Ostateczną listę poda resort zdrowia, ale najpierw opiniuje ją Rzecznik Praw Pacjenta oraz Rada Przejrzystości. W zeszłym roku MZ zdecydowało, że wszystkie wstępne propozycje mogą wejść do refundacji boczną ścieżką. Ministerstwo Zdrowia wybrało "6 na 6", czyli wszystkie terapie wskazane przez AOTMiT. Przypomnijmy, że Rada Przejrzystości rekomendowała wtedy tylko 3 terapie (2 leki), a Rzecznik praw Pacjenta 5. Wyjściowo ocenie podlegało ponad 20 leków, ale największy "odsiew" zrobiła Agencja.

Jak będzie w tym roku, niedługo się przekonamy, ale "cięcia" listy przez Radę Przejrzystości mają dużą skalę. Jak nigdy. Posiedzenie było w zeszły poniedziałek, ale protokół ukazał się dziś po południu.

Rada Przejrzystości uznaje za zasadne uwzględnienie na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności Ministra Zdrowia następujących technologii medycznych:

1. Voranigo (worasydenib) w monoterapii, do stosowania w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia 2., z mutacją IDH1 (R132) lub IDH2 (R172), bez istotnego wzmocnienia kontrastowego u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszej, o masie ciała wynoszącej co najmniej 40 kg, u których przeprowadzono jedynie interwencję chirurgiczną i którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii;

2. Vyjuvek (beremagene geperpawek), do stosowania w leczeniu ran u pacjentów z dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (ang. Dystrophic epidermolysis bullosa, DEB) z mutacją (-ami) w genie łańcucha alfa 1 kolagenu typu VII (COL7A1) od urodzenia.

Rada Przejrzystości uznaje za niezasadne uwzględnienie na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności Ministra Zdrowia następujących technologii medycznych:

1. Augtyro (repotrektynib), w monoterapii, do stosowania w leczeniu dorosłych pacjentów z ROS1-dodatnim, zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP);

2. Duvyzat (giwinostat) do stosowania w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (ang. Duchenne muscular dystrophy, DMD) u pacjentów chodzących, w wieku 6 lat i starszych, i podczas jednoczesnego leczenia kortykosteroidami;

3. Ezmekly (mirdametynib) do stosowania w leczeniu objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych (ang. plexiform Opinia Rady Przejrzystości AOTMiT nr 84/2026 z dnia 25.05.2026 r. neurofibromas, PN) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku 2 lat i starszych z neurofibromatozą typu 1 (NF1);

4. Maapliv (roztwór aminokwasów niezawierających BCAA), do stosowania w leczeniu choroby syropu klonowego (ang. maple syrup urine disease, MSUD) manifestującej się ostrym epizodem dekompensacji u pacjentów od urodzenia, którzy nie kwalifikują się do doustnego i dojelitowego stosowania preparatów niezawierających aminokwasów rozgałęzionych (ang. branched-chain amino acid, BCAA);

5. Sephience (sepiapteryna), do stosowania w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) u dorosłych i dzieci z fenyloketonurią (PKU);

6. Tryngolza (olezarsen) do stosowania jako uzupełnienie diety u pacjentów dorosłych w leczeniu genetycznie potwierdzonego zespołu rodzinnej chylomikronemii (ang. familial chylomicronemia syndrome, FCS);

7. Ziihera (zanidatamab) w monoterapii, do stosowania w leczeniu osób dorosłych z nieresekcyjnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym HER2-dodatnim (IHC 3+) rakiem dróg żółciowych (RDŻ), u których wcześniej stosowano co najmniej jedną linię leczenia ogólnoustrojowego.

Więcej o tych lekach, jak też o decyzji Rzecznika Praw Pacjenta, pisaliśmy tutaj:

Leki: nowa lista TLI już zaopiniowana. Który lek bez rekomendacji?

Dokonując wyboru technologii spośród zakwalifikowanych przez AOTMiT do wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, a ujętych w projekcie listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności Ministra Zdrowia, Rada Przejrzystości kierowała się następującymi kryteriami, składającymi się na ocenę innowacyjności technologii:

• zaspokojenie potrzeby zdrowotnej - istotność schorzenia (obejmująca ciężkość skutków i szacowana liczba pacjentów, którzy chorują bądź zachorują na daną chorobę) dostępność w Polsce i skuteczność dostępnych technologii lekowych w tym schorzeniu;

• siła wnioskowanej interwencji, uwzględniając jej skuteczność i bezpieczeństwo (działania niepożądane) w rozpatrywanym wskazaniu;

• jakość dostępnych dowodów naukowych;

• niepewność wnioskowania;

• koszty terapii.