Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywną opinię w sprawie warunkowego dopuszczenia do obrotu leku Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept). Terapia jest przeznaczona dla dorosłych pacjentów z rakiem pęcherza moczowego nienaciekającym mięśniówki (NMIBC), który ogranicza się do błony śluzowej narządu, ale wiąże się z wysokim ryzykiem progresji i rozsiewu.

Alternatywa dla operacji

To właśnie ta grupa chorych stanowi jedno z największych wyzwań klinicznych w urologii onkologicznej. Rak pęcherza jest jednym z najczęstszych nowotworów w Unii Europejskiej - co roku dotyka ponad 200 tys. osób, a większość przypadków to postać nieinwazyjna. Standard leczenia u pacjentów wysokiego ryzyka obejmuje chirurgiczne usunięcie zmian nowotworowych, a następnie dopęcherzową immunoterapię z użyciem BCG, czyli atenuowanego prątka gruźlicy, który ma pobudzać układ odpornościowy do zwalczania komórek nowotworowych.

Problem polega na tym, że u sporej części chorych terapia BCG przestaje działać lub choroba szybko wraca. W takiej sytuacji medycyna przez lata miała bardzo ograniczone pole manewru. Nie istniały zatwierdzone terapie alternatywne, a główną rekomendowaną opcją pozostawało usunięcie pęcherza. Choć zabieg ten bywa skuteczny onkologicznie, niesie ze sobą poważne ryzyko powikłań, trwałe konsekwencje dla jakości życia i nie zawsze jest możliwy do przeprowadzenia ze względu na stan ogólny pacjenta.

Jak działa Anktiva?

Anktiva jest immunoterapią nowej generacji, podawaną bezpośrednio do pęcherza w połączeniu z BCG. Terapia rozpoczyna się od 6-tygodniowej fazy intensywnej, podczas której lek podawany jest raz w tygodniu, a następnie kontynuowana jest w schemacie leczenia podtrzymującego. Mechanizm działania Anktivy opiera się na aktywacji receptora interleukiny 15 (IL-15). Pobudzenie tego szlaku prowadzi do aktywacji komórek immunologicznych zdolnych do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych w obrębie pęcherza.

Podstawą decyzji EMA były wyniki badania klinicznego z udziałem 100 dorosłych pacjentów z rakiem pęcherza niewrażliwym na BCG. Chorzy otrzymywali Anktivę w skojarzeniu z BCG przez sześć tygodni. U 71 proc. uczestników badania stwierdzono całkowite ustąpienie objawów choroby, a średni czas utrzymywania się odpowiedzi wyniósł ok. 27 miesięcy.

Warunkowa zgoda EMA i przyspieszony dostęp do leczenia

Jak każda terapia immunologiczna, Anktiva wiąże się z działaniami niepożądanymi, które jednak w większości przypadków miały charakter miejscowy lub ogólnoustrojowy o umiarkowanym nasileniu. Najczęściej zgłaszano bolesne oddawanie moczu, obecność krwi w moczu, częstomocz, naglące parcie na pęcherz oraz zakażenia dróg moczowych. U części pacjentów pojawiały się także objawy ogólne, takie jak zmęczenie, dreszcze, gorączka czy bóle mięśniowo-stawowe.

EMA zdecydowała się na zastosowanie ścieżki warunkowego dopuszczenia do obrotu, która umożliwia wcześniejszy dostęp do leków odpowiadających na niezaspokojone potrzeby medyczne. W praktyce oznacza to, że lek może trafić do pacjentów mimo niepełnego jeszcze zestawu danych, o ile korzyści z jego dostępności przeważają nad ryzykiem. Producent Anktivy zobowiązał się do dostarczenia długoterminowych wyników trwających badań, które mają potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo terapii w dłuższej perspektywie.

Opinia CHMP nie jest jeszcze ostatnim etapem procedury. Dokument trafi teraz do Komisji Europejskiej, która podejmie decyzję o przyznaniu pozwolenia na obrót ważnego w całej Unii Europejskiej. Dopiero po jej wydaniu rozpoczną się krajowe procesy dotyczące ceny i refundacji, prowadzone oddzielnie w każdym państwie członkowskim, z uwzględnieniem lokalnych realiów systemu ochrony zdrowia.

Czytaj także:

Rak pęcherza: EMA rozpatruje terapię zmieniającą rokowania

Nie balon, a sprytny mechanizm Jak naprawdę działa pęcherz moczowy?