Autor : Marcin Powęska
2026-09-28 13:06
Dwie decyzje FDA poszerzają możliwości leczenia pacjentów z chorobami, które stopniowo odbierają sprawność. Jedna dotyczy choroby Parkinsona, druga - rzadkiego schorzenia genetycznego. Co wiadomo o nowych lekach?
Atebrioz (zilurgisertib) został dopuszczony do stosowania u dorosłych i dzieci od 12. roku życia z postępującym kostniejącym zapaleniem mięśni (FOP). To rzadka choroba genetyczna, w której mięśnie, ścięgna i więzadła stopniowo zastępowane są tkanką kostną. Prowadzi do ograniczenia ruchu i ciężkiej niepełnosprawności.
Lek ma zmniejszać objętość nowego kostnienia poza szkieletem. Jest trzecią terapią zatwierdzoną przez FDA w tym wskazaniu. Zalecana dawka początkowa wynosi 100 mg dziennie.
W badaniu z udziałem 63 pacjentów porównywano lek z placebo przez 24 tygodnie. Według FDA średnia zmiana objętości nowego kostnienia wyniosła -3,2 cm3 w grupie leczonej i +24,6 cm3 w grupie placebo. Ocenę prowadzono za pomocą tomografii komputerowej całego ciała.
Najczęstsze działania niepożądane obejmowały ból głowy i stawów, infekcje górnych dróg oddechowych, krwawienia z nosa oraz nudności. FDA ostrzega także przed ryzykiem uszkodzenia płodu i interakcjami z niektórymi lekami.
Drugie zatwierdzenie dotyczy Juvmo (tavapadonu), leku firmy AbbVie przeznaczonego dla dorosłych z chorobą Parkinsona. Naśladuje on działanie dopaminy - substancji, której niedobór u osób z parkinsonem zaburza kontrolę ruchów. Lek przyjmuje się w postaci tabletki raz dziennie.
Podstawą zatwierdzenia były wyniki programu badań późnej fazy, w których wykazano poprawę objawów choroby. Do częstych działań niepożądanych należały nudności, zawroty i ból głowy. Cena i termin wprowadzenia Juvmo na rynek pozostają nieznane.
Czytaj także:
Partnerzy serwisu
Kolejny lek na SMA. Co zmienia apitegromab?