Autor : Magdalena Gajownik
2026-09-02 12:34
W sierpniu br. informowaliśmy o zmianach w leczeniu hemofilii opublikowanych przez Ministerstwo Zdrowia. Dzięki aktualizacji w Narodowym Programie znalazł się lek na chorobę von Willebranda, poszerzono też dostęp do terapii w hemofilii, choć przy emicizumabie bez leku pozostali nadal pacjenci, którzy w momencie wprowadzania leku dla dzieci, byli już dorośli. Podczas konferencji „Dorosłość z hemofilią A bez inhibitora: od wyzwań systemowych do rozwiązań” lekarze, eksperci i przedstawiciel firmy farmaceutycznej mówili o tym, dlaczego ta luka jest tak dotkliwa i czego oczekują pacjenci.
Dla osoby zdrowej wkłucie do żyły jest zwykle krótkim, nieprzyjemnym epizodem, ale dla części osób z hemofilią może być elementem życia przez dziesięciolecia. Hemofilia A jest chorobą genetyczną, w której organizm ma za mało czynnika VIII potrzebnego do prawidłowego krzepnięcia krwi i kiedy dochodzi do krwawienia, organizm nie potrafi skutecznie go zatrzymać. Szczególnie niebezpieczne są krwawienia do stawów i mięśni, bo mogą skutkować trwałym uszkodzeniem stawów, bólem i ograniczeniem sprawności. W ciężkiej postaci hemofilii A poziom czynnika VIII jest niższy niż 1 proc. i właśnie ta grupa jest szczególnie narażona na samoistne krwawienia. W Polsce hemofilia A stanowi zdecydowaną większość przypadków hemofilii (wg. danych przywoływanych przez AOTMiT w 2024 r. hemofilię A rozpoznano u 658 dzieci i 1613 dorosłych).
Podstawą leczenia hemofilii przez lata było uzupełnianie brakującego czynnika VIII poprzez podawanie go dożylnie i regularnie, ponieważ podany czynnik z czasem znika z organizmu - czasami może to być kilka wkłuć w tygodniu. Dla niektórych problemem staje się samo znalezienie żyły, zwłaszcza u osób, które przez lata miały wielokrotnie zakładany dostęp naczyniowy. W Polsce działa Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028, który zapewnia chorym dostęp do leczenia nowoczesnymi terapiami, także podawanymi w domu.
Jedną z najważniejszych zmian w leczeniu hemofilii A jest pojawienie się terapii, które nie wymagają regularnego podawania leku do żyły; jak emicizumab, który jest podawany podskórnie. - Nasz ośrodek pierwsze swoje doświadczenia z terapią podskórną zyskał w 2017 r., kiedy mieliśmy możliwość rozpoczęcia badań klinicznych zarówno dla pacjentów z inhibitorem, z ciężką postacią hemofilii A, powikłaną inhibitorem, jak i dla pacjentów bez inhibitora. Według najnowszej wiedzy wszystkich badań, doniesień zjazdowych klinicznych, które opracowywały wyniki badań nad terapią podskórną, uzyskaliśmy dane, iż prawie 82 proc. pacjentów uzyskało tzw. zerowy wskaźnik uroczniony krwawień. To znaczy, że ci pacjenci zostali uwolnieni od krwawień - mówiła dr n. med. Justyna Kozińska z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Dla młodego człowieka różnica może być ogromna, bo może chodzić do szkoły, studiować, pracować i planować życie bez konieczności organizowania go wokół kolejnych wkłuć. W zależności od schematu może być stosowany raz w tygodniu, raz na 2 tygodnie albo raz na 4 tygodnie. Dla chorych to zbawienie; problem w tym, że dla większości jest nieosiągalne, bo w Polsce ta terapia jest tylko dla wybranej grupy pacjentów. Sedno problemu polega na tym, że dziecko z hemofilią A może mieć możliwość wyboru pomiędzy terapią podskórną a dożylną. - Rozmawiając w podobnym gremium 1,5 miesiąca temu, pytałem się, w czym się różni dziecko, które ma przed 17 lat, od tego samego dziecka, które kończy 18 lat, gdzie nagle okazuje się, że to dziecko musi przejść na leczenie dożylne, np. w czasie, kiedy właśnie będzie podchodziło do matury - mówił prof. Wojciech Młynarski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Hematologii i Onkologii Dziecięcej.
W kwietniu 2026 r. do Ministerstwa Zdrowia trafiła petycja dotycząca refundacji emicizumabu dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A. W maju 2026 r. w Sejmie pojawiła się interpelacja dotycząca braku refundacji emicizumabu dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, a w interpelacji wskazano, że problem dotyczy właśnie grupy dorosłych pacjentów. W sierpniu 2026 r. wprowadzono aktualizację programu, ale tylko dla ok. 20 pacjentów. Umożliwiła ona kontynuację terapii podskórnej u kilkunastu pacjentów, którzy otrzymali leczenie w ramach badań klinicznych, oraz kilku którzy otrzymali ją w ramach programu lekowego B 15. dla dzieci, ale skończyli 18 lat w tym roku. Dorośli z hemofilią A bez inhibitora wyboru leczenia nie mają nadal.
W hemofilii leczenie trzeba powtarzać i jeżeli pacjent ma dobry dostęp do żyły, to jest w stanie wykonywać część podań samodzielnie. - Pacjenci nas pytają o nową terapię i mają do tego prawo, a każdy z nas, zajmując się tymi pacjentami szeroko i od wielu lat, dokładnie wie, którzy pacjenci najbardziej cierpią na obecnej terapii. Ci, którzy mają bardzo trudne wkłucia dożylne. Ci, którzy okupują każde wkłucie bólem, płaczem, w przypadku dzieci, stresem ogromnym. Ci, u których wkłucia dożylne wywołują infekcje, problemy, reoperacje - mówiła dr Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie.
- Jest to czasami niezwykle trudne, aby pacjent samodzielnie podał sobie lek. Niejednokrotnie są to wizyty w ośrodkach podstawowej opieki zdrowotnej, gdzie czasami są problemy z podaniem czynnika dożylnego. Czasami pacjenci jeżdżą do izby przyjęć i proszą o pomoc w podaniu czynnika dożylnie. Natomiast terapia podskórna jest terapią, która może być stosowana samodzielnie przez pacjenta. Wystarczą tutaj podstawowe umiejętności. Lek jest podawany w bardzo prosty sposób. Według najnowszej wiedzy nie ma licznych działań niepożądanych, więc jest to terapia bezpieczna, która może być prowadzona przez pacjenta samodzielnie - tłumaczyła dr Kozińska.
Emicizumab od lat jest stosowany na świecie. Z terapii korzysta już ok. 30 tys. chorych na świecie. Lek jest refundowany w 116 krajach, a w 72 z nich pacjenci mogą korzystać z obu wskazań. - Ta szersza perspektywa pokazuje, że koszty choroby są o wiele większe. Koszt choroby to nie tylko koszt leczenia. Innowacyjne terapie to pewnego rodzaju inwestycja. Nie możemy patrzeć na terapię wyłącznie przez pryzmat ceny jednego preparatu. Jeżeli pacjent wymaga częstych podań dożylnych, ma trudny dostęp żylny, korzysta z portu naczyniowego, a każde kolejne wkłucie wiąże się z ryzykiem powikłań, to są to również koszty dla systemu. Dochodzą wizyty w ośrodkach, dojazdy, pomoc personelu medycznego, hospitalizacje, zakażenia, zabiegi związane z dostępem naczyniowym. Jeżeli z powodu trudności z podawaniem leku nie udaje się utrzymać skutecznej profilaktyki, pojawiają się kolejne krwawienia, uszkodzenia stawów, rehabilitacja i operacje. Tego wszystkiego nie widać w cenie samego czynnika, ale za to wszystko ostatecznie płaci system - mówił dr Michał Seweryn, prezes EconMed, współautor raportu pt. "Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją".
- Historia dostępu do leku emicizumab w Polsce jest dosyć dobrym przykładem tego, jak brak woli i brak chęci do rozmowy, brak chęci do dyskusji ze strony decydentów owocuje tym, że ten dostęp jest nie taki, jaki powinien być, a szczególnie dla pacjentów dorosłych, którego w ogóle nie ma. Jesteśmy jedynym krajem Unii Europejskiej, gdzie nie ma dostępu do leku emicizumab dla pacjentów dorosłych - powiedział Krzysztof Adamcewicz, dyrektor Działu Strategii Rozwoju Rozwiązań Roche Polska.
Czytaj także:
Partnerzy serwisu
