Już dziś w Sejmie podkomisja stała ds. zdrowia publicznego zajmie się tematem zarządzania zasobami krwi w Polsce i zoptymalizowania opieki nad pacjentami z transfuzjozależnością. Publikujemy kolejny tekst związany z zastępowaniem przetoczeń przez leki.

Jak wiele osób choruje na zespoły mielodysplastyczne (MDS) w Polsce?

Jest to jeden z najczęstszych nowotworów krwi, który zwłaszcza na wczesnym etapie może nie dawać istotnych dolegliwości poza cytopenią krwi obwodowej. Zapadalność w Polsce szacuje się na około 2/100 tys./rok, ale prawdopodobnie jest ona podobna jak w krajach Europy Zachodniej i USA, czyli około 3,5-4,0/100 tys./rok. Można spodziewać się,  że w Polsce rocznie jest ok 1- 1,5 tys. nowych zachorowań na MDS.

Zespoły mielodysplastyczne jeszcze do niedawna nazywane były stanem przedbiałaczkowym, ale od 2000 r. zostały wpisane na listę chorób onkologicznych. Od czego zależy ryzyko rozwoju białaczki w tym schorzeniu?

Ryzyko zależy od samej biologii nowotworu, od charakteru danego klonu nowotworowego, jego ewolucji i nabywania kolejnych mutacji somatycznych. W codziennej praktyce posługujemy się indeksami prognostycznymi IPSS i IPSS R, które zostały opracowane na podstawie wyników morfologii stopnia niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii, odsetku blastów w szpiku kostnym, a także wyniku badania cytogenetycznego.

Jaki odsetek stanowią chorzy na zespoły mielodysplastyczne niższego ryzyka i jak leczy się tych pacjentów?

Około 70 proc. chorych należy do grupy niższego ryzyka. W ich leczeniu stosuje się białka stymulujące erytropoezę i w nieco węższych specyficznych grupach lenalidomid, a ostatnio pojawiła się też możliwość leczenia za pomocą nowego leku luspatercept u chorych z podtypem MDS z nadmiarem tzw. pierścieniowatych syderoblastów, które ocenia się na podstawie specjalnego barwienia szpiku kostnego.

Niedokrwistość jest najczęstszą cytopenią u tych pacjentów, stwierdzaną nawet u 90 proc. chorych. Jakie powikłania może ona powodować i jak się ją leczy?

Przewlekła niedokrwistość, czyli stężenie hemoglobiny <8-9 g/dl-może prowadzić do groźnych powikłań kardiologicznych pod postacią niewydolności serca, zaburzeń rytmu czy zwału mięśnia sercowego. Generalnie przewlekła niedokrwistość zwłaszcza u starszych osób wiąże się z gorszym funkcjonowaniem całego organizmu. Stwierdzano częstsze występowanie depresji, poza tym pogarsza jakość życia i codzienne funkcjonowanie. Prowadzi też ona do mniejszej aktywności życiowej, a także sprzyja urazom i upadkom, co u osób starszych może wiązać się ze znacznym pogorszeniem stanu ogólnego.

Jak często stosuje się przetoczenia krwi u tych pacjentów? Jaki powikłania mogą one powodować?

Przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych (KKCZ) stosuje się w zależności od bieżących wyników morfologii i przede wszystkim od tego czy chory ma objawy niedokrwistości: osłabienie, obniżenie tolerancji wysiłku, duszność, szybkie bicie serca czy bóle zamostkowe. Przetoczenia maja charakter zbawienny  w danym momencie, jednak ich przewlekłe stosowanie może powodować przeładowanie organizmu żelazem i wtórne niewydolności narządowe. Ponadto sam fakt przetoczenia krwi odbywa się w warunkach szpitalnych, co może sprzyjać infekcjom, a także powoduje dyskomfort związany z koniecznością częstego przebywania w szpitalu. Niektórzy pacjenci wymagają przetoczenia krwi nawet 1-2 razy w tygodniu.

Czy innowacyjne leki mogą ograniczyć konieczność przetoczeń krwi?

Do niedawna leczeniem MDS były jedynie przetoczenia krwi. W ostatnich latach stosuje się erytropoetynę i lenalidomid. Dość duże nadzieje daje lek zarejestrowany w Unii Europejskiej luspatercept, który u około połowy pacjentów powoduje uniezależnienie od przetoczeń krwi, a u około 66-80% poprawia wyniki morfologii. Trwają badania nad kolejnymi, nowymi cząsteczkami adresowanymi do tej grupy chorych.

Czy stosował Pan takie leczenie w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej? Jakie są Pańskie doświadczenia?

Zastosowałem luspatercept w ramach RDTL u jednej chorej z MDS, ciężko uzależnionej od przetoczeń krwi. Jakość życia tej chorej była fatalna. Właściwie większość czasu spędzała w szpitalu. Po podaniu już pierwszej dawki leku stężenie hemoglobiny wzrosło i chora przestała być hospitalizowana w celu przetoczenia krwi. Zaczęła prowadzić w miarę normalne życie.

Co należy zrobić, aby poprawić w Polsce wyniki leczenia zespołów mielodysplastycznych?

Po pierwsze, odpowiednio chorych diagnozować. Chorzy powinni trafiać do specjalistycznych jednostek hematologicznych. Po pełnej diagnostyce trzeba rozważyć wszystkie obecnie dostępne opcje terapeutyczne leków zarejestrowanych w EU. Po drugie, odpowiednie leczenie niedokrwistości  zwłaszcza na wczesnym etapie, zanim chory będzie wymagał przetoczeń KKCZ. Leczenie to można zaproponować również starszym pacjentom po 70.- 80. roku życia.

Czytaj także:

Prof. Radziwon: Każda terapia zastępująca przetoczenia jest pożądana

Prof. Hus o optymalnej opiece nad pacjentami z transfuzjozależnością