Autor : Marta Markiewicz
2023-04-17 10:24
17 kwietnia obchodzimy Światowy Dzień Chorych na Hemofilię. System opieki nad pacjentami z wrodzonymi skazami krwotocznymi z roku na rok ulega poprawie i nie tylko gwarantuje chorym przeżycie, ale przede wszystkim poprawia jakość ich życia. O tym jak wygląda opieka nad chorymi zmagającymi się z hemofilią rozmawiamy z prof. dr hab. Jerzym Windygą, kierownikiem Zakładu Hemostazy i Chorób Metabolicznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Marta Markiewicz, z-ca red. naczelnej CowZdrowiu: Jak obecnie wygląda standard leczenia hemofilii w Polsce i na świecie? Jak opieka nad pacjentami z hemofilią ewoluowała na przestrzeni ostatnich lat?
Prof. Jerzy Windyga: Patrząc na postęp, jaki dokonał się w sposobie leczenia pacjentów z hemofilią, to sytuacja pacjentów w Polsce wygląda ogólnie dobrze. Mamy dostęp do większości najnowszych terapii. Do części najnowocześniejszych nie jest on swobodny, ale generalnie nie możemy mówić o zupełnym braku możliwości leczenia. Dostępne w Polsce terapie zapewniają pacjentom nie tylko możliwość przeżycia, ale też dają nadzieję na nienajgorsze funkcjonowanie w chorobie. I to jest bardzo ważny element systemu. Mam jednak świadomość, że nie realizujemy wszystkiego, co moglibyśmy zrobić, gdybyśmy mieli wolny dostęp do pewnych leków.
Natomiast pod względem organizacyjnym, wydaje się, że kluczowe jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne oraz programu tzw. profilaktyki u dzieci chorych na hemofilię A i B. Te dwa dobrze finansowane programy stanowią gwarancję leczenia dla naszych chorych i dają nam klinicystom komfort leczenia naszych pacjentów.
Po ostatnich zmianach w systemie oba programy finansowane są z budżetu NFZ. Czy jako klinicyści odczuliście tę zmianę?
Rzeczywiście NFZ przejął od Ministerstwa Zdrowia finansowanie pierwszego programu. Z punktu widzenia pacjentów najważniejsze jest, że państwo widzi problem jakim są wrodzone i nabyte skazy krwotoczne. Zostały one ujęte w systemie centralnym, co zapewnia finansowanie leczenia chorych. Drugim bardzo ważnym elementem opieki nad chorymi są specjaliści. Ośrodki, zajmujące się pacjentami ze skazami krwotocznymi, znajdują się w klinikach hematologicznych w każdym województwie. Dzięki temu dzieci i dorośli mają zapewnioną opiekę specjalistyczną. Tak przygotowany system funkcjonuje bez większych zakłóceń, a chorzy wiedzą, gdzie udać się po pomoc w przypadku pogorszenia stanu zdrowia.
Pacjenci zmagający się z hemofilią, z racji charakteru choroby, mają pierwszeństwo w uzyskaniu pomocy w nagłych sytuacjach. Ten sposób organizacji opieki też jest ważny i według mnie funkcjonuje dobrze.
Czy jest zatem coś, co można by poprawić w opiece nad pacjentami?
Brakuje szerszego dostępu do najnowocześniejszych terapii. Obecnie jedynie wybranych chorych leczymy lekiem podskórnym. Zdecydowana większość pacjentów otrzymuje w hemofilii klasyczne postępowanie. Regularnie podawane są im dożylnie deficytowe czynniki krzepnięcia, czyli czynnik VIII w hemofilii A, czynnik IX w hemofilii B. Celem tej terapii jest bowiem ograniczenie krwawień, czyli działanie profilaktyczne.
Od kilku lat w UE dostępny jest dla chorych na hemofilię A, podskórny lek emicuzumab. Niestety w Polsce, prawdopodobnie z powodów finansowych, stosowany jest wyłącznie w grupie pacjentów z hemofilią A, powikłaną inhibitorem czynnika VIII. To grupa kilkudziesięciu najciężej doświadczonych chorobą osób. Tymczasem w UE lek ten jest dostępny i zarejestrowany dla całej populacji chorych na hemofilię. Stosuje się go u pacjentów z ciężką postacią hemofilii A, a od paru miesięcy także u pacjentów z postacią umiarkowaną. Gdyby także w Polsce rozszerzyć terapię na ogół pacjentów z hemofilią A, to liczba chorych objętych nowoczesnym podskórnym leczeniem wzrosłaby wielokrotnie.
To jednak nie koniec. Są też zarejestrowane leki o tzw. przedłużonym działaniu, zawierające czynnik VIII i czynnik IX, które również w naszej ocenie mogłyby okazać się przydatne u części chorych z hemofilią A oraz z hemofilią B.
Niestety do nich nie mamy stałego dostępu. Co więcej, leki te czasami się pojawiają, gdy ich dystrybutorom udaje się wygrać przetarg, ale w praktyce nie jest to systemowe działanie, tylko wypadkowa złożonych w przetargu ofert. Z punktu widzenia klinicysty uważam, że nie powinno to tak wyglądać.
Hemofilia to choroba, której nie jesteśmy w stanie wyleczyć. Wspomniał Pan o najmłodszych pacjentach, objętych programem profilaktycznym. Jak wygląda przejście pacjenta z opieki pediatrycznej do ośrodka zajmującego się dorosłymi? Czy chorzy napotykają na problemy związane z ciągłością otrzymywanych świadczeń?
Jestem przekonany, że mają zagwarantowaną ciągłość świadczeń i nikt nie pozostaje bez opieki. Niestety pewno nie zawsze przebiega to bezboleśnie, zwłaszcza gdy jest wielu pacjentów. Sama wizja zmiany ośrodka jest często dla młodego pacjenta i jego bliskich trudnym tematem. Ośrodki, w których leczy się dzieci, funkcjonują inaczej niż przeznaczone dla dorosłych. Ponadto przejście z jednej placówki do drugiej zawsze wiąże się z koniecznością wystawienia skierowania i koniecznością umówienia wizyty, a wtedy okazuje się, że szpitalny system jest nieco odmienny od systemu dla dzieci.
W polskim systemie mamy jednak coś, co jest jego zaletą, a nie jest typowym rozwiązaniem. Lekarze, zajmujący się chorymi na hemofilię, a także pediatrzy i hematolodzy dla pacjentów dorosłych, wymieniają się często poglądami. Mamy wspólne konferencje szkoleniowe i naukowe, dzięki czemu środowisko się zna, a kontakty możemy wykorzystać, gdy pacjenci przechodzą z jednego ośrodka pod opiekę innego. Stanowczo muszę podkreślić, że wchodząc w dorosłość, pacjent z hemofilią nie trafia w pustkę.
Jak zmieniał się na przestrzeni ostatnich dziesięcioleci obraz pacjentów z hemofilią? Czy zainicjowane programy i wdrożone nowe terapie poprawiły ich sytuację?
Zdecydowanie. Bardzo ważnym krokiem było wprowadzenie profilaktyki dla chorych na hemofilię. Objęci nią chłopcy, przestali mieć samoistne krwawienia do stawów, które kompletnie je niszczyły. W efekcie znacznie rzadziej obserwujemy osoby, które z powodów samoistnych wylewów do stawów stają się inwalidami w młodym wieku. Dzięki profilaktyce młody chory wygląda obecnie zupełnie inaczej niż 20 lat temu. Wtedy był już często człowiekiem, który w przypadku ciężkiej postaci hemofilii, najczęściej miał trudności z poruszaniem się. Często był pacjentem korzystającym z kul, zmagającym się z silnym bólem, z którym trzeba było walczyć w warunkach szpitalnych. Obecnie młodzi pacjenci to chorzy, którzy na pierwszy rzut oka nie odróżniają się od zdrowych rówieśników. Oczywiście wiąże się to nadal z pewnymi wyrzeczeniami, czy koniecznością monitorowania choroby. Tak jak wspomniałem, konieczne jest również podawanie dożylnie 2-3 razy w tygodniu, leków dostępnych w ramach profilaktyki. Jest to obciążenie dla pacjentów, bo wiąże się w wykonaniem stu kilkudziesięciu dożylnych zastrzyków każdego roku. Z drugiej strony, dzięki profilaktyce, udaje się utrzymać ich stawy w niezłej formie, unikając ciężkich krwawień samoistnych, które mogą zagrażać ich życiu. Są też stale chronieni aktywnością czynnika krzepnięcia. W medycynie pierwszym celem jest to, by pacjent nie umierał z powodu choroby, bo ciężka, nieleczona hemofilia będzie bezwzględnie zabijała większość chorych. Natomiast leczona powoduje, że pacjenci zaczynają żyć dłużej.
Kolejnym krokiem powinna być walka o większą dostępność do terapii, która poprawia jakość życia. Chodzi o to, by chorzy nie mieli zniszczonych stawów, nie cierpieli, mogli się uczyć i pracować.
Domyślam się, że chorzy leczeni w sposób optymalny, są również rzadziej hospitalizowani.
O: Oczywiście. W takich sytuacjach trzeba pamiętać, że inwestycja w nowoczesne technologie lekowe pozwala zaoszczędzać w innych obszarach i np. zmniejsza obciążenie dla całego systemu ochrony zdrowia. Z całą odpowiedzialnością mogę powiedzieć, że jesteśmy w bardzo dobrym miejscu jeśli chodzi o leczenie hemofilii. Oczywiście nadal mamy pole do poprawy. Tutaj widziałbym miejsce dla łatwiejszego dostępu do wspomnianych już wcześniej technologii. Jeśli udałoby się nam wprowadzić szerszy dostęp do leków podskórnych, wówczas bardzo wielu chorym jeszcze bardziej ułatwiłoby to funkcjonowanie. Mam jednak świadomość, że w tym przypadku decydować będą kwestie finansowe, a to z pewnością nie będzie wyzwaniem łatwym do przeskoczenia.
Polecamy także:
Merck stawia na immunologię. Inwestuje 11 mld dolarów w nowe przejęcie
Rusza kwalifikacja wojskowa. Kogo z medyków może dotyczyć?
Kardiologia, neurologia, urologia, okulistyka - co chce zmienić NFZ?
TYDZIEŃ W ZDROWIU: wydarzenia w ochronie zdrowia (17-23 kwietnia 2023)