Autor : Marta Markiewicz
2022-10-27 14:00
Najbardziej „namacalnym” sukcesem w kontekście Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne jest zmieniające się oblicze choroby, jaką jest hemofilia i widoczna poprawa jakości życia pacjentów cierpiących z powodu tego schorzenia. O tym, jak zmieniała się rzeczywistość chorych na przestrzeni ostatnich lat i w jakich obszarach możliwa jest poprawa systemu opieki nad chorymi, dyskutowaliśmy w ramach redakcyjnej debaty „Pacjenci z hemofilią w Polsce: od diagnozy do profilaktyki wylewów i leczenia”.
Obejrzyj relację z debaty:
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne to jeden z kluczowych projektów łączących program profilaktyczny oraz terapeutyczny.
- Narodowy Program scala wiele obszarów związanych nie tylko z dostępem do terapii, ale również z organizacją leczenia. Można mieć bowiem wspaniałe leki, ale jeśli pacjent w odpowiednim momencie nie trafi do odpowiedniego ośrodka dysponującego wykwalifikowaną kadrą, to może się okazać, że leczenie nie tyle nie będzie łatwe, ale terapia może zostać zbyt późno wdrożona - wskazała dr Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi.
Zdaniem ekspertki ważnym aspektem jest to, że przy stosunkowo mało licznej grupie pacjentów - szacowanej na około 3,5 tys. chorych - udało się skoncentrować opiekę nad nimi w wybranych ośrodkach, legitymujących się największymi kompetencjami. Ekspertka dodała również, że o sukcesie programu leczenia pacjentów z hemofilią trzeba również mówić w kontekście udanej współpracy między środowiskiem klinicystów a urzędnikami państwowych instytucji. - Tutaj należy podkreślić ogromne zaangażowanie i wsparcie ze strony Ministerstwa Zdrowia, szczególnie w odniesieniu do wdrażania kolejnych działań. Mam nadzieję, że ten stan się utrzyma, bo ciągle jesteśmy głodni zmian i nadal widzimy obszary, które mogą zostać usprawnione - wskazała Małgorzata Lorek.
Uczestniczący w redakcyjnej debacie sekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Waldemar Kraska podziękował za podjęcie tematu leczenia hemofilii, szczególnie, że - jak sam przyznał - w ostatnich tygodniach pacjenci czują się zaniepokojeni planowanymi zmianami w organizacji finansowania programu leczenia hemofilii.
- Rozmawiając z przedstawicielami środowisk pacjenckich, z którymi często mam okazję się spotykać, wiem, że są zadowoleni z realizowanego obecnie programu. Postęp na przestrzeni ostatnich lat jest znamienny i wydaje się nam, że udało się zaopiekować wszystkimi grupami pacjentów. Przykładem jest powołanie wspomnianych przez panią dyrektor 26 ośrodków leczenia hemofilii, gdzie pacjenci są objęci wysokospecjalistyczną, kompleksową opieką - wskazał Kraska.
Wiceminister podkreślił, że jest szczególnie zadowolony z wypracowanych w ratownictwie medycznym procedur postępowania w Szpitalnych Oddziałach Ratunkowych i Izbach Przyjęć. - Jestem przekonany, że procedury dotyczące postępowania i opieki nad chorymi z hemofilią, przyjmowanymi do tych oddziałów są wdrożone i działają - ocenił Waldemar Kraska.
W swoim wystąpieniu z zadowoleniem odniósł się również do nowych opcji terapeutycznych, które zostały wprowadzone w ostatnich latach. - Chodzi tu m.in. o leczenie hemofilii nabytej czy preparaty podskórne dla pacjentów z ciężką postacią hemofilii - wskazał wiceminister. Jego zdaniem systemowym ułatwieniem było również wprowadzenie bezpośrednich dostaw czynników krzepnięcia do domów pacjentów - tym rozwiązaniem objętych jest obecnie 172 chorych.
Klinicyści przyznają, że coraz rzadziej spotykamy się z osobami, które wymagają transfuzji, a pacjentów, u których widoczne są efekty wylewów m.in. do stawów, i którzy z ich powodów zmagają się z kalectwem, niezwykle trudno jest spotkać na szpitalnych oddziałach.
- Zdecydowanie od 2008 roku możemy mówić o zmianie perspektywy dla dzieci, powstał wówczas program leczenia profilaktycznego dla dzieci z hemofilią. Dzięki temu udało się nam podjąć działania ukierunkowane na ograniczenie tzw. późnych powikłań związanych z wylewami dostawowymi i w efekcie niepełnosprawności - wskazał prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii, Hematologii i Diabetologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Klinicysta zauważył, że o poprawie jakości życia zdecydowało wdrożenie nowoczesnych opcji terapeutycznych, które sprzyjają profilaktyce. W efekcie, krwawienia pojawiają się u tych dzieci rzadko, co przekłada się na brak obciążenia niepełnosprawnością ruchową w wieku nastoletnim i dorosłym.
Zapytany o ocenę poziomu opieki, jaką otrzymują pacjenci z hemofilią prof. Tomasz Szczepański, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego, rektor Śląskiego Uniwersytetu Medycznego wskazał, że Polska nie ma się czego wstydzić na arenie międzynarodowej.
- Samo wdrożenie i istnienie programu profilaktyki to zmiana, jaką udało się w Polsce bardzo szybko i skutecznie wdrożyć. Pamiętam z czasów, kiedy zaczynałem swoją praktykę w pediatrii, niemal każdorazowo na izbie przyjęć spotykałem pacjenta z hemofilią po wylewie. Często odmawiali hospitalizacji i okazywało się, że trafiali do nas następnego dnia lub za kolejne dwa dni z tym samym problemem. Kończyło się to tym, że u pacjentów tych dochodziło dość szybko do nieodwracalnych zmian w stawach i hemofilia w tamtych czasach była nierozerwalnie związana z niepełnosprawnością ruchową - wskazał profesor. Dodał, że obecnie ma pod opieką grupy młodych pacjentów, których jakość życia uległa istotnej poprawie, a ich apetyt na aktywne życie znacznie urósł.
Zdaniem klinicysty nie byłoby to możliwe bez nieocenionej współpracy z Ministerstwem Zdrowia i Narodowym Centrum Krwi.
Prof. J. Windyga o ewolucji leczenia hemofilii
Prof. Tomasz Szczepański przyznał jednak, że są pewne rzeczy, które można byłoby ulepszyć po to, by program leczenia hemofilii jeszcze lepiej służył pacjentom. - Wspominaliśmy tu o preparatach podskórnych, których główną zaletą jest droga podania, a także preparatach, dla których częstość podania jest mniejsza: można podawać je raz w tygodniu, raz na dwa tygodnie, a czasami nawet raz na cztery tygodnie. Z punktu widzenia jakości życia dziecka, ta liczba wkłuć ma znaczenie - wskazał prof. Szczepański. Dodatkowo w trakcie dyskusji przytoczył przykład jednego ze swoich pacjentów, który jako jeden z dwóch chorych w Polsce korzysta z leczenia podskórnego w miejsce leków podawanych dożylnie. Jest to szczególnie ważne nie tylko dla samego chorego, który w wyniku porodu cierpi na ciężkie uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego, ale również rodziny i personelu medycznego zaangażowanego w jego leczenie. - Jakiekolwiek wkłucie dożylne u tego pacjenta wymagało obecności trzech osób, gdzie dwie osoby musiały go unieruchomić, a trzecia wykonywała wkłucie dożylne. Dzięki zastosowaniu leczenia podskórnego, ta jakość życia dla pacjenta i jego bliskich wzrosła - wskazał rektor ŚUM.
W ocenie klinicystów znamienne korzyści z nowych, podskórnych leków uzyskać mogą pacjenci najmłodsi. - Patrząc na grupę pacjentów, u których mamy utrudniony dostęp do żył, to aż prosiłoby się, by przejść z codziennego podawania dożylnego lub przez porty centralne na podawanie podskórne. Kolejną grupą, którzy mogliby skorzystać z nowych molekuł są pacjenci, u których pomimo stosowanej profilaktyki dochodzi do krwawień samoistnych. I wreszcie warto pomyśleć o pacjentach najmłodszych, u których wkłuwanie się jest relatywnie najtrudniejsze - ocenił prof. Szczepański.
Z argumentacją tą zgodził się również prof. Tomasz Młynarski. Dodał, że wdrożenie u pacjentów terapii podskórnej w miejsce dożylnej jest zmianą dla całej rodziny. - Jest to terapia głównie prowadzona w domu, gdzie leki dożylnie podają rodzice najmłodszych pacjentów. Kiedy mamy lek, który zamiast podawania dożylnego z częstotliwości 3 razy w tygodniu, podajemy raz na 4 tygodnie, wówczas komfort życia zarówno dziecka, jak i jego rodziców, istotnie wzrasta. Co więcej, skuteczność takiej terapii jest porównywalna albo w niektórych przypadkach nawet lepsza, szczególnie dla pacjentów z inhibitorem - wskazał klinicysta. Jego zdaniem nowe formy leków powinny być również zastosowane w przypadku najmłodszych dzieci do 3 roku życia, które nie rozwinęły jeszcze inhibitora, który inaktywuje lek, a które z racji rozwoju są narażone na urazy, a co za tym idzie krwawienia.
Prof. Tomasz Szczepański zwrócił również uwagę, że często po miesiącach wkłuć dochodzi do sytuacji, w której żyły nie wytrzymują i konieczne jest założenie portu centralnego. Ten ostatni jest niestety zagrożony zakażeniem i w takiej sytuacji konieczne jest przejście na inną formę podania leku. Co ważne Narodowe Centrum Krwi stara się odpowiadać na tego typu indywidualne sytuacje i, jak wskazała Małgorzata Lorek, oprócz nastoletniego pacjenta, o którym wspomniał w dyskusji prof. Szczepański, z leczenia podskórnego korzysta również mały pacjent z Pomorza, u którego doszło do sepsy i istniało poważne zagrożenie życia związane z podawaniem leków dożylnie/przez port.
W trakcie dyskusji Waldemar Kraska odniósł się także do przyszłości i zmian, jakie rząd planuje wdrożyć w związku z przeniesieniem finansowania programu do budżetu NFZ.
- Chciałbym, by wybrzmiała nasza deklaracja: nic się nie zmieni dla pacjentów. Pieniądze do Narodowego Centrum Krwi będą płynąć nie z budżetu państwa, ale ze środków NFZ. Natomiast całe postępowanie zakupowe w NCK będzie utrzymane - wskazał Kraska.
Podziękował również dyrektor Małgorzacie Lorek za sprawne i skuteczne przeprowadzanie przetargów, które w ocenie wiceministra dają pacjentom gwarancję dostępności leków, a budżetowi państwa co roku przynoszą wielomilionowe oszczędności. - Tego systemu nie chcemy zmieniać. Chciałbym zatem uspokoić wszystkich pacjentów i jeszcze raz podkreślić, że nic z ich punktu widzenia się nie zmieni - zapewnił przedstawiciel MZ.
Zadeklarował również, że w przyszłym roku zostanie oddana do użytku część funkcjonalności systemu e-hemofilia, który pozwoli na monitorowanie jakości leczenia z wykorzystaniem najnowszych narzędzi informatycznych. - Myślę, że to kolejny ważny krok w stronę ulepszania organizacji opieki nad pacjentami z hemofilią - ocenił wiceminister.
Polecamy również: