Autor : Magdalena Kopystyńska
2021-02-22 14:45
Firma Novartis uzyskała pozwolenie Komisji Europejskiej na dopuszczenie do obrotu w UE inklisiranu, leku służącemu obniżaniu stężenia cholesterolu i przeznaczonego do podawania w dwóch dawkach rocznie (w odstępie 3 miesięcy). Produkt i nazwa handlowa są obecnie poddawane ocenie przez FDA. Jest to pierwszy zarejestrowany w Europie i jedyny w swojej klasie lek siRNA (krótkie interferujące RNA), obniżający stężenie cholesterolu frakcji LDL (lipoproteiny o małej gęstości), tzw. „złego” cholesterolu.
W grudniu 2020 roku firma Novartis poinformowała o zatwierdzeniu przez Komisję Europejską (KE) inklisiranu do stosowania w leczeniu dorosłych z hipercholesterolemią lub dyslipidemią mieszaną. Zgoda została wydana w oparciu o wyniki badań klinicznych programu ORION, w których wykazano skuteczne i trwałe zmniejszenie stężenia cholesterolu frakcji lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) nawet o 52% u pacjentów z podwyższonym stężeniem LDL-C, pomimo stosowania maksymalnych tolerowanych dawek statyn. Po podaniu dawki początkowej i kolejnej dawki po 3 miesiącach inklisiran podawany dwa razy do roku wspomaga długoterminowe przestrzeganie przez pacjenta zaleceń terapeutycznych.
- Długotrwała ekspozycja na utrzymujące się podwyższone stężenie LDL-C istotnie zwiększa ryzyko ASCVD8, co może prowadzić do groźnych dla życia powikłań sercowo-naczyniowych takich jak zawał serca lub udar mózgu. Inklisiran - małe interferujące RNA – jako pierwszy i jedyny w swojej klasie zapewnia skuteczne i trwałe obniżenie stężenia cholesterolu LDL – a tym samym daje szansę na jeszcze skuteczniejsze leczenie podwyższonego stężenia LDL-C, będącego niezwykle ważnym, modyfikowalnym czynnikiem ryzyka chorób sercowo-naczyniowych. Na podstawie dostępnych wyników badań, można zdecydowanie założyć, że dzięki tylko dwóm dawkom rocznie, podawanym przez personel medyczny, inklisiran będzie stanowił odpowiedź na bardzo istotne wyzwania związane z przestrzeganiem zaleceń, poprawiając efekt terapeutyczny i jego utrzymywanie się — powiedział prof. Maciej Banach, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego oraz Sekretarz Generalny Europejskiego Towarzystwa Miażdżycowego.
Inklisiran został zarejestrowany do stosowania w leczeniu dorosłych z hipercholesterolemią pierwotną (heterozygotyczną rodzinną lub nierodzinną) lub dyslipidemią mieszaną:
w skojarzeniu ze statyną lub statyną z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, którzy nie są w stanie osiągnąć docelowego stężenia LDL-C po zastosowaniu maksymalnej tolerowanej dawki statyny, lub
w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów nietolerujących statyn lub takich, u których statyna jest przeciwwskazana.
Choroby układu sercowo-naczyniowego są przyczyną 3,9 mln zgonów rocznie w Europie, a 80% pacjentów z grupy wysokiego ryzyka nie osiąga zalecanych przez wytyczne docelowych stężeń LDL-C, pomimo powszechnego stosowania statyn. Miażdżycowa choroba układu sercowo-naczyniowego oznacza odkładanie się w czasie lipidów, głównie cholesterolu frakcji lipoprotein o małej gęstości (LDL-C), na wewnętrznej wyściółce tętnic. Nieoczekiwane rozerwanie blaszki miażdżycowej może spowodować miażdżycowy epizod sercowo-naczyniowy, taki jak zawał serca lub udar mózgu. ASCVD odpowiada za ponad 85% wszystkich zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych. ASCVD jest główną przyczyną zgonów w Unii Europejskiej, a związane z nią obciążenie w Stanach Zjednoczonych jest większe niż w przypadku innych chorób przewlekłych. Choroby równoważne pod względem ryzyka z ASCVD (wiążące się z podobnym ryzykiem wystąpienia incydentu ASCVD ) to m.in. cukrzyca, heterozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna.
Źródło: Novartis, na podstawie komunikatu globalnego, dostępnego na stronie www.novartis.com.
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl