Autor : Radosław Chrzanowski
2021-12-23 16:15
Co zmieniło się w obszarze chorób rzadkich w 2021 r. w zakresie legislacyjnym i organizacyjnym, a jakie wyzwania pozostają na rok kolejny?
17 grudnia 2021 roku odbyło się spotkanie pt. „Okrągły Stół – wyzwania służby zdrowia w obliczu potrzeb pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi”, zorganizowane przez kancelarię Domański Zakrzewski Palinka we współpracy z PEX Pharmasequence. Patronat honorowy nad spotkaniem objął Rzecznik Praw Pacjenta, Bartłomiej Chmielowiec.
Okrągły Stół był okazją do podjęcia rozmów na temat zmian, jakie nastąpiły w obszarze chorób rzadkich w mijającym roku oraz o planach na nadchodzący. Wspomniane wydarzenie stanowiło również zakończenie drugiego etapu projektu, mającego na celu dyskusję nad zmianami systemowymi służącymi zwiększeniu dostępu do terapii pacjentom z chorobami rzadkimi.
Jak mijający rok w zakresie problemów i ułatwień dla pacjentów z chorobami rzadkimi oceniają eksperci, pytała Aleksandra Kurowska, szefowa portalu CowZdrowiu.pl.
Obejrzyj relację z debaty:
Wiceminister zdrowia - kończymy rok z dużym sukcesem
- Istotne jest rozpoczęcie działania Funduszu Medycznego i pierwszych prac AOTMiT w zakresie publikacji list - wskazał wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. - Początek jest dosyć długi, ale zaczynamy się zbliżać do istotnych efektów. W zakresie pierwszej listy została już wydana pierwsza decyzja negatywna i pierwsza decyzja pozytywna. Czyli dwa leki z pięciu mamy już przeprocedowane, trzy są procedowane, chociaż jeden producent jeszcze nie złożył wniosku - dodał.
Miłkowski podkreślił, że chciałby, aby wszystko potoczyło się szybciej, niż jest to zapisane w ustawie. Wskazał, że dobrze, że jest już Plan dla Chorób Rzadkich, ale nie wolno zapominać, że ministerstwo działało również bez niego. Przez kilka lat wzrastała liczba leków w chorobach rzadkich i ultra rzadkich. - Plan dla Chorób Rzadkich dotyczy głównie diagnostyki z monitorowaniem choroby, dostępu do rehabilitacji i fizjoterapii, czyli podstawowych metod i podstawowej opieki zdrowotnej - wyjaśniał.
Podkreślił, że w tym roku weszło 29 wskazań refundacyjnych, podczas gdy w poprzednich latach to było 16, 12. - Kończymy rok z dużym sukcesem. W tych wskazaniach jest dosyć mocno ujęta hematoonkologia. Jeśli chodzi o wskazania w chorobach skóry, wydawało nam się, że nie jesteśmy w stanie przyjąć obydwu terapii ze względów kosztowych, ale udało się i mamy terapię w leczeniu raka skóry i raka kolczystkokomórkowego skóry - podsumował.
Choroby rzadkie - częstsze, niż myślimy
Tomasz Kiełczewski, ekspert rynku farmaceutycznego, zastępca dyrektora Działu Konsultingu i Analiz PEX PharmaSequence w trakcie krótkiej prezentacji przypomniał, dlaczego zagadnienie chorób rzadkich jest tematem bardzo ważnym i wielowymiarowym. Choroby rzadkie to schorzenia występujące u nie więcej niż 5 na 10 tys. osób (czyli w Polsce poniżej 19 tys. osób). Z kolei tzw. choroby ultra rzadkie to schorzenia występujące u nie więcej niż 1 na 50 tys. osób (czyli w Polsce poniżej 760). W klasyfikacji chorób rzadkich znajdziemy 6 182 unikalnych kodów Orphan, wskazujących na pojedyncze choroby rzadkie.
Z chorobami rzadkimi spotykamy się jednak częściej, niż pokazują powyższe wskaźniki - szacowana liczba pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce to ok. 2,5-3 mln. - Analizy prowadzone przez Narodowy Fundusz Zdrowia, już przy uwzględnieniu wielowymiarowych metod identyfikacji problemów zdrowotnych wskazują, że w systemie zdrowotnym widzimy tych pacjentów zaledwie 1,6 mln - wskazał Kiełczewski.
Postęp naukowy to także szansa dla pacjentów
Już w 2009 r. Komitet Rozwoju Człowieka Polskiej Akademii Nauk wskazał na 5 głównych zagadnień, które są szczególnie ważne w ujęciu chorób rzadkich. Należą do nich:
- ograniczona wiedza wśród lekarzy rodzinnych i lekarzy specjalistów,
- specyfika diagnostyczna (nie wszystkie metody są dostępne),
- specyfika psychospołeczna (pacjenci pozostawieni sami sobie),
- specyfika organizacyjno- prawna na poziomie państwa (klasyfikacja ICD10 nie uwzględnia specyfiki chorób rzadkich),
- specyfika terapeutyczna.
Jak jednak zapewnił Kiełczewski, stoimy u progu zmiany jakościowej w terapii wielu chorób, w tym właśnie chorób rzadkich, dzięki rozwojowi technologii i nauk podstawowych. - Mamy do dyspozycji zaawansowane technologie medyczne, które pozwalają na pobranie komórek z organizmu pacjenta, mamy zaawansowane terapie, takie jak szczepionki mRNA czy terapie genowe, mamy też diagnostykę molekularną, dzięki której jesteśmy w stanie szybciej i bardziej precyzyjnie zdiagnozować problemy zdrowotne - wymieniał.
Według niego ostatnie lata przyniosły istotne zmiany, dające nadzieję na systemową poprawę opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi dzięki Funduszowi Medycznemu, Planowi dla Chorób Rzadkich i Krajowemu Planowi Transformacji 2022-2026. - Implementacja tych działań będzie warunkować to, jak szybko będzie się zmieniać sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi - ocenił.
Brak dostępności – największy problem
Grzegorz Błażewicz, zastępca Rzecznika Praw Pacjenta przypomniał, że dyskusja nad wypracowaniem rozwiązań systemowych dla pacjentów z chorobami rzadkimi trwała wiele lat. - W tym czasie obserwowaliśmy, jak powstają nowe terapie, niektóre z nich finalnie znalazły się w refundacji. Jednocześnie część pacjentów otrzymała indywidualną zgodę na pokrycie kosztów leczenia. Zawsze jednak pozostawała i nadal pozostaje grupa chorych, którzy nie mogą liczyć na taką pomoc - podkreślił. Wskazał, że kwestia dostępności do diagnostyki, terapii i wiedzy o tych terapiach, o ośrodkach, jest dla pacjentów wciąż ograniczona. Pacjenci zwracają też uwagę na ograniczenia wynikające z programów lekowych oraz kwestie opiekunów/ asystentów osób niepełnosprawnych i opieki wytchnieniowej. - Mamy nadzieję, że ta sytuacja będzie się sukcesywnie poprawiać - dodał i przyznał, że cieszą go działania MZ, ale do biura RPP wciąż docierają sygnały pacjentów, jak wiele jest jeszcze do zrobienia.
Rzecznik Praw Pacjenta – jak pomaga pacjentom z chorobami rzadkimi?
- Byliśmy szczerze zainteresowani wdrożeniem Planu dla Chorób Rzadkich, przekazywaliśmy ministerstwu szereg uwag do projektu tego dokumentu, które opracowywaliśmy we współpracy z organizacjami pacjenckimi. Na początku 2020 r. powołaliśmy Radę Organizacji Pacjentów, w której obecnie działa 106 organizacji, wspólne działaliśmy na rzecz wprowadzenia przesiewowych badań noworodków w kierunku SMA. RPP występował do MZ o możliwość leczenia pierwotnie występującej postaci stwardnienia rozsianego w ramach programu lekowego i udało się. Wraz z organizacjami pacjenckimi (także tymi działającymi na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi) prowadzimy także projekt „Łączy nas pacjent”, w ramach którego eksperci pełnią dyżury telefoniczne dla pacjentów - wymieniał Błażewicz.
Rejestracja to dopiero pierwszy krok przy ocenie zasadność finansowania leków.
Kamila Malinowska, dyrektor Działu Analiz i Strategii AOTMiT podkreśliła, że przepisy prawne nie wpływają na skuteczność terapii i jakość dowodów naukowych, a to są główne elementy oceny technologii medycznej i temu aspektowi, oraz kosztom terapii, Agencja poświęca szczególną uwagę. - Sama rejestracja leku nie mówi o jego bezwzględnej efektywności, a o relatywnej korzyści w stosunku do ryzyka - dodała.
Przyznała, że Agencja miała bardzo dużo pracy w mijającym roku. - Ustawa o Funduszu Medycznym zdjęła z AOTMiT obowiązek oceny leków stosowanych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych, a takich technologii w roku poprzednim mieliśmy 176. Jednak ta ocena leków w ramach RDTL została zastąpiona oceną leków w ramach finansowania z Funduszu Medycznego i tu w obu wykazach tych technologii było ok. 400 - wyjaśniła.
Jeśli chodzi o trudności, Malinowska wskazała także na kłopoty z pomiarem efektywności leków z uwagi na bardzo różną jakość dowodów naukowych. Według niej opublikowanie obu list w terminie jest sukcesem Agencji, zaś za systemowy sukces uznaje wdrożenie takich rozwiązań, które dają inicjatywę i systemową czujność instytucjom publicznym w zakresie tego, jakie technologie są wprowadzane na rynek - szczególnie w chorobach rzadkich i onkologicznych.
Fundusz Medyczny - nie taki niewypał, jak go malują?
- Jeśli chodzi o Fundusz Medyczny, ocena, którą ostatnio słyszymy, nie może być jednoznaczna. Oczywiście słyszmy Fundusz wolno się „rozkręca” czy że są małe nakłady. Bo nakłady są istotnie duże, a cały mechanizm możemy oceniać w momencie, kiedy on okrzepnie. Po pierwszych kilku miesiącach nie możemy pomijać faktu, że przepisy są nowe - zarówno dla płatnika, jak i dla rynku - mówił Marcin Pieklak z kancelarii DZP.
Według niego sam Fundusz i jego sukces należy rozpatrywać trochę szerzej w kontekście tego, że wchodzi on jako „nakładka” do systemu refundacji, który od 2011 r. nie uległ istotnym zmianom. Systemu, w którym zaufanie pomiędzy stroną publiczną i prywatną ciężko jest zbudować od ręki. Z tej perspektywy oraz tego, że wspomniane rozwiązania funkcjonują w świecie, w którym nie mamy jeszcze dostępu do danych czy rejestrów, to wymaga czasu i poświecenia kilku dobrych miesięcy na analizę efektu, który został osiągnięty.
Dodał jednak, że to, co można zrobić, jeżeli chodzi o Fundusz Medyczny, to zastanowić się na jakim etapie można „onboardować” firmę do procesu obejmowania nowych leków finansowaniem. Czy może to nastąpić na etapie, kiedy agencja pracuje nad nową listą, czy już na etapie konsultacji. - Czy wreszcie pójść w stronę trwającego postępowania refundacyjnego, kiedy lista pojawia się w okolicach lutego/ marca i dotyczy ona leków, które są w procesie. Warto byłoby również zastanowić się, w jaki sposób zapewnić możliwość wykorzystania środków na leki, które powinny być finansowane z Funduszu nawet w przypadku, kiedy nie poszły „trybem funduszowym” - sugerował. - Jeżeli chodzi o pierwszy rok Funduszu Medycznego, to jest to sukces, żeby te przepisy wprowadzić, rozpocząć postępowania oraz nauczyć się funkcjonować w nowym systemie, w ramach pewnego pilota i - mam nadzieję - zrozumieć wzajemnie oczekiwania strony prywatnej i płatnika. Myślę, że w kolejnych latach będzie to owocowało zwiększeniem dostępu do terapii. Cieszę się, że te przepisy udało się tak szybko wprowadzić, trzymam kciuki, by udało się je zmodyfikować - podsumował optymistycznie.
Nowelizacja ustawy refundacyjnej jeszcze potrwa
Jeśli chodzi o projekt nowelizacji ustawy refundacyjnej, Pieklak wskazał, że brakuje w nim elementu koordynacji postulatów z dokumentu Polityka Lekowa Państwa i Planu Chorób Rzadkich. Zwrócił uwagę, że brakuje m.in. MCDA, która w wielu państwach funkcjonuje od lat. - Nie można stosować tych samych mechanizmów przy ocenie leków dla chorób rzadkich - powiedział.
Odniósł się także do zmiany podejścia do progu QUALY - teraz 3 razy PKB, docelowo ma wynosić 6. - To się wydaje dobre rozwiązanie, bo część leków nie zmieści się w tym 3 razy PKB, ale zrobienie z tego obowiązku, ogranicza decyzyjność samego ministra. Co, jeżeli ten próg 6 razy PKB zostanie przekroczony? Co w sytuacjach terapii, które mogą być podawane jedno-, dwu-, trzy-, czterokrotnie przez całe życie pacjenta? - pytał. Wskazał też na kwestię dowodu dostępności. Ustawowym obowiązkiem podmiotu jest praktyka złożenia faktury zakupu przynajmniej jednego opakowania do wniosku refundacyjnego. Zasugerował, że należałoby od tego odejść w przypadku leków na choroby rzadkie.
Dodał też, że kierunek zmian w RDTL jest dobry. - On ma uprościć, odformalizować i zwiększyć dostępność do nowoczesnych terapii. Dobrą nauczką na przyszłość przy okazji RDTL-u jest na pewno pewien zasób niewiedzy ze strony ośrodków co do zmieniających się przepisów oraz potrzeba realizacji działań edukacyjnych - wskazał.
Plan dla Chorób Rzadkich - są braki, ale w końcu powstał
Stanisław Maćkowiak z Federacji Pacjentów Polskich podkreślił, że niezaspokojone potrzeby zdrowotne chorych na choroby rzadkie są naprawdę ogromne. Stwierdził, że najważniejszym elementem w tym roku, jeśli chodzi o sprawy legislacyjne, było przyjęcie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. - Pracowaliśmy nad tym dokumentem od 12 lat. Ten plan jest planem operacyjnym i on wskazuje najważniejsze działania na lata 2021-2023. Nie wszystko jest tam zawarte, na czym nam zależało, bo on dotyczy głównie części medycznej. Nie ma takich dwóch zasadniczych elementów: części socjalnej oraz części edukacyjnej dla specjalistów i dla pacjentów - wskazał.
Maćkowiak z zadowoleniem przyjął fakt, że w końcu kwestie chorób rzadkich zostały formalnie uznane jako priorytetowe. - Jest jasno wyznaczony harmonogram prac, są one realizowane, a my trzymamy rękę na pulsie - zapewnił. Wskazał, że w Planie dla Chorób Rzadkich są określone procedury dotyczące wyznaczania ośrodków eksperckich. - Zapewnienie ścieżek leczenia dla pacjentów jest bardzo ważne, ale one mogą być wypracowane dopiero, gdy powstaną te ośrodki. To nie znaczy, ze dziś ich nie ma, one są, ale nie są zorganizowane w takiej sieci, żeby każdy lekarz i chory wiedział, w jaki sposób się poruszać - wyjaśnił.
Polityka refundacyjna daje nadzieję
Maćkowiak pozytywnie ocenił kierunek poprawy kwestii diagnostyki dla pacjentów z chorobami rzadkimi w kwestii dostępności i finansowania i przyznał, że liczba refundacji w ostatnich latach jest imponująca. - Pamiętajmy jednak, od jakiego poziomu wychodziliśmy i na jakim poziomie jesteśmy w porównaniu z Europą - zastrzegł. Z nadzieją jednak odniósł się do często powtarzanych przez wiceministra Miłkowskiego słów, że „refundację chorób populacyjnych mamy praktycznie ogarniętą, a teraz zajmiemy się chorobami rzadkimi”.
Zdradził też, że na ostatniej radzie Funduszu Medycznego dyskutowano o tym, że należy ustawę o Funduszu Medycznym znowelizować tak, by dawała większe możliwości rozszerzania refundacji - według niego obecne kryteria są zbyt sztywne.
- Coś, co się w legislacji nie wydarzyło, to ważne zmiany dotyczące nowelizacji ustawy refundacyjnej - wskazał. Wśród zapisów do zmiany wymienił zapis dotyczący importu docelowego, mówiący o tym, że po 10. wniosku w danej technologii lekowej minister jest zobligowany, by złożyć zlecenie o ocenę tej technologii do AOTMiT-u. - W przypadku negatywnej decyzji prezesa AOTMiT, minister nie może się zgodzić na refundację. To jest wywrócony porządek, że minister nie może decydować - ocenił Maćkowiak.
- Jako Kancelaria DZP oraz PEX Pharmasequence chcemy jeszcze raz bardzo podziękować Rzecznikowi Praw Pacjenta za objęcie patronatem honorowym całego spotkania, a zgromadzonym gościom za wkład w merytoryczną dyskusję - mówił Marcin Pieklak. - Cieszymy się z możliwości dyskusji na temat wielu elementów funkcjonowania obecnego systemu. Dyskusji, która jest na pewno dobry punktem wyjścia do pracy przez najbliższe lata nad wdrożeniem postulatów wskazywanych w opublikowanych dokumentach, w tym Planie dla chorób rzadkich oraz obecnym dyskursie publicznym - dodał. Zwracał uwagę na potrzebę dialogu także w kwestiach zwiększenia przystępności obecnego systemu, a także zaufania pomiędzy stroną publiczną oraz prywatną oraz przyśpieszenia dostępu do oczekiwanych terapii, na co liczą pacjenci oraz środowisko medyczne.
Materiał realizowany w ramach projektu Kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz firmy PEX Pharma- Sequence, obejmującego m.in. raport Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski.