Leki, które zostały w ten sposób wyróżnione, opisaliśmy tutaj Odpadły m.in. proponowane wcześniej wszystkie leki onkologiczne.

Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego i były wiceminister zdrowia

4 leki zarekomendowane przez Radę Przejrzystości to może wydawać się nie dużo, ale ważne że te rekomendacje są i zmierzamy do uruchomienia po raz pierwszy nowej procedury, która w założeniu umożliwi szybkie refundowanie innowacyjnych terapii. Normalnie proces refundacyjny trwa w Polsce dla leków często 2-3 lata, a nowe narzędzie uwzględnione w przepisach o Funduszu Medycznym, znacznie ten czas ma skrócić, dla wybranych leków.
Wśród 4 wskazanych przez Radę jako priorytetowe, z zaproponowanej wcześniej przez AOTMiT 11, połowę stanowią bardzo nowoczesne terapie genowe, stanowiące przełom w leczeniu. Mamy więc m.in. lek na SMA. Jest też lek na gruźlicę, która wciąż stanowi wyzwanie w Polsce i na Ukrainie, skąd pochodzi wielu pracowników na polskim rynku pracy. Im mamy więcej leków, których możemy w gruźlicy używać, tym skuteczniejsze leczenie. Z punktu widzenia rozprzestrzeniania się chorób zakaźnych to też jest jak najbardziej trafna decyzja.
Kolejny lek dedykowany jest osobom po przeszczepach – bardzo ważny i potrzebny. Wykonujemy skomplikowane procedury i powinniśmy szczególnie zatroszczyć się o tę grupę chorych, by leczenie przyniosło długotrwały, oczekiwany efekt.
Rada wskazała 4 leki, a po drodze jeszcze RPP wskazał po konsultacjach m.in. z organizacjami pacjentów swoją listę – w której z 11 zawęził liczbę terapii do 5. Trzy się pokryły się ze wskazaniami Rady, więc wygląda na to, że ta lista jest zawężana.
Moja intuicja jest taka, że nie od razu są wystarczające środki na te wszystkie leki. Stąd ostrożność w wyborach. Mamy w przepisach 5 kryteriów innowacyjności, które Agencja komunikowała. Według tych zostało wybranych 11 leków.  Trudno ocenić, że pozostałe są niepotrzebne, ale te najprawdopodobniej trafią jako pierwsze do oceny ministra. Firmy będą wezwane do złożenia wniosków, wnioski te będą negocjowane. Na swoiste „dotarcie” procesu 4 lekarstwa powinny wystarczyć, choć nie jest to zawężenie wiążące dla ministra.
Inny ciekawy aspekt to to, że Komisja Ekonomiczna nie będzie tym razem pracować w oparciu o pełne HTA. Będzie działać w oparciu o publikacje – to wynika z przyspieszonej procedury. Co jest niesłychanie wartościowego to obowiązek monitorowania skuteczności leków poprzez stworzenie rejestru. A co najważniejsze jest to dobra regulacja dla pacjentów, więc z optymizmem patrzę na jej skuteczne wdrażanie.

Mecenas Marcin Pieklak, partner kancelarii DZP

Biorąc pod uwagę wyłącznie rekomendację Rady Przejrzystości oraz obecny efekt prac nad listą leków o istotnej wartości innowacyjnej (4 leki określone jako wystarczająco innowacyjne) nasuwa się powiedzenie, że góra urodziła mysz. Natomiast z taką oceną warto poczekać. W pierwszej kolejności do finalnego efektu postępowań dla wspomnianych leków. W drugiej do tego jaki będzie zakres drugiej z list wprowadzonych przepisami o Funduszu Medycznym, tj. listy produktów o istotnej wartości klinicznej. Listy, która musi zawierać dziesiątki, a być może setki nowych, wartych odnotowania terapii. Wreszcie jakie konkluzje regulator wyciągnie z prac nad dwiema historycznymi (bo pierwszymi) listami. W tym zakresie dyskusji wymaga nie tylko sposób przypisywania produktów do nowych list, ale również paradygmat przyjęty w ramach prac nad listą „leków innowacyjnych”. Trudno zgodzić się z założeniem, które zmierza do wykluczenia a priori z wykazu leków innowacyjnych produktów dopuszczonych do obrotu w kolejnych wskazaniach. W mojej ocenie nowe wskazanie leku dopuszczonego wcześniej do obrotu, które przeszło proces rejestracji oraz wiele lat badań klinicznych wymaga przynajmniej wstępnej oceny – dania szansy na znalezienie się na ostatnim ze ww. wykazów. Jest to szczególnie istotne w przypadku terapii, które wiążą się z innowacyjnym efektem dla terapii pacjenta.

Dr Magdalena Władysiuk, prezes stowarzyszenia CEESTAHC, ekspertka ds. oceny technologii medycznych i wiceprezes firmy HTA Consulting

Fundusz Medyczny rozbudza nadzieje na szybszy, lecz i szerszy dostęp pacjentów do najnowszych leków w chorobach rzadkich, czy onkologicznych. Rada Przejrzystości wskazuje leki priorytetowe do stworzenia listy MZ dla technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, lecz tylko dla chorób rzadkich. Wstępnie szacowaliśmy, że przy uwzględnieniu wszystkich nowych technologii lekowych - czyli nie tylko leków zarejestrowanych po 2020 r., lecz także „starych” z nowymi wskazaniami - będzie 42. Ostatecznie przy opracowaniu Wykazu technologii o wysokim poziomie innowacyjności przez AOTMiT  wskazał interpretacja ustawy w tym zakresie i  oceniał tylko 20 leków, a wybrał 11.  Oszacowaliśmy wydatki płatnika publicznego na wszystkie 11 leków, który wstępnie mogłyby się kształtować na poziomie ok. 600-700 mln dla całego roku 2020. Agencja wskazuje tylko 4 technologie - w tym 2 dotyczące populacji dzieci - które uznano za priorytetowe. Nie przesądza to o ostatecznym kształcie listy MZ, gdyż konsultacje są także prowadzone z Rzecznikiem Praw Pacjenta oraz konsultantami krajowymi.

Polecamy także:

Leki o wysokiej innowacyjności: jednogłośnie z 11 wybrano tylko 4

S.Gadomski: o wykazie innowacyjnych leków i planie dla chorób rzadkich