Autor : Aleksandra Kurowska
2021-09-16 10:46
W Polsce żyje obecnie około tysiąca chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Połowa z nich to dzieci. O to jak obecnie wygląda sytuacja najmłodszych chorych na SMA i jakich jeszcze zmian oczekują pacjenci i ich rodziny zapytaliśmy Dorotę Raczek, prezes Fundacji SMA.
Prawie trzy lata temu do refundacji w Polsce trafiła terapia dla pacjentów chorych na rdzeniowy zanik mięśni. I na 1000 chorych ponad 700 jest leczonych - dzięki czemu sytuacja pacjentów diametralnie zmieniła się na lepszą.
Ale medycyna stale się rozwija. – Nasze oczekiwania co do leczenia i wprowadzania kolejnych terapii, które są dostępne w Unii Europejskiej są ogromne. Pojawił się nowy, innowacyjny lek, nasi sąsiedzi już go refundują, dlatego nasi pacjenci mają wobec tej sytuacji duże oczekiwania. Jest to jednorazowy wlew, który spowoduje, że dziecko nie wraca do szpitala na kolejne podania. Ekspertka podkreśla, że dzięki terapii rozwój dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni tylko nieznacznie różni się od ich zdrowych rówieśników.
Refundowana od trzech lat terapia stosowana na etapie przedobjawowym również przynosi bardzo dobre rezultaty. Jaka jest zatem różnica? – Tutaj pacjent wraca co 4 miesiące na leczenie do szpitala. Jest to punkcja dolędźwiowa, wymagana jest kilkudniowa hospitalizacja. Terapia genowa, jest nowocześniejszym lekiem, jest podawana jednorazowo i pozwala uniknąć tych sytuacji – mówi Dorota Raczek.
Równie ważny jak nowoczesna terapia jest dostęp pacjentów o rehabilitacji i wyrobów medycznych. – Chory na rdzeniowy zanim mięśni muszą być regularnie rehabilitowani. To jest często 5-6 razy w tygodniu. Turnusy rehabilitacyjne, opieka socjalna i wielospecjalistyczna. Wyznań przed nami stoi mnóstwo. Pacjent z SMA tak naprawdę musi być zaopiekowany przez wielu specjalistów. Jest tutaj potrzebny pulmonolog, kardiolog, dietetyk, lekarz fizjoterapii – wylicza Dorota Raczek.
Podopieczni Fundacji wiążą duże nadzieje z wdrożeniem ustawy o Funduszu Medycznym: – Fundusz medyczny okazał się narzędziem, które może sfinansować drogą, bardzo innowacyjną terapię. Nasz lek - terapia genowa pojawił się na tej liście innowacyjnych leków, trwają rozmowy, negocjacje. Liczymy, że ten lek pojawi się w refundacji poprzez Fundusz Medyczny. Jest to nie tylko dla SMA narzędzie czy metoda, którą można te najbardziej nowoczesne leki sfinansować.
Obejrzyj całą rozmowę:
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl