W sprawie tego, kto lek powinien dostawać wypowiadali się m.in. lekarze - zobacz: Leczenie SMA. Stanowisko neurologów w sprawie refundacji

O poszerzenie dostępu do leku - w ogóle bez ograniczeń wiekowych - mimo, że takie nakłada nawet sam producent - apelowali m.in. posłowie opozycji. Teraz publikujemy inny głos w tej sprawie - Artur Fałek i Rafał Janiszewski debatują, w jaki sposób Minister Zdrowia powinien zmodyfikować program lekowy dla dzieci z SMA. Podkreślają, że część z nich zostało wykluczonych i błąd ten należy pilnie naprawić. 

Ministerstwo Zdrowia wydawało pod koniec sierpnia decyzję refundacyjną dotyczącą leku Zolgensma dla dzieci z SMA. Polska - jak wtedy informowano - jest jednym z czterech krajów świata, które zdecydowały się refundować ten najdroższy na świecie lek. To sukces, prawda?

Rafał Janiszewski: Z całą pewnością jest to sukces. Zmierzenie się z tak trudną materią nie było dla Ministra Zdrowia łatwe. 

Po pierwsze skutki finansowe są potężne, a po drugie jest to naprawdę bardzo młoda technologia genowa. A trzeba pamiętać, że Minister musi mieć na względzie nie tylko finanse publiczne, ale również bezpieczeństwo kliniczne pacjentów. W przypadku Zolgensmy jest trochę literatury naukowej, natomiast doświadczenie w jej stosowaniu mamy już spore, choć stosunkowo krótkie. Z obecnych terapii wynika, że z całą pewnością lek jest skuteczny. To samo wynika z badań, które firma farmaceutyczna przedstawiła Ministrowi we wniosku refundacyjnym. W efekcie zapadła decyzja. Super, że zapadła. Natomiast jest „ale”. W tym przypadku bardzo poważne „ale”.

Dzieci, które nie skończyły szóstego miesiąca życia i które wcześniej nie przyjmowały żadnego leczenia - ten jeden z najdroższych leków świata dostaną bezpłatnie. W Internecie cały czas trwają jednak  zbiórki, które prowadzą rodzice tych dzieci, które się na refundację nie załapały. 

RJ: Minister tłumaczy, że cezura wieku wynika z wniosku refundacyjnego oraz z literatury naukowej. Tyle, że gdyby być precyzyjnym, to w rejestracji leku nie ma mowy o wieku pacjenta, ale o jego wadze oraz bezobjawowości lub skąpej objawowości, przy której się uzyskuje efekt terapeutyczny. 

Drugie ograniczenie, to znaczy zapis, iż refundacji nie otrzymają dzieci, które dotąd były leczone objawowo - czyli Spinrazą, specyfikiem uzupełniającym białko. Uważam, że to wielka niesprawiedliwość. Spinrazę trzeba przyjmować do końca życia. Zolgensmę dziecko dostaje raz.

W jaki sposób Ministerstwo Zdrowia uzasadnia odmowę refundacji u tej grupy dzieci?

Artur Fałek: tym, że badania będące podstawą rejestracji przeprowadzono głównie w populacji dzieci do 6 miesiąca życia. 

Nie znam doniesień naukowych, które by mówiły, że Zolgensmy nie można zastosować po wcześniejszym przyjęciu innego leku. Tymczasem w kryteriach włączenia do programu lekowego zapisano, że może być on zastosowany wyłącznie u pacjentów wcześniej nie leczonych. 

O ile można dopatrywać się jakiegoś sensu w takiej konstrukcji systemowej, która jak zakładam jest celem Ministra Zdrowia, że oto mamy program przesiewowy i wykrywamy wszystkie dzieci z SMA podczas screeningu i zanim one zaczną być objawowe, to dostają terapię genową, a jeśli ta terapia okaże się nieskuteczna - z jakiegokolwiek powodu - to wtedy przejdziemy na terapię substytucyjną, to uznałbym co najmniej za ryzykowne takie określanie kryterium włączenia do programu, które wyłącza dzieci leczące się innymi metodami zanim ten program powstał. 

Jak już wspomniał Rafał, w warunkach dopuszczenia leku do obrotu mowa jest o tym, że doświadczenie ze stosowaniem produktu u pacjentów w wieku 2 lat lub powyżej lub o masie ciała powyżej 13,5 kg jest ograniczone. Z całą pewnością Zolgensmę mogą przyjąć również dzieci starsze, niż sześciomiesięczne.

W kryteriach refundacyjnych znalazły się ponadto jeszcze inne niewłaściwe zapisy. Określono wyraźnie, że od urodzenia dziecka może minąć maksymalnie 180 dni do czasu podania leku, by był on objęty refundacją. Patrząc, jak nasz system wolno miele, może się okazać, że ośrodek nie będzie w stanie ściągnąć leku w tym czasie. Wiemy z doświadczenia, że się na niego czeka, ponieważ dawka jest przygotowywana indywidualnie dla każdego dziecka. Trwa to 3-4 tygodnie. Również opóźnienia administracyjne mogą spowodować, że nawet o kilka dni, ale jednak podanie leku się spóźni. I co? Refundacji nie będzie.

RJ: Mieliśmy przecież przypadki, że lek był już przygotowany, ale dziecko złapało prostą infekcję w czasie której nie można było podać leku.

Kancelaria Doradcza Rafał Piotr Janiszewski pomogła wielu rodzicom, którzy walczyli o tę terapię dla swoich dzieci. Przekonywaliście Ministerstwo Finansów by w okresie pandemii zdjąć podatek VAT z leku sprowadzanego zza granicy i finansowanego ze zbiórek publicznych.

RJ: To prawda. Staraliśmy się wspierać wszystkie dzieci, które Zolgensmą się leczyły. To za naszą przyczyną Dyrekcja Szpitala Dziecięcego w Lublinie postanowiła zaopiekować się tą grupą pacjentów a profesor Magdalena Chrościńska - Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej USD w Lublinie podjęła się ich leczenia. 

Można powiedzieć, że obserwujemy efekty terapii genowej od samego początku jej stosowania w Polsce. Widzimy efekty terapeutyczne. Widzimy, że choroba się nie pogłębia. Że dzieci są coraz sprawniejsze. Klinicznie efekty terapii ocenia oczywiście sama profesor. 

AF: W Lublinie podano lek ponad 30-ciorgu dzieciom. I to nie były dzieci do szóstego miesiąca życia. Wszystkie były starsze. Z naszej wiedzy wynika, że podania leku zakończyły się sukcesem za każdym razem.

RJ: Problem w tym, że nikt z Ministerstwa Zdrowia nie pytał lubelskiego ośrodka o wyniki leczenia. Mamy w kraju ośrodek, który wyleczył kilkadziesiąt dzieci, a jednak z dorobku tegoż szpitala nie korzystamy.

Jest w Polsce kilkoro dzieci, które przyjmowały Spinrazę, po czym otrzymały Zolgensmę i nie muszą się już dłużej leczyć Spinrazą. To jest duża niesprawiedliwość, że takim dzieciom odmówiono refundacji Zolgensmy. Czy jak już pacjent jakąś terapię przyjmuje, to musi ją przyjmować bezterminowo, niezależnie od tego co nowego i lepszego się pojawia, to dzieciom, które standardowym sposobem przyjmowały insulinę, odmówilibyśmy dostępu do pomp. „Jak ktoś robi zastrzyki z insuliny, to już mu się nie należy pompa”?!

Minister Zdrowia tłumaczy, że to firma farmaceutyczna złożyła wniosek, w którym takie a nie inne zapisy się znalazły, więc on nie mógł zdecydować inaczej. 

Pragnę jednak zwrócić uwagę, że wniosek o objęcie refundacją składa firma, jednak refundacja to jest świadczenie dla pacjenta. A nie dla firmy.

Pamiętajmy również, że mechanizmy negocjacyjne mają kilka elementów, takie jak np. efektywna cena, instrumenty podziału ryzyka, odpowiedzialność firmy farmaceutycznej. Myślę, że to również mogą być powody, dla których poczyniono te ograniczenia.

Lek - jak informowano - kosztuje około 9 mln zł. MZ wybrało pewnie z ekspertami-klinicytami, ale też na podstawie informacji od samej firmy grupę chorych, u których jest najefektywniejsze. Z innymi chorobami, w tym nowotworowymi, czy wspomnianą cukrzycą, robi się tak samo.

AF: Jednak kiedy popatrzymy na koszty terapii substytucyjnej w perspektywie wieloletniej, to również nie jest to terapia tania. Poza tym jest to terapia uciążliwa. Mówimy o dokanałowych infuzjach do kanału rdzenia kręgowego, raz na dwa tygodnie, do końca życia.

Jeśli chodzi o Zolgensmę, prowadziłem negocjacje refundacyjne, wiem jak te mechanizmy działają i jestem spokojny, że również w tym przypadku mechanizm negocjacyjny zadziałał poprawnie. Ten lek nas na pewno nie kosztuje tyle, ile wynosi cena oficjalna, natomiast zapewne są dodatkowe warunki.

Co mają zrobić rodzice dzieci, które się urodziły na początku sierpnia i po to, żeby uniknąć pogorszenia stanu zdrowia od razu zdecydowano się na terapię substytucyjną? Ci rodzice nie wiedzieli, że pojawi się szansa na refundację leku genetycznego oraz jakimi ograniczeniami ta refundacja zostanie obwarowana. 

MZ bazuje na tym co składa firma. I co jest w ChPL oraz na ile ma pieniędzy.

AF: Firma farmaceutyczna składając wniosek o program lekowy ma możliwość wcześniejszego uzgodnienia treści programu z Ministrem Zdrowia. A ponieważ to nie był pierwszy wniosek o refundację Zolgensmy - pierwsza próba podejścia do refundacji była nieudana - podejrzewam, że Ministerstwo, konsultując opis programu narzuciło, jakie będą warunki kwalifikacji.

Można też założyć, że firma farmaceutyczna wiedziała, że jeśli złoży inny wniosek, to na refundację nie ma szans.

RJ: Ale może być też tak, że podmiot odpowiedzialny nie chciał brać na siebie wykazania skuteczności leczenia u dzieci, który leczyły się już Spinrazą. Nie można też wykluczyć, że to Minister Zdrowia się obawiał bezpieczeństwa przejścia z tej terapii na Zolgensmę. Być może to było powodem, dla którego dla tych dzieci nie przewidziano refundacji. Pamiętajmy jednak o instrumencie negocjacyjnym, jakim jest podział ryzyka. Ja bym oczekiwał efektu w grupie refundowanej.

AF: Jestem tego samego zdania. Na decyzje refundacyjne patrzę zawsze nie tylko od strony lekarskiej, ale także od strony Regulatora, od strony systemowej. 

Chodzi o efektywność wydatkowania środków publicznych.

Potrafię sobie wyobrazić takie narzędzia dzielenia ryzyka, które zabezpieczą płatnika przed nadmiernymi wydatkami, czyli np. podaję lek, a jeśli on nie zadziała, to koszty dalszej terapii przejmuje wnioskodawca terapii, która ma za zadanie wyleczyć pacjenta. Bo pamiętajmy, że w przypadku Zolgensmy mówimy o szansie na wyleczenie pacjenta. Z założenia jest to terapia jednorazowa. 

To co w takiej sytuacji proponujecie?
RJ: Moim zdaniem krok pierwszy to zaopiekować tę grupę dzieci, które z refundacji Zolgensmy zostały wykluczone z tego powodu, że zdążyły już przyjąć inną terapię. 

Uważam, że należy je do programu włączyć. 

Takich dzieci jest ograniczona liczba. Za chwilę wszystkie maluchy po screeningu, które się do Zolgensmy będą kwalifikowały, dostaną ją za darmo. Póki co mamy kilkadziesiąt dzieci, które już zdążyły przyjąć Spinrazę. 

Co robić? Rozumiem, że Minister Zdrowia nie może zmienić decyzji refundacyjnej ot, tak sobie. Uważam, że dzieci, które nie mają jeszcze sześciu miesięcy, a dostały już Spinrazę, powinny być leczone Zolgensmą na podstawie Ratunkowego Dostępu do Technologii Medycznych. Dziś na liście negatywnej RDTL jest wpisana Zolgensma.

Więc postuluje pan, żeby ją wykreślić, tak?

RJ: Nawet nie tyle wykreślić, co okrasić dookreśleniem „nie dotyczy dzieci do szóstego miesiąca życia”. RDTL to jest szczelna i bezpieczna dla pacjenta procedura, w której wniosek lekarza ocenia wojewódzki konsultant w dziedzinie pediatrii, dlatego ja o bezpieczeństwo dzieci jestem spokojny.

AF: Przepisy stanowią, że w przypadku sfinansowania leku w RDTL koszt terapii nie może być wyższy, niż ten wynegocjowany przez Ministerstwo Zdrowia dla programu lekowego. Ja postuluję zrobić od razu dwa kroki i zaopiekować również starsze dzieci. Dzieci, które mają więcej, niż te sześć miesięcy również powinny móc z RDTL skorzystać.

RJ: Ja starszych dzieci bym nie obejmował RDTL-em, ale przy kolejnej liście refundacyjnej rozważyłbym zmianę warunków programu.

RDTL jest sytuacją wyjątkową. To nie jest mechanizm do permanentnej refundacji systemowej. Uważam, że dla dzieci do szóstego miesiąca, które dostały już Spinrazę - w aspekcie dzisiejszej decyzji refundacyjnej - jest to działanie urgensowe.

Czy na terapię genową kolejnych dzieci w systemie są pieniądze?

AF: Są. W kolejce oczekuje około 30 dzieci. Tylu rodziców teraz w zbiórkach publicznych zbiera pieniądze na ich leczenie. To jest mniej, niż szacowana do programu lekowego populacja, czyli 40-50 dzieci. 

Skoro mamy wynegocjowane z firmą farmaceutyczną dobre warunki cenowe, to dajmy dostęp do leczenia także tym trzydziestu dzieciom! 

Na dziś ośrodki w całym kraju nie wykorzystały pieniędzy przewidzianych na RDTL.

* Rafał Piotr Janiszewski. Właściciel Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski, która oferuje kompleksowe wsparcie placówkom ochrony zdrowia. Klientami jest kilkaset publicznych szpitali. Rafał Janiszewski jest związany z system ochrony zdrowia od 25 lat. Pracował w Biurze Pełnomocnika Rządu ds. Wprowadzania Powszechnego Ubezpieczenia Zdrowotnego, Kasie Chorych, 

Sejmowej Komisji Zdrowia. Był doradcą Ministrów Zdrowia. Jest autorem 

kilkudziesięciu książek z zakresu zasad realizacji i rozliczania świadczeń z płatnikiem, zarządzania oraz poświęconych gospodarce lekowej.

* Artur Fałek. Lekarz, specjalista ginekolog. Doradca w Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski. Po studiach medycznych Fałek ukończył studia podyplomowe na kierunkach Zarządzanie Zasobami Ludzkimi i Master of Business Administration. Pracował m.in. w Ministerstwie Zdrowia na stanowisku Dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, Centrali NFZ na stanowisku Dyrektora Departamentu Gospodarki Lekami i Lubelskiej Regionalnej Kasie Chorych. W Kancelarii Rafał Piotr Janiszewski jest ekspertem w zakresie organizacji systemu opieki zdrowotnej oraz refundacji i gospodarki lekami.