Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) jest organem naukowym Europejskiej Agencji Leków (EMA), który ocenia bezpieczeństwo, skuteczność i jakość leków przeznaczonych dla ludzi. To właśnie jego eksperci analizują wyniki badań klinicznych i wydają opinie dotyczące dopuszczenia nowych terapii do obrotu lub rozszerzenia ich zastosowań. Choć ostateczną decyzję podejmuje Komisja Europejska, w praktyce niemal zawsze opiera się ona na rekomendacji CHMP.

Podczas czerwcowego posiedzenia komitet zarekomendował dopuszczenie do obrotu 6 nowych produktów leczniczych.

Nowe leki zatwierdzone przez EMA

Jedną z najważniejszych rekomendacji jest Aujemflu - inaktywowana szczepionka przeciw grypie sezonowej przeznaczona dla osób w wieku 50 lat i starszych. Jej celem jest ochrona przed zachorowaniem i zmniejszenie ryzyka ciężkiego przebiegu grypy w grupie wiekowej szczególnie narażonej na powikłania.

Pozytywną opinię otrzymał również Hopledo (lewodopa z karbidopą). Lek jest przeznaczony dla dorosłych z chorobą Parkinsona, u których mimo stosowania standardowego leczenia doustnego nadal występują umiarkowane lub ciężkie zaburzenia ruchowe.

CHMP zarekomendował także Onswik (insulina efsitora alfa), długo działającą insulinę dla dorosłych z cukrzycą typu 2. Preparat podaje się raz w tygodniu, a nie codziennie, jak ma to miejsce w przypadku większości dostępnych na rynku insulin bazowych.

Dwie kolejne pozytywne opinie dotyczą leków biopodobnych. Denosumab Ascend zawiera denosumab i będzie stosowany m.in. w zapobieganiu powikłaniom u osób z zaawansowanymi nowotworami kości. Drugim lekiem biopodobnym jest Nylaspeg (pegfilgrastym). Preparat ma skracać czas trwania neutropenii, czyli znacznego spadku liczby neutrofili - białych krwinek odpowiedzialnych za zwalczanie zakażeń. Dzięki temu zmniejsza ryzyko gorączki neutropenicznej, jednego z najgroźniejszych powikłań chemioterapii.

Komitet ponownie przeanalizował dokumentację leku Daybu (trofinetyd). Wcześniej EMA odmówiła jego rekomendacji, jednak po ponownej ocenie CHMP zmienił stanowisko. Ostatecznie lek uzyskał pozytywną opinię do stosowania w ograniczonym wskazaniu - u dorosłych i dzieci od 5. roku życia z zespołem Retta. To rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do ciężkich zaburzeń neurologicznych i rozwojowych. Lek ma łagodzić m.in. stereotypowe ruchy rąk, niepokój, zaburzenia nastroju, snu oraz problemy z komunikacją.

Nowe rozszerzenia wskazań EMA

CHMP pozytywnie ocenił także rozszerzenie wskazań dla 12 leków, które są już dostępne na europejskim rynku. Najważniejsza zmiana dotyczy szczepionki Imvanex, chroniącej przed ospą prawdziwą, mpox oraz zakażeniami wirusem krowianki. Jeśli decyzję zatwierdzi KE, preparat będzie można stosować już od 2. roku życia zamiast - jak dotąd - od 12 lat. Nowe wskazania otrzymały również leki Datroway, Jaypirca, Leqvio, Menquadfi, Opzelura, Orladeyo, Rezolsta, Rinvoq, Stelara, Symtuza i Tecvayli.

Odmowy i przegląd bezpieczeństwa

CHMP wydał negatywne opinie dla 3 nowych terapii. Odmowę otrzymał Tacquell, terapia komórkowa dla pacjentów z zaawansowanym czerniakiem. Negatywne opinie dotyczą także Yartemlea, przeznaczonego do leczenia zakrzepowej mikroangiopatii (TMA) po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych, oraz Xervyteg, przeznaczony do leczenia ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvHD).

CHMP rozpoczął przegląd preparatów Rifadin, stosowanych m.in. w leczeniu gruźlicy. Powodem są obawy dotyczące obecności dietanoloaminy (DEA), substancji uznawanej za potencjalnie rakotwórczą w badaniach na zwierzętach.

Komitet zakończył również analizę leku Tavneos, stosowanego u dorosłych z dwoma rzadkimi postaciami zapalenia naczyń krwionośnych. Eksperci uznali, że obecnie dostępne dowody nie pozwalają potwierdzić, iż korzyści z terapii nadal przewyższają związane z nią ryzyko. W związku z tym zarekomendowali cofnięcie pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu w UE.

Eksperci zgodzili się także, aby donosową szczepionkę przeciw grypie Fluenz mogli podawać również odpowiednio przeszkoleni pracownicy niemedyczni pod nadzorem personelu medycznego. Ograniczono natomiast stosowanie szczepionki przeciw chikungunyi Ixchiq do osób w wieku 12 lat i starszych z wysokim ryzykiem zakażenia.

Eksperci ocenili również wniosek o nowe wskazanie dla Mounjaro (tirzepatydu), które miało obejmować zmniejszenie ryzyka poważnych powikłań sercowo-naczyniowych u chorych na cukrzycę typu 2. Choć CHMP nie wydał pozytywnej rekomendacji, uznał, że wyniki badań warto uwzględnić w dokumentacji leku, aby lekarze mogli z nich korzystać.

Czytaj także:

EMA: 8 nowych leków i 13 rozszerzeń terapii

UE: 838 mln euro dla 319 najlepszych naukowców. Ilu Polaków?