Autor : Aleksandra Kurowska
2021-03-26 16:31
Profilaktyka, badania przesiewowe i dostęp do farmakoterapii dla potrzebujących jej pacjentów - o tym mówili uczestnicy debaty NOWOTWORY SKÓRY - JAK JE DIAGONOZOWAĆ, JAK LECZYĆ, A JAK IM PRZECIWDZIAŁAĆ? zorganizowanej przez CowZdrowiu.pl. W przypadku czerniaka mamy już szeroką paletę dostępnych terapii. Toczą się rozmowy w sprawie refundacji pierwszych skutecznych leków dla raka kolczystokomórkowego oraz z komórek Merkla.
W debacie udział wzięli:
Maciej Miłkowski, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia
Prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie
Prof. dr n. med. Marcin Czech, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, kierownik Zakładu Farmakoekonomiki w Instytucie Matki i Dziecka w Warszawie
Kamil Dolecki, Prezes Zarządu Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Mięsaki i Czerniaki Sarcoma
Joanna Konarzewska-Król, dyrektor Fundacji Onkologicznej Nadzieja
W Polsce, ale także w innych państwach, systematycznie rośnie zachorowalność na nowotwory skóry. O tym, co zrobić, by wykrywano je wcześniej i leczono skuteczniej mówili w czasie debaty eksperci, a wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski wspominał o korzystnych zmianach, jakie już weszły w życie oraz o kolejnych, w sprawie których toczą się rozmowy.
Dużo dobrych zmian w czerniaku
- Mamy w tej chwili najlepszy program lekowy, na pewno w naszej części Europy, jeśli chodzi o leczenie chorych na czerniaki - mówił prof. Piotr Rutkowski. Jak dodał, nie jest tak dobrze, jeżeli chodzi o inne nowotwory skóry, ale ma nadzieję, że i w nich czekają nas zmiany.
- Czerniaki są najbardziej, brutalnie mówiąc, śmiertelnymi nowotworami wśród raków skóry. Widzimy, że rzeczywiście rośnie zapadalność na te nowotwory, ale istotnie wzrosła przeżywalność w przypadku czerniaka, ponieważ przez ostatnie 10 lat umieralność spadła o ok. 10 proc. To jest bardzo duży postęp - wyjaśniał. Dodał, że jeżeli chodzi o program lekowy, to mamy podstawowe rzeczy: dostęp do wszystkich terapii, które są zarejestrowane i rekomendowane przez kluczowe towarzystwa (np. ESMO) w zakresie przerzutowego czerniaka, to dotyczy trzech rodzajów kombinacji inhibitorów BRAF i MEK dla leczenia ukierunkowanego molekularnie, leczenia za pomocą immunoterapii anty PD-1 i kombinacji anty PD-1 z anty CTLA-4. - Nową ważną rzeczą jest to, że mamy możliwość zastosowania tzw. wakacji terapeutycznych, czyli odstawienia czasowego albo trwałego immunoterapii - w przypadku uzyskania korzyści klinicznej. To oszczędza pacjentom niepotrzebnego leczenia i narażenia na toksyczność, a my oszczędzamy na tym pieniądze - wyjaśniał profesor. Kolejna rzecz, która weszła od początku roku to leczenie uzupełniające, które zmniejsza o około 20-25 proc. ryzyko nawrotu choroby u chorych o wysokim ryzyku.
Wiceminister Maciej Miłkowski podkreślił, że program lekowy w czerniaku w całości został przygotowany przez specjalistów i praktycznie wszystkie leki, które oczekiwały na wejście, zostały włączone. - Specjaliści mają pełną możliwość rozpoczynania leczenia tymi terapiami, które są najbardziej istotne dla pacjenta. Staramy się, żeby ośrodki miały pełne możliwości, żeby miały pełną wiedzę, co pacjentowi należy podać, jakie leki powinien wziąć z całego wachlarza dostępnych w programie lekowym - wyjaśniał minister.
- Mamy 27 ośrodków, które są zakontraktowane, czyli właściwie w każdym miejscu w Polsce pacjent nie ma bardzo daleko do leczenia, to jest też bardzo ważne - mówił Piotr Rutkowski. A jednocześnie dodał, że dzięki temu, że ośrodków nie jest z kolei zbyt dużo, pacjenci trafiają w miejsca, gdzie jest wiedza o ich chorobie i doświadczenie w leczeniu.
Wnioski o refundację leków dla kolejnych nowotworów
- Z nowotworów skóry mamy jeszcze procedowane aktualnie dwa wnioski, które przeszły cały proces refundacyjny przez AOTMiT, przez Komisję Ekonomiczną i są teraz na etapie przed wydaniem decyzji - mówił wiceminister zdrowia, odpowiedzialny za politykę lekową.
- Jest to Libtayo, czyli cemiplimab w leczeniu chorych na zaawansowanego raka kolczystokomórkowego skóry. Prezes agencji rekomenduje tę terapię pod warunkiem istotnego ograniczenia kosztów, bo jest to bardzo kosztowna terapia, nawet w porównaniu do tych, które również były w czerniaku i Komisja Ekonomiczna nie doszła do porozumienia z wnioskodawcą. Na razie nie ma porozumienia - mówił Maciej Miłkowski.
Dodaje, że drugi lek który przeszedł całą ścieżkę, to jest avelumab, w zakresie programu lekowego leczenia raka z komórek Merkla. I w tym przypadku prezes AOTMiT rekomenduje ten lek pod kątem klinicznym. - Pamiętamy, że ten lek ma bardzo pozytywne dowody, to jest bardzo dobra terapia - bardzo skuteczna, ale też mamy problem uzgodnienia ceny. To jest pierwszy wniosek tej firmy, w pierwszym wskazaniu. Ten lek najprawdopodobniej na świecie będzie rozszerzał swoje wskazania. Mamy drugi wniosek już, na tę samą cząsteczkę i aktualnie też jest negocjowana. Problemem na razie pozostaje cena - mówił wiceminister. I dodał, że ma już zaplanowane spotkanie z wnioskodawcą i kolejne rozmowy o cenie. - Nie składamy broni - zapewnił.
Profesor Rutkowski podkreślił, że w raku kolczystokomórkowym i raku z komórek Merkla chodzi o leki dla bardzo niewielkich grup pacjentów. - I cemiplimab i avelumab, jak Pan minister powiedział, mają bardzo dobre wyniki, bardzo dobre wartości terapeutyczne. Co do ceny i negocjacji, trudno mi się wypowiadać, ale zwracam uwagę na jedno: one były w zeszłym roku stosowane w ramach RDTL-u - podkreślał klinicysta. Zwrócił uwagę, że RDTL się zmienił, a takie ośrodki jak NIO-PIB borykają się z wyczerpaniem środków na ten rok. - W związku z tym myślę, że program lekowy jest znacznie lepszym rozwiązaniem tam, gdzie mamy dobre dowody. W ramach RDTL leczenie jest znacznie droższe, stanowi konkurencję w stosunku do różnych rozpoznań - mówił o sytuacji szpitali.
- Tak naprawdę pozostałe terapie [w przypadku raka kolczystokomórkowego oraz raka z komórek Merkla], nie mają żadnych dowodów, że przedłużają życie - wyjaśniał. Co się więc dzieje z pacjentami? - Albo chory leczony jest suboptymalnie lub nieefektywnie, albo ten chory, który zaczyna leczenie w ramach RDTL na początku roku, zacznie zaraz szukać ośrodków po całej Polsce - wyjaśniał Piotr Rutkowski.
- Doceniam wysiłki pana ministra, żeby to było jasne, wiem ile robi, żeby zbilansować te ceny - podkreślał. I dodał, że w sytuacji pandemii i wielu pilnych wydatków, ceny leków onkologicznych są szczególnie trudną kwestią.
- Jak pan prof. słusznie zauważył i pan minister, te leki, to są takie leki ostatniej szansy, gdzie inne sposoby terapii okazały się nieskuteczne. Ilu tych najbardziej chorych pacjentów, tej subpopulacji ma skuteczne leczenie? Jeżeli to jest jedyny lek, jakie to ma konsekwencje? - pytał prof. Marcin Czech, prezes- elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego i były wiceminister zdrowia.
- Mamy w Polsce jedne z najniższych cen w Europie, co jest olbrzymim osiągnięciem negocjacyjnym ludzi, którzy ciężko pracują, którzy pomagają ministrowi, ale potem trafia to na biurko pana ministra Macieja Miłkowskiego czy trafiało na moje i my musimy popatrzeć dużo szerzej - mówił Marcin Czech o pracy m.in. członków Komisji Ekonomicznej.
- Kiedyś przedstawiciel komisji ekonomicznej powiedział mi: „my negocjujemy ceny i mają być jak najniższe”, ale trzeba spojrzeć szerzej. Musimy popatrzeć przede wszystkim na niespełnioną potrzebę kliniczną, medyczną. Taka potrzeba tutaj istnieje ewidentnie, bo to są pacjenci, którym nie mamy nic do zaproponowania, mamy jeden lek w raku kolczystokomórkowym, jeden lek w raku z komórek Merkla, który możemy zaproponować, który jest skuteczny i który jest efektywny - wyjaśniał Czech i dodał, że można korzystać też z różnych mechanizmów dzielenia ryzyka.
Pacjenci: jak uniknąć raka skóry lub wykryć go wcześniej?
Joanna Konarzewska z Fundacji Nadzieja wyjaśniała, że organizacja zajmuje się edukacją, pomaga odnaleźć się w systemie ochrony zdrowia i uzyskać opiekę, finansuje nierefundowane leczenie onkologiczne, ale też w imieniu pacjentów zabiega o nowe opcje terapeutyczne.
- Wśród naszych podopiecznych sporo jest pacjentów z nowotworami skóry, stąd nasz udział w Akademii Czerniaka, a także w nowej kampanii RAK UV, poświęconej kolczystokomórkowemu rakowi skóry. Sytuacja pacjentów jest naprawdę różna. Tak naprawdę istotna tu jest świadomość społeczna, która ma przełożenie zarówno na profilaktykę, diagnostykę, jak i na leczenie. I o ile ta świadomość pacjentów z czerniakiem w Polsce jest bardzo wysoka, właśnie dzięki działaniom pana prof. Rutkowskiego, obecnej na debacie Sarcomie i też innych organizacji, to pacjenci są leczeni właściwie, zgodnie z europejskimi standardami. Pacjenci chorujący na raka z komórek Merkla czy kolczystokomórkowego, są w zupełnie w odmiennej sytuacji. Nieporównywalnie gorszej - podkreślała.
- Musimy pacjentom powiedzieć, że jeśli macie strupek, który się nie goi, to po prostu idźcie do dermatologa, nie bagatelizujcie tego, bo te zmiany, wykryte na wcześniejszym etapie, nie wymagają szczególnego postępowania terapeutycznego czy zaawansowanych terapii - mówiła Konarzewska o raku kolczystokomórkowym. - Natomiast, jeśli chodzi o tę grupę szczególną, pacjentów z zaawansowaną postacią raka kolczystokomórkowego, w Polsce brakuje nam refundacji cemiplimabu. Jest to wąska grupa pacjentów z rakiem nieoperacyjnym przerzutowym i nie możemy zostawić ich bez dostępu do tego innowacyjnego leczenia, tak jak pan prof. Czech powiedział, uznanego przez FDA za terapię przełomową - wyjaśniała dyrektor fundacji. Podkreślała, że to jedyna opcja terapeutyczna dla ok. 5 proc. chorujących, czyli w sumie około 100 pacjentów rocznie.
Kamil Dolecki z Sarcomy dziękował ministrowi za refundowane leczenie adjuwantowe w czerniaku. - Jeśli chodzi o pozostałe nowotwory i raki skóry, jeżeli mówimy o raku kolczystokomórkowym i raku z komórek Merkla, to główną przyczyną rozwoju tych nowotworów jest oddziaływanie promieniowania UV. W grupie najwyższego ryzyka zachorowania na ten typ nowotworu są głównie osoby bezpośrednio narażone na działanie szkodliwego czynnika, jakim jest słońce. Są to pracownicy wykonujący pracę zawodową w otwartej przestrzeni, np. rolnicy, rybacy, pracownicy branży budowlanej. Osoby te przez całe swoje życie zawodowe pracują, nieświadomie najczęściej, w szkodliwych warunkach i dlatego z myślą o nich została stworzona kampania RAK UV - wyjaśniał Dolecki.
- Potrzebujemy stabilizacji i pewności, a nie mamy tego, kiedy widzimy, że budżet w szpitalach, w których się leczymy, się kończy i nasze możliwości terapeutyczne nie będą w danym miejscu dostępne lub w ogóle nie będą za chwilę dostępne. Zwracamy się z gorącą prośbą do pana ministra, żeby jednak te innowacyjne leczenia w raku z komórek Merkla, jak i raku kolczystokomórkowym, były. To jest bardzo wąska grupa pacjentów. Oni są szczególnie dotknięci i wykluczeni z życia społecznego, bo najczęściej te nowotwory umiejscawiają się w widocznych miejscach. Ci pacjenci nie chcą wychodzić, wstydzą się po prostu pokazać sąsiadom, stąd też naprawdę ci pacjenci są bardzo bliscy naszym sercom. Żeby o nich zadbać, żeby dać im chociaż możliwość spokojnego leczenia, jak są już zaawansowane nowotwory, żeby była terapia w ramach programu lekowego, a nie niepewnego leczenia, jak słyszymy, w ramach RDTL. To jest to, o co byśmy bardzo zabiegali u pana ministra - apelował Dolecki.
Trudne wybory i ograniczenia finansowe
- Zgadam się oczywiście, że systemowe rozwiązanie to jest jedynie refundacja albo apteczna, albo chemoterapii, albo program lekowy. Nie powinno być w ogóle ratunkowego dostępu dla populacji szerokiej, dla populacji dokładnie dookreślonej. To uproszczenie miało działać dla konkretnego pacjenta i konkretnego leku - mówił Miłkowski. - Ale z drugiej strony też musimy mieć na uwadze, że nie jesteśmy w stanie sfinansować wszystkich leków, które pojawiają się w rejestracji UE w EMA. Bardzo różne są oczekiwania, mamy wnioski refundacyjne i mamy informacje, że jest finansowana dana terapia w trzech, czterech, pięciu państwach Europy, my mamy naprawdę znacząco niższe PKB, i to w cenach w euro, nie na obywatela- wyjaśniał wiceminister zdrowia. Zwracał też uwagę, że w przypadku niektórych leków ceny w Unii spadały przez ostatnie 8 lat, a w Polsce obniżki trudno uzyskać, ponieważ jest „dyktat niektórych firm”. - Mamy cały czas z tym duże problemy - mówił o całościowym budżecie na refundację i możliwościach wprowadzania na listę nowych cząsteczek.
- Z racji tego, że mamy bardzo małą populację pacjentów z rakiem kolczystokomórkowym, bo jest ich ok. 60 z zaawansowanym rakiem, i w związku z faktem, że w najbardziej referencyjnych ośrodkach tych pieniędzy w aktualnym RDTL-u będzie brakowało i jeszcze z kolejnym faktem, że chemioterapia w obydwu nowotworach, czyli raku z komórek Merkla i w raku kolczystokomórkowym nie działa, to co możemy zaproponować pacjentom jak najszybciej, żeby mieli pewność swojego leczenia? - pytał Kamil Dolecki.
Profesor Rutkowski przypomniał też, że gdy mówimy o chorobach rzadkich, to wielkim sukcesem jest, że terapia w ogóle jest, i powinniśmy z tego korzystać. A przy lekach sierocych nie da się zrobić prostych przeliczników finansowych, jak w chorobie bardzo częstej, gdzie lek będzie sprzedawany dla wielu pacjentów.
Pandemia odbije się czkawką w onkologii
Uczestnicy podkreślali, że ze względu na pandemię sytuacja w rakach skóry może się pogorszyć. Ze względu na to, że jest mniej wizyt z podejrzeniem nowotworów. - Również w raku kolczystokomórkowym wrócą bardziej zaawansowani pacjenci i oni będą potrzebowali leczenia, a o tym leczeniu właśnie rozmawiamy. Więc niestety w kontekście długu zdrowotnego, który zaciągany jest we wszystkich krajach globalnie przez COVID-19, rzeczywiście będziemy musieli coś mieć do zaproponowania - wyjaśniał Marcin Czech.
- Miejmy nadzieję, że będzie jak najmniej pacjentów do leczenia tymi lekami, nie z przyczyn COVID-19, tylko z przyczyny większej świadomości - mówił Rutkowski.
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl