Autor : Aleksandra Mroczek
2020-10-15 13:36
Dla chorych na ostre białaczki czas ma wyjątkowe znaczenie. Im wcześniej rozpozna się u nich te bardzo agresywne i błyskawicznie postępujące choroby hematologiczne i włączy właściwe leczenie, tym większe są ich szanse na wyleczenie, a jeśli nie jest to możliwe – na znaczne wydłużenie im życia.
- Ostre białaczki to stan wymagający bardzo szybkiej diagnostyki i jak najszybszego wdrożenia leczenia. Mało jest takich chorób, gdzie czas jest tak istotny jak w tym wypadku – ocenia prof. Joanna Góra-Tybor z Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Sytuacji pacjentów z ostrymi białaczkami i aktualnym możliwościom ich leczenia poświęcona była wczorajsza (14 października) konferencja „Ostre białaczki a dzisiejsze możliwości ratowania pacjentów”, zorganizowana przez Dziennikarski Klub Promocji Zdrowia i portal Hematoonkologia.pl.
Jakie są najczęstsze objawy ostrych białaczek?
Jak podkreśliła prof. Joanna Góra-Tybor, ostra białaczka na ogół objawia się gorączką związaną z infekcją, znacznym osłabieniem z powodu niedokrwistości, może się również objawiać krwawieniem z powodu małopłytkowości. – Na ogół pacjenci właśnie z tych powodów trafiają do lekarza pierwszego kontaktu – powiedziała prof. Góra-Tybor. I zaapelowała, aby nie lekceważyć przedłużającej się infekcji, niewyjaśnionej gorączki i objawów skazy krwotocznej oraz by starać się jak najszybciej wykonać morfologię krwi obwodowej.
Prof. Wiesław Jędrzejczak z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Hematologii i Onkologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, żeby ułatwić zapamiętanie najważniejszych objawów białaczek, wymyślił własny, składający się z trzech liter skrót NZS, oznaczający niedokrwistość, zakażenie i skazę krwotoczną. – To triada objawów, które albo w pojedynkę albo wszystkie naraz powinny sprowokować pacjenta do wizyty u lekarza, a ten powinien skierować go na morfologię krwi obwodowej. To badanie wykryje obecność jakichś nieprawidłowych komórek albo tzw. pancytopenię, która również jest powodem do skierowania pacjenta do hematologa w trybie pilnym w celu kontynuacji diagnostyki – tłumaczył prof. Jędrzejczak.
Pancytopenię rozpoznaje się u ok. 15 proc. chorych na ostre białaczki szpikowe. W ich krwi obwodowej nie wykrywa się komórek nowotworowych, co nie znaczy, że są zdrowi.
Jak rozpoznaje się ostre białaczki?
Podstawą rozpoznania ostrych białaczek jest proste badanie – morfologia krwi obwodowej. Jednak dalsza, pogłębiona diagnostyka jest już zdecydowanie bardziej skomplikowana i zajmują się nią hematolodzy. W jej ramach przeprowadzane są badania: szpiku, immunofenotypowe, cytogenetyczne, molekularne.
– Standardem postępowania jest obecnie rozróżnianie poszczególnych rodzajów białaczek na poziomie genetycznym. To nie jest już działalność badawczo-naukowa – wyjaśnił prof. Wiesław Jędrzejczak.
Jak leczy się ostre białaczki?
Podstawą leczenia ostrych białaczek jest chemioterapia. Stanowi ona pierwszy krok do transplantacji szpiku – jedynej metody dającej szansę na całkowite wyleczenie. Odsetek pacjentów, których hematolodzy są w stanie dzisiaj wyleczyć, wynosi 30-50 proc. Może go zwiększyć zastosowanie pojawiających się wciąż nowych terapii - leków ukierunkowanych na cele molekularne. Możliwość zastosowania nowoczesnych terapii jest bardzo istotna, ponieważ – jak podkreślają eksperci – aby przeszczepić pacjentowi komórki krwiotwórcze, wcześniej trzeba u niego uzyskać całkowitą remisję choroby. Bez niej transplantacja ma niewielką skuteczność, a obciążona jest dużą toksycznością.
W opinii ekspertów chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną wprawdzie lepiej reagują na chemioterapię, jednak mimo uzyskiwanej przez nich remisji pozostaje u nich tzw. choroba resztkowa [liczba komórek białaczkowych jest poniżej poziomu wykrywalności klasycznymi metodami – przyp. red.] prowadząca często do nawrotu choroby, który jest gorszy do leczenia od choroby pierwotnej. Dla chorych na ten typ białaczki są dwa nowe leki, przeciwciała monoklonalne, które mają porównywalną skuteczność. Nie należy ich jednak stosować zamiennie, ponieważ mają różny profil toksyczności i są przeznaczone dla innych grup pacjentów. Celem ich leczenia jest albo opanowanie choroby resztkowej, albo ułatwienie uzyskania remisji całkowitej, aby móc przeprowadzić u pacjenta zabieg transplantacji komórek krwiotwórczych. Niestety na razie tylko jeden z tych leków jest w Polsce refundowany (w ramach programu lekowego), natomiast drugi dla pacjentów z opornością na leczenie czeka na objęcie refundacją. Nierefundowana jest również terapia komórkami CAR-T, która jest ratunkiem dla chorych, u których wszystkie dostępne terapie są nieskuteczne.
Pacjenci z ostrą białaczką szpikową, podobnie jak ci z ostrą limfoblastyczną, też czekają na „swój” lek. W ich przypadku jest to gemtuzumab ozogamiciny. Ten rodzaj białaczki też rozwija się szybko - pacjent, jeśli nie jest właściwie leczony, umiera w dwa, trzy miesiące. Chemioterapia ma przygotować go do przeszczepienia szpiku, ale u 20, a nawet 40 proc. pacjentów, choroba nie wycofuje się po pierwszym cyklu intensywnej chemii. Gemtuzumab ozogamiciny może tę oporność na chemioterapię przełamać. I znów, tak jak w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej i leczenia inotuzumabem ozogamyciny, terapia ta może „kupić” czas choremu. Czas, którego potrzebuje, by doczekać przeszczepienia szpiku.
- W ostrej białaczce przeszczepienie szpiku jest najważniejszą metodą, która umożliwia wyleczenie chorych z tymi najbardziej złośliwymi postaciami nowotworu. Chemioterapia to leczenie pomostowe do przeszczepienia szpiku - tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak.
Jaki jest cel leczenia ostrych białaczek?
Powołując się na przyjętą strategię leczenia ostrych białaczek, prof. Jędrzejczak rozróżnił dwa różne tory postępowania: w jednym dąży się do wyleczenia chorego, natomiast drugi ma na celu maksymalne wydłużenie życia chorego, którego nie da się już wyleczyć, ponieważ nie można u niego przeszczepić szpiku.
– Cezurą rozdzielającą oba tory jest przede wszystkim wiek chorego i jego schorzenia towarzyszące. Osoby starsze oraz ze schorzeniami towarzyszącymi nie mają szans przeżycia zabiegu przeszczepienia komórek krwiotwórczych, więc ich leczenie sprowadza się do walki o wydłużenie przeżycia w maksymalnie dobrym komforcie – stwierdził prof. Jędrzejczak.
Najważniejsza, jak podkreślił, jest pierwsza terapia, ponieważ takiego „wroga”, jakim jest białaczka, najłatwiej zniszczyć w momencie, kiedy nie jest przygotowany na atak. Pod wpływem leczenia „wróg” ulega modyfikacjom, przeżywają to leczenie komórki, które są na nie oporne, i to one przyczyniają się do nawrotu choroby. A każdy nawrót jest trudniejszy do wyleczenia.
Czego najbardziej brakuje chorym na ostre białaczki?
Reprezentująca Stowarzyszenie Hematoonkologiczni Katarzyna Lisowska, przedstawiając listę oczekiwań pacjentów, podkreśliła, że najbardziej potrzebne są im nowoczesne terapie i badania cytogenetyczne. Chorym na ostrą białaczkę limfoblastyczną brakuje najbardziej refundacji leku dla dorosłych który wykluczyłyby u nich chorobę resztkową. Chorym na ostrą białaczkę szpikową najbardziej zależy na dostępie do refundowanego wenetoklaksu, a pacjenci powyżej 15. roku życia z ekspresją genu CD33 czekają na przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko CD33.
– Docierają do nas informacje, że nie we wszystkich szpitalach przeprowadzane są badania cytogenetyczne, a przecież od tego zależy dalsza droga leczenia. Pacjenci tułają się czasem od ośrodka do ośrodka – powiedziała Katarzyna Lisowska.
Czytaj także:
IHiT rozpoczyna nowatorskie leczenie białaczki limfoblastycznej
Lepszy dostęp do leków na raka. Czy to przełom?
Co trzeba wiedzieć o przewlekłej białaczce limfocytowej?
ABM – realizacja grantu na przełomowe leczenie białaczek