Zespół Sjögrena jest drugą - po reumatoidalnym zapaleniu stawów - najczęstszą chorobą reumatyczną o podłożu autoimmunologicznym. W jej przebiegu, układ odpornościowy atakuje własne tkanki, przede wszystkim gruczoły wydzielania zewnętrznego. Prowadzi to do charakterystycznej suchości oczu i jamy ustnej, ale choroba rzadko ogranicza się tylko do tych objawów. U wielu pacjentów pojawia się przewlekłe zmęczenie, ból stawów i mięśni, objawy neurologiczne oraz zajęcie narządów wewnętrznych, w tym płuc, nerek i układu nerwowego. Choroba zwiększa także ryzyko rozwoju chłoniaków.

Jej przebieg jest bardzo zróżnicowany, co sprawia, że bywa późno rozpoznawana lub mylona z innymi schorzeniami, a leczenie ogranicza się głównie do łagodzenia objawów, a nie wpływu na mechanizmy choroby. Wkrótce może się to zmienić, bo Novartis poinformował, że amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała ianalumabowi status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy) w leczeniu zespołu Sjögrena.

Czym jest ianalumab?

Ianalumab jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym. Jego mechanizm działania łączy dwa efekty w jednym leku. Z jednej strony prowadzi on do eliminacji limfocytów B, a z drugiej hamuje ich aktywację i dalsze przeżycie poprzez blokowanie receptora BAFF-R, który odpowiada za sygnały wzrostowe i podtrzymujące te komórki.

Takie podwójne uderzenie ma na celu trwałe ograniczenie patologicznej aktywności układu odpornościowego. W przeciwieństwie do obecnie stosowanych terapii objawowych, ianalumab jest ukierunkowany na źródło choroby, co daje szansę na trwałe zmniejszenie objawów choroby, a nie tylko chwilową poprawę.

Decyzja FDA opiera się na pozytywnych wynikach kilku badań, w tym dwóch badań III fazy: NEPTUNUS-1 i NEPTUNUS-2. W obu lek przyniósł klinicznie istotną poprawę aktywności choroby oraz zmniejszenie obciążenia objawami. Profil bezpieczeństwa był porównywalny z placebo, zarówno pod względem częstości działań niepożądanych, jak i ciężkich zdarzeń niepożądanych.

Co dalej?

Status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy) to specjalne oznaczenie nadawane przez FDA lekom rozwijanym w leczeniu poważnych lub zagrażających życiu chorób, dla których dostępne opcje terapeutyczne są ograniczone lub nieskuteczne. Jest przyznawany wtedy, gdy wstępne dane kliniczne wskazują, że dany lek może zapewnić istotną poprawę skuteczności w porównaniu z obowiązującym standardem leczenia.

Ianalumab otrzymał status Fast Track już w 2016 r. Novartis planuje rozpocząć składanie wniosków rejestracyjnych do agencji regulacyjnych na świecie na początku 2026 r. Jeśli lek zostanie zatwierdzony, ianalumab może stać się pierwszą terapią celowaną dla pacjentów z zespołem Sjögrena.

Czytaj także:

Nowy lek spowalnia włóknienie płuc. Zielone światło od FDA

Pierwsza terapia na chorobę Menkesa zatwierdzona