Chodzi o pacjentów wieku co najmniej 6 lat, homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie w ramach RDTL mają możliwość kontynuacji terapii – zapewnia resort zdrowia.

Podział ryzyka nie do przyjęcia przez MZ

Jak wyjaśnia w komunikacie, producent - firma Vertex Pharmaceuticals - złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla tych leków w powyższym wskazaniu. 28 listopada 2022 r. oba leki otrzymały warunkową rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dotyczącą zasadności finansowania ich ze środków publicznych w opisanym wyżej wskazaniu, z zastrzeżeniem dotyczącym pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika.

- W toku prowadzonych negocjacji cenowych przedstawione propozycje mechanizmów podziału ryzyka były niemożliwe do zaakceptowania przez Ministra Zdrowia, a więc warunki finansowe określone przez Prezesa Agencji w rekomendacji nie zostały wypełnione. Podmiot odpowiedzialny zwrócił się do Ministra Zdrowia z wnioskiem o umorzenie postępowań o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków Kaftrio oraz Kalydeco we wnioskowanym wskazaniu, wszczętym na podstawie wniosku o objęcie refundacją zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 1) ustawy o refundacji. Minister Zdrowia, uwzględniając żądanie strony, umorzył postępowania w dniu 26 października 2023 r. – czytamy w komunikacie MZ.

MZ: RDTL nie może zastępować refundacji systemowej

W tej sytuacji Kaftrio i Kalydeco zostały objęte wykazem produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury RDTL we wnioskowanych wskazaniach. Jak jednak zaznacza ministerstwo, system RDTL jest ekstraordynaryjnym system dostępu do refundacji dla indywidulanych pacjentów i nie może funkcjonować w zastępstwie refundacji systemowej.

Kurowska prosto o zdrowiu: mukowiscydoza

Jakie opcje dla pacjentów z mukowiscydozą?

Resort zdrowia przypomina, że w ramach programu B.112. - Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84), dostępne są dla pacjentów następujące schematy leczenia:
1) Kalydeco (iwakaftor) w monoterapii:
- leczenie chorych z potwierdzonym wystąpieniem jednej z poniżej wymienionych mutacji, w przynajmniej 1 allelu genu CFTR: mutacja bramkująca genu CFTR (klasy III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R u chorych w wieku 12 miesięcy i starszych;
2) Orkambi (lumakaftor /iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach;
3) Symkevi (tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
4) Kaftrio (eleksakaftor/tezakaftor /iwakaftor) + Kalydeco (iwakaftor):
- leczenie chorych w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
Leki te są wydawane dla pacjenta zakwalifikowanego do programu bezpłatnie.

Dr Szczepan Cofta: modulatory CFTR to przełom w leczeniu mukowiscydozy

Ile kosztuje system leczenie mukowiscydozy?

Ministerstwo podało, że wydatki płatnika publicznego sprawozdane na refundowane leki w ramach programu lekowego B.112. w 2022 r. wyniosły ok. 246 mln zł, dla ok. 860 pacjentów, podczas gdy tylko w 2021 r. wydatki na ten program wyniosły ok. 2,7 mln zł, czyli o 99 proc. mniej niż w 2022 r. - Rok 2022 był przełomowy dla leczenia mukowiscydozy w Polsce - podkreśla resort.

W pierwszym półroczu bieżącego roku sprawozdane wydatki wyniosły ok. 256 mln zł.
W 2022 r. na 114 programów lekowych, w których refundowane są innowacyjne leki w różnych schorzeniach zarówno onkologicznych jak i nieonkologicznych, program ten był na 8. miejscu, a w roku 2023 już na piątym miejscu jeśli chodzi o największe wydatki na refundację leków w ramach programów lekowych, przy bardzo małej populacji pacjentów,

Resort wskazuje ponadto, że wszystkie wydatki na leki w programie B.112 ponoszone są na rzecz jednej firmy, czyli firmy Vertex Pharmaceuticals.

- Minister Zdrowia liczy na elastyczność podmiotu odpowiedzialnego, biorąc pod uwagę potrzeby pacjentów, możliwości finansowe płatnika publicznego, a także wielkość przychodów uzyskiwanych już przez podmiot w programie lekowym - czytamy w komunikacie.
Podmiot odpowiedzialny poinformował Ministra Zdrowia, że będzie występował ponownie z wnioskiem, od czego uzależniona jest możliwość refundacji dla kolejnych grup pacjentów.

Polecamy także:

Unijny budżet 2024: jest porozumienie państw. Ile na zdrowie?