortu zdrowia o kolejne działania na rzecz tej grupy pacjentów.
Prof. dr. hab. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, nie ma wątpliwości, że ostatnie cztery lata, a w szczególności ostatni rok przyniosły bardzo wiele pozytywnych zmian w obszarze refundacyjnym. Zaznacza jednak, że nadal istnieją niezaspokojone jeszcze potrzeby, obejmujące kwestie organizacji leczenia, refundacji oraz diagnostyki chorób hematoonkologicznych.
- Jeśli chodzi o refundację, to rzeczywiście z całą odpowiedzialnością mogę powiedzieć, że w ciągu ostatnich czterech lat przeskoczyliśmy do innej epoki. Cały rok 2022 obfitował w decyzje refundacyjne w leczeniu prawie wszystkich nowotworów hematologicznych - chłoniaków, szpiczaka plazmocytowego przewlekłej białaczki limfocytowej, ostrej białaczki szpikowej oraz ostrej białaczki limfoblastycznej. Ostatnia, styczniowa lista niemal całkowicie wypełniła brakujące leki stosowane m.in. w 1. linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. Natomiast wrześniowa lista przyniosła nam kompleksową zmianę w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Uzupełnienia wymagają jeszcze niektóre rozpoznania, jak np. chłoniak z komórek płaszcza, nad którym toczą się już pracę, a także choroby rzadkie. Mimo to, z całą odpowiedzialnością można powiedzieć, że bardzo dużo zostało już zrobione a leczenie dostępne w Polsce jest na europejskim poziomie - wskazała prof. Ewa Lech-Marańda.
W ocenie prof. dr hab. Agnieszki Wierzbowskiej, kierownik Katedry Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi oraz autorki wytycznych w zakresie leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML), aby dołączyć do światowej i europejskiej czołówki, klinicystom z Polski brakuje refundowanej opcji leczenia podtrzymującego w AML. Klinicystka wskazała, że w ośrodkach jest grupa chorych leczonych intensywnie, którzy z różnych powodów nie mogą tego intensywnego leczenia zakończyć.
- Najczęściej jest to konsekwencja ciężkich powikłań w trakcie intensywnej chemioterapii początkowej, ale czasami zdarzają się także sytuacje zupełnie nieprzewidziane np. zawał mięśnia sercowego z powikłaniami, które uniemożliwiają pacjentowi kontynuację agresywnej chemioterapii, która jest kluczem do jego wyleczenia. Pozostawienie pacjenta z ostrą białaczką szpikową na takim etapie niedoleczenia, wiąże się z bardzo wysokim ryzykiem. Zwykle po kilku miesiącach u takiego pacjenta obserwujemy nawrót choroby- wskazała prof. Wierzbowska.
Prof. Wierzbowska przyznała również, że paradoksem jest to, że pacjentowi w remisji nie można zaoferować żadnej innej formy chemioterapii. - Dla tej grupy chorych w Europie i w na świecie zarejestrowane jest leczenie podtrzymujące, czyli forma niskodawkowanej chemioterapii. Jest ona podawana chorym w remisji, aby zapobiec wystąpieniu nawrotom białaczki. Jest to koncepcja terapeutyczna, która ma już wiele lat, ale pierwsze próby stosowania konwencjonalnych cytostatyków w leczeniu podtrzymującym zakończyły się niepowodzeniem, głównie z powodu braku skuteczności i pojawiania się efektu ubocznego (leki te uszkadzały dodatkowo szpik kostny i leczenie nawrotu było dużo trudniejsze). Od niedawna zarejestrowana jest jednak doustna azacytydyna. Jest to bardzo łagodna forma chemioterapii, która moduluje również mikrośrodowisko szpiku i zmiany genetyczne w komórkach pierwotnych. Badania pokazują, że zastosowanie doustnej azacytydyny w leczeniu podtrzymującym wydłuża istotnie całkowite przeżycie w porównaniu do grupy chorych, którzy takiego leczenia nie otrzymywali. O skuteczności tej terapii świadczą również wyniki badań randomizowanych, które potwierdzają wydłużenie całkowitego przeżycia w okresie 5-letnich obserwacji - wskazała klinicystka.
Dodała, że mając komfortową sytuację w innych grupach pacjentów, resort powinien pomyśleć również o tych rzadkich przypadkach pacjentów, którzy nie ze swojej winy nie mogą kontynuować intensywnego leczenia.
Klinicyści wskazują, że obszarami wymagającymi uzupełnienia są również niektóre rozpoznania w hematologicznych chorobach rzadkich, takich jak: małopłytkowość immunologiczna czy zakrzepowa plamica małopłytkowa (aTTP).
Eksperci przyznają, że wiedza na temat chorób rzadkich w hematologii - z racji częstotliwości ich występowania - jest ograniczona. Niestety choroba, która występuje raz na milion, może umknąć uwadze decydentów.
Jak wskazała prof. dr hab. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, jedną z takich chorób jest zakrzepowa plamica małopłytkowa, która z jednej strony jest dla klinicystów chorobą niezwykle ciekawą z punktu widzenia patogenetycznego , z drugiej jednak strony stanowi duże wyzwanie diagnostyczne.
- Ponieważ jest jest to choroba rzadka i objawy referowane przez pacjenta mogą być niespecyficzne, konieczne jest przygotowanie algorytmów diagnostycznych, tak by lekarze wiedzieli jakie badania należy zlecić, by uściślić rozpoznanie- wskazała Maria Podolak-Dawidziak.
- W zakrzepowej plamicy małopłytkowej mamy lek – kaplacyzumab, który pozwala zablokować miejsce, gdzie płytki krwi łączą się z niepodzielonym czynnikiem krzepnięcia. Mam nadzieję, że będzie on wkrótce refundowany. Dlaczego chorzy między 25. a 40. rokiem życia mają umrzeć z powodu zakrzepicy, skoro wiemy, że jest lek, który rozwiązuje ich problem - pyta klinicystka.
Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni dodała, że oczekiwana przez pacjentów terapia w zakrzepowej plamicy małopłytkowej jest określona w czasie. - W związku z tym lek, o którym rozmawiamy nie jest aż tak bardzo drogi, bo pacjent nie będzie go brał do końca życia - oceniła.
Prof. Podolak-Dawidziak zwróciła również uwagę na potrzebę "pracy u podstaw" w kontekście edukacji kierowanej do lekarzy rodzinnych, internistów czy chirurgów-zabiegowców. Oprócz właściwego zdiagnozowania pacjenta z aTTP, kluczowym wydaje się również wyposażenie go w paszport chorego, tak aby lekarze wiedzieli, że muszą traktować go inaczej niż pozostałych pacjentów.
Podczas dyskusji zwrócono również uwagę na sytuację pacjentów ze szpiczakami.
- Szpiczak z definicji jest chorobą przewlekłą, wieloliniową i w praktyce klinicznej musimy każdego pacjenta prowadzić krok za krokiem. Z pojedynczych cegiełek, którymi są kolejne terapie, budujemy życie naszych chorych i dajemy szansę na prowadzenie normalnego życia - ocenił prof. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.
Dodał, że w ostatnich latach w leczeniu szpiczaka zaszło wiele zmian.
- Po pierwsze pojawił się nowy lek – elotuzumab, nowoczesna cząsteczka, która zwiększyła siłę naszego działania w aspekcie szpiczaków średniozaawansowanych. Wiele cząsteczek przesunęło się do 1. linii leczenia. Niestety pojawia się też pustka i pewnego rodzaju próżnia. Mamy dobrą 1. linię, mamy przyzwoitą 2., 3. i 4. linię, natomiast na przykład miałem ostatnio w swoim gabinecie pacjentkę w świetnej formie z dziesięcioletnim wywiadem szpiczaka, która jest w linii szóstej. Proszę mi uwierzyć, że nie mam możliwości zaoferować jej leczenia, ponieważ program lekowy ogranicza większość leków do linii czwartej. To rzecz, którą warto byłoby przeanalizować i zmienić - ocenił klinicysta.
Prof. Dominik Dytfeld wskazując listę braków zwrócił uwagę na izatuksymab, który – jak powiedział – jest nowoczesnym lekiem, stosowanym w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali wcześniej co najmniej dwie linie leczenia, w tym z zastosowaniem lenalidomidu i inhibitora proteasomów.
Klinicyści oraz konsultant krajowa ds. hematologii wielokrotnie podkreślali wzorową współpracę z urzędnikami resortu zdrowia.
- Temat hematoonkologii w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji jest królową wśród dziedzin onkologicznych. Ostatnie lata pokazują, że Ministerstwo Zdrowia mocno inwestowało w obszar onkologii i hematoonkologii. Nie była to tylko inwestycja, ale również nadganianie tego, co zostało zaprzepaszczone przez te lata zaniedbań. Nie dość, że udało się nam nadgonić w pewnych obszarach, to dodatkowo udało się nam również „wyjść przed szereg” i możemy śmiało powiedzieć, że jest bardzo dobrze. Oczywiście nie można osiąść na laurach. W ubiegłym roku udało się nam wprowadzić do refundacji 16 nowych cząsteczko-wskazań. Co więcej, w obwieszczeniu styczniowym nie tylko wprowadziliśmy 14 cząsteczko-wskazań to jeszcze dokonaliśmy trudnej analizy i poprawy treści kilkunastu programów lekowych. Dzięki temu stworzyliśmy programy nie tylko dedykowane wybranym terapiom, ale całym cyklom leczenia pacjenta- wskazał obecny na debacie Mateusz Oczkowski, naczelnik Wydziału Refundacyjnego w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia.
Jednocześnie, wskazując priorytety na 2023 rok, mówił, że oprócz już zrealizowanych prac nad przeniesieniem lenalidomidu do katalogu chemioterapii, w MZ prowadzone są prace nad wskazaniami pozarejestracyjnymi dla tego leku.
- Będziemy mieli nową technologię lekową o wysokim stopniu innowacyjności – tafasitamab, który będzie stosowany właśnie w skojarzeniu z lenalidomidem.
W 2022 roku nie udało nam się również zmienić programu lekowego dla przewlekłej białaczki szpikowej, czyli programu B.14. W tym roku chcielibyśmy się nim zająć. Chcielibyśmy również pochylić się nad programami dotyczącymi wspomnianych tu chorób - chodzi o program B.97 i B.98 – zapowiedział Oczkowski. Zapewnił również, że Departament Polityki Lekowej i Farmacji jest w stałym kontakcie z konsultant krajową ds. hematologii. - To nie urzędnik ustala kształt i treść programów lekowych, urzędnik realizuje wizję konsultantów i specjalistów, a także firmy farmaceutycznej - wskazał przedstawiciel resortu zdrowia.
Debata odbyła się 25 stycznia podczas konferencji Priorytety w ochronie zdrowia.
Czytaj najnowsze:
Rak prostaty: będą duże zmiany w refundacji już od marca
Opieka onkologiczna w Polsce. Raport OECD i KE nie pozostawia złudzeń
Ruszyła loteria mająca zachęcać do badań Profilaktyka 40 Plus
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl