Autor : Aleksandra Kurowska
2020-10-15 09:34
Kancelaria DZP oraz PEX PharmaSequence przygotowały ciekawy raport w sprawie chorób rzadkich. Mamy w nim m.in. porównanie działań innych państw w zakresie zwiększania dostępu do leczenia oraz pakiet rekomendacji.
Choroby rzadkie wcale nie są rzadkie. Terminem tym określa się co prawda chorobowe o niskiej częstości występowania w populacji. Ale obecnie mamy opisach około 8 tys. różnych chorób rzadkich – i gdy się je zsumuje to mamy około 2-3 mln chorujących na nie Polaków (6-8 proc. populacji). Dla większości z nich uzyskanie diagnozy i odpowiedniego leczenia jest trudne.
Jak wskazują autorzy raportu, pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi w trakcie przebiegu swojej choroby borykają się z szeregiem problemów:
brakiem lub niedostępnością terapii przyczynowych,
niedostateczną świadomością jednostki chorobowej wśród lekarzy i pacjentów,
ograniczoną dostępnością diagnostyki,
ograniczoną widocznością w systemie ochrony zdrowia,
ograniczeniami w sferze psychospołecznej.
Planu dla chorób rzadkich wciąż nie ma
To na co od lat zwracają uwagę medycy, organizacje pacjenckie i eksperci i co wybrzmiewa też w nowym raporcie, to fakt, że rozwiązanie problemów pacjentów z chorobami rzadkimi wymaga reorganizacji opieki - a więc wysyłki w przygotowaniu i wdrożeniu nowych rozwiązań oraz ich sfinansowania. Wielkie nadzieje z tym związane łączono z koniecznością przygotowania narodowego planu dla chorób rzadkich. Od 2009 roku Polska nie przyjęła i nie podjęła się wdrożenia takiej strategii pomimo rekomendacji Rady Europejskiej. Choć wiceministrowie zdrowia wiele razy powtarzali, że prace są już na finale.
Co z lekami?
- Ograniczenia w dostępności terapii są jednymi z istotnych zagadnień w terapii chorób rzadkich. Z jednej strony jest to wynik braku prac badawczych nad nowymi terapiami, z drugiej zaś strony decyzji poszczególnych krajów o niepodejmowaniu działań na rzecz udostępnienia pacjentom terapii w osiągalnym dla nich koszcie - podkreślają autorzy raportu. I przypominają, że problem ten jest na tyle ważny i znany, że już w grudniu 1999 roku, rozporządzeniem 141/2000 Parlamentu Europejskiego wprowadzono system zachęt, głównie o charakterze niefinansowym, ukierunkowanych na wsparcie podmiotów rozwijających takie terapie. Skutkiem tego jest m.in. zwiększona ilość produktów dopuszczanych do obrotu przez EMA (co roku dotyczy to 80 – 90 leków adresujących potrzeby terapeutyczne dot. leków rzadkich).
Wśród państw, które lepiej niż inni radzą sobie z zapewnianiem chorym leków sierocych wymienia się Francję oraz Niemcy. Wynika to ze stworzenia systemu wykrywania chorób rzadkich, szybkiego wprowadzania do użycia nowych leków oraz dostępności terapii w trybie „compassionate use”. -Drugim z powodu jest przeznaczania środków finansowych umożliwiających szybkie obejmowanie terapii refundacją - wynika z raportu.
Pomysły na poprawę
Eksperci z DZP oraz PEX PharmaSequence przejrzeli, co robią państwa UE, by zwiększyć dostęp do leczenia, a inicjatywy pogrupowali. Są to:
większa elastyczność w ocenie technologii medycznych, niż ma to miejsce w chorobach powszechnych (np. Belgia, Francja, Włochy, Szwecja, Holandia);
większa elastyczność w zakresie oceny dowodów potwierdzających efektywność kliniczną
zwolnienie z konieczności przedstawiania oceny farmakoekonomicznej (np. Belgia, Słowacja),
odmienne podejście do oceny technologii medycznej, w tym analiza wielokryterialna (np. Bułgaria, Holandia, Rumunia, Szwecja, Włochy (Lombardia))
refundacja w okresie przejściowym (np. Czechy),
przyśpieszony proces oceny (np. Francja)
zwolnienie z konieczności udowodnienia korzyści terapeutycznych, jeśli koszt terapii nie przekracza określonego poziomu (np. Francja, Niemcy)
indywidualizacja podejścia do oceny terapii stosowanych w chorobach rzadkich (np. Szwecja)
Warto zauważyć, że różnice w postępowaniu refundacyjnym dla terapii w chorobach rzadkich są stosowane nie tylko w krajach o wysokim PKB, ale również w krajach o poziomie PKB per capita porównywalnym do polskiego.
Jak wypada Polska?
W ostatnim czasie mieliśmy korzystne decyzje m.in. dla dzieci z SMA. Ale przy kompleksowej ocenie wypadamy słabo. W raporcie wspomniano o badaniu „W.A.I.T. Indicator 2019 Survey” opublikowanym przez EFPIA - w którym Polska znajduje się na 27 miejscu spośród 33 krajów w zestawieniu dostępności sierocych produktów leczniczych oraz ostatnim w zakresie czasu do momentu zapewnienia dostępu do terapii.
- Pomimo zauważonego otwarcia się w ostatnich latach Ministerstwa Zdrowia na obejmowanie refundacją nowych terapii w chorobach rzadkich, zarówno klinicyści, eksperci HTA, jak i pacjenci widzą konieczność prac nad poprawą sytuacji - wynika z raportu. Wspomniano w nim też że są albo w formie przyjetej przez rząd albo w toku prac, dokumenty, które sytuację tę powinny zmienić. To Polityka Lekowa Państwa na lata 2018-2022, projekty Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich oraz projekty nowelizacji Ustawy Refundacyjnej.
Co trzeba zmienić?
Autorzy raportu nie poprzestali na analizie sytuacji i doświadczeń z innych państw, ale też przygotowali rekomendacje. A oto one:
O raporcie
Raport dostępny jest tutaj
Przygotowali go eksperci DZP - Marcin Pieklak, Partner, Kinga Frelas, Associate, Katarzyna Pałka, Associate oraz Katarzyna Rumiancew, Associate z Praktyki Life Sciences - a także eksperci PEX PharmaSequence: Tomasz Kiełczewski, Ewa Kamińska, Arlen Marciniak i Anna Smaga. Partnerami projektu zostało dwanaście firm farmaceutycznych.
Materiał realizowany w ramach projektu Kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz firmy PEX Pharma- Sequence, obejmującego m.in. raport Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski.
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl