Autor : Marta Markiewicz
2021-01-21 11:57
Europejska Agencja Leków podsumowała 2020 rok i przedstawiła statystyki dotyczące nowych rejestracji. Przedstawione dane napawają optymizmem, bowiem pandemia COVID-19 nie wyhamowała liczby wydawanych rekomendacji a w minionym roku wydano aż 31 więcej pozytywnych decyzji niż w analogicznym okresie 2019.
W swoim podsumowaniu EMA wskazała, że oprócz 97 pozytywnych opinii eksperci wydali również dwie negatywne. Spośród pozytywnie zaaprobowanych 13 preparatów zarejestrowano w tzw. procedurze warunkowej, a 22 leki były preparatami sierocymi - zarejestrowanymi w terapii chorób rzadkich.
Pod względem obszarów terapeutycznych najwięcej nowych leków pojawiło się w onkologii (21 molekuł, z czego 11 leków zawierało substancje czynne dotychczas nieobecne na europejskim rynku), 14 preparatów zarejestrowano w hematologii, po 11 w chorobach zakaźnych oraz pulmonologii/alergologii, a także 7 endokrynologii, po 6 w neurologii, szczepionkach oraz immmunologii/reumatologii i transplantologii.
Przełomowe terapie 2020
Europejska Agencja Leków w swoim raporcie wyróżniła również przełomowe terapie, wśród których znalazły się następujące leki:
Blenrep (onkologia) - lek stosowany w monoterapii szpiczaka mnogiego u dorosłych pacjentów.
Rozlytrek (onkologia) - preparat stosowany w monoterapii pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży w wieku 12 lat, a także starszych pacjentów z guzami litymi wykazującymi fuzję genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK, ang. neurotrophic tyrosine receptor kinase). Preparat jest wskazany w leczeniu pacjentów dorosłych z ROS1-dodatnim, zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP), nieleczonych wcześniej inhibitorami ROS1.
Tecartus (onkologia) - terapia genowa CAR-T stosowana w terapii chłonniaka komórek płaszcza (MCL)
Givlaari (endokrynologia) - pierwszy lek stosowany w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej (AHP, ang. acute hepatic porphyria) u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat.
Rybelsus (endokrynologia/diabetologia) - lek stosowanym do kontroli stężenia glukozy (cukru) we krwi u osób dorosłych z cukrzycą typu 2, która nie jest wystarczająco dobrze kontrolowana. Lek może być stosowany w monoterapii w przypadku, kiedy pacjent nie można stosować metforminy.
Rekambys oraz Vacabria (choroby zakaźne) - leki długo działające stosowane w zakażenia wirusem HIV.
Idefirix (immunologia/reumatologia/transplantologia) - pierwsza terapia stosowana w przypadku dorosłych pacjentów oczekujących na przeszczep nerki, którzy są silnie uczuleni na tkankę dawcy i mają pozytywny wynik testu krzyżowego z dostępnym dawcą narządu.
Libmeldy (neurologia) - lek stosowany w leczeniu dzieci z rzadką chorobą leukodystrofią metachromatyczną (ang. metachromatic leukodystrophy, MLD).
Zolgensma (neurologia) - terapia genowa opracowana w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA)
Enerzair breezhaler (pulmonologia/alergologia) - wziewny lek złożony stosowany w podtrzymującym leczeniu astmy u dorosłych pacjentów, u których nie uzyskano odpowiedniej kontroli choroby w wyniku podtrzymującego leczenia skojarzonego długo działającym beta-2-mimetykiem i kortykosteroidem wziewnym podawanym w dużych dawkach, u których wystąpiło co najmniej jedno zaostrzenie astmy w poprzednim roku.
Kaftrio (pulmonologia/alergologia) - lek stosowany w terapii mukowiscydozy (u pacjentów w wieku 12 lat i starszych), zalecany do stosowania w leczeniu skojarzonym z iwakaftorem.
Oxlumo (uronefrologia) - preparat zarejestrowany w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu1 (ang. primary hyperoxaluria type 1, PH1) we wszystkich grupach wiekowych.
Zabdeno oraz Mvabea (szczepienia) - dwie, nowe szczepionki przeciwko wirusowi Ebola.