Autor : Katarzyna Lisowska
2021-11-19 09:38
Mukowiscydoza nadal stanowi istotny problem zdrowotny w Polsce. Chorzy walczą nie tylko z ciężką chorobą, wymagającą długotrwałego leczenia. Pacjenci i ich bliscy zmagają się również z ograniczeniem aktywności społecznej i zawodowej. O tym jak duże koszty ponoszą pacjenci cierpiący na mukowiscydozę oraz jakie nakłady ponosi z powodu tej choroby państwo mówi nam dr Łukasz Minarowski, adiunkt II Kliniki Chorób Płuc i Gruźlicy Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku.
- Chorzy z mukowiscydozą to osoby niepełnosprawne. Sama choroba jest uwarunkowana genetycznie, dziecko rodząc się już jest obciążone schorzeniem, które postępuje wraz z jego rozwojem. Oznacza to, że rodzice od samego początku, gdy tylko poznają diagnozę są narażeni na wydatki związane z opieką medyczną - mówi specjalista i dodaje, że same konsultacje lekarskie to spore koszty. Na dodatek specjalistów, którzy leczą mukowiscydozę nie ma w Polsce zbyt wielu, więc pacjenci wraz z bliskimi pokonują dziesiątki, a nawet setki kilometrów na każdą konsultację. - Te „podróże” oczywiście obciążają budżet domowy rodziny chorego. I to tylko jeden z przykładów takiego kosztu bezpośredniego jaki jest konsekwencją choroby - zaznacza dr Minarowski.
Nasz rozmówca zawraca uwagę, że jest jeszcze cały pakiet kosztów pośrednich, które rzadziej są uwzględniane, ale na sytuacji materialnej rodzin mocno się odbijają. - Takie chore dziecko wymaga wzmożonej opieki rodzica, z tego powodu często jest on zmuszony do zaprzestania aktywności zawodowej lub poważnego jej ograniczenia. Im starszy pacjent tym wyższe koszty, dorastające dziecko wymaga rehabilitacji, kolejnych leków, z których nie wszystkie są refundowane. Takie dzieci niestety często trafiają do szpitali. Jeżeli jest to mukowiscydoza o małym nasileniu, z łagodnymi mutacjami, to pobyty są krótkie. Jeżeli jednak mamy pacjenta, który od początku ma infekcje dolnych dróg oddechowych, wymagające antybiotykoterapii, to takie hospitalizacje są częstsze i dłuższe - mówi.
Dodaje: - Im dziecko jest starsze tym profil chorobowy mukowiscydozy bardziej się zmienia co oznacza, że jest ono bardziej narażone na bakterie oraz problemy dodatkowe związane z utratą funkcji płuc. Trzeba też pamiętać, że sporym obciążeniem dla rodzin jest utrzymanie odpowiedniej diety chorego. Takie dzieci bowiem wymagają specjalnego żywienia. Ich dieta musi być wysokoenergetyczna, a zarazem na tyle strawna - połączona z enzymami trzustkowymi - żeby dzieci mogły trawić i przybierać na masie ciała - wyjaśnia dr Łukasz Minarowski.
- Mamy bardzo dobre wytyczne dotyczące leczenia mukowiscydozy, natomiast ich realizacja w realiach polskich często pozostawia wiele do życzenia. Nie tylko z powodów finansowych, czyli ograniczenia dostępu do pewnych terapii, ale też z powodów organizacyjnych. Chore dzieci - a potem dorośli - powinni być chronieni przed infekcjami. Są szczególnie narażeni na nabywanie ich ze środowiska, nie odwrotnie - wskazuje dr Minarowski. Jak wyjaśnia, to sprawia, że pacjenci są przez chorobę dodatkowo wykluczeni z życia społecznego. W praktyce chore dziecko, które powinno iść do przedszkola, szkoły, przechodzić przez kolejne etapy edukacji, często musi odbywać ją innym trybem. Edukacja jest indywidualizowana, bo chorzy ze względu na wymogi medyczne nie są w stanie realizować jej w sposób standardowy. - Szkoły nie są w stanie zapewnić takim uczniom np. możliwości przeprowadzenia inhalacji w obrębie placówki. To co jest standardem w innych systemach np. skandynawskim w Polsce nie funkcjonuje - podkreśla ekspert.
- Osoby niepełnosprawne są po prostu wykluczane z placówek edukacyjnych, ale są też wykluczane na innych płaszczyznach: interpersonalnej, administracyjnej czy socjalnej. I przez długi czas nie było to w ogóle postrzegane jako problem. Zaś cechą społeczeństw rozwiniętych, dojrzałych jest to, że zasada solidarności społecznej jest realizowana i rozciągana na różne przestrzenie, a nie na aspekty tylko medycznego leczenia - komentuje nasz rozmówca.
Dodaje, że chorzy z mukowiscydozą i ich rodziny muszą nauczyć się żyć z tą chorobą. Zarówno pacjent jak i jego bliscy muszą stale uczyć się jak mają wyglądać pewne czynności wykonywane w domu. - Bez tego praca lekarza jest skazana w dłuższej perspektywie na niepowodzenia. Ponieważ leczenie choroby przewlekłej nie kończy się po wyjściu ze szpitala czy od lekarza. Pozostaje pytanie na ile nasze państwo powinno być opiekuńcze, na ile powinno wyręczać rodziny, a na ile wspomagać czy zapewniać narzędzia, by taka opieka była możliwa. Zdaję sobie sprawę, że przy ograniczonych możliwościach finansowych systemu opieki zdrowotnej nie da się finansować wszystkiego. Natomiast należałoby oczekiwać oceny efektywności pewnych postępowań i na tej podstawie wprowadzania zmian w finansowaniu terapii, tak by przynosiły długotrwałe efekty - stwierdza ekspert.
Jak podkreśla dr Minarowski, jego celem jako lekarza jest leczenie, ale z punktu widzenia pacjenta tym celem jest możliwość pełnienia przyjętych ról społecznych zgodnie z własnymi możliwościami i chęciami. - Żeby połączyć te oba dążenia potrzebne jest takie skonstruowanie opieki, żeby pacjent nie czuł przymusu leczenia i żeby ono nie wykluczało go z życia. Dziś technologia medyczna już na to pozwala. Dziś tacy pacjenci żyją z chorobą długie lata, osiągając 40- 50 rok życia. W latach 50. dzieci dożywały ok. 5 lat - wyjaśnia i przyznaje, że ma nadzieję, że wkrótce dojdziemy do takiego momentu, gdy chorzy na mukowiscydozę będą dochodzić do wieku senioralnego i będą umierać z innych powodów niż mukowiscydoza.
- To możliwe, bo dostępne technologie medyczne zastosowane możliwie szybko u najmłodszych pacjentów już na to dziś pozwalają. Mówimy tu o terapiach przyczynowych, które są przyszłością leczenia tej populacji chorych. Oczywiście finansowanie nowoczesnych technologii jest trudnym tematem, bo często ich koszt jest przytłaczający i to nie tylko dla krajowej ochrony zdrowia, ale i dla światowej. Trzeba jednak podkreślić, że to co możemy osiągnąć dzięki terapiom przyczynowym jest nie do uzyskania innymi metodami. A mowa tu o poprawie funkcji płuc, wydłużeniu życia i odsunięciu w czasie momentu kwalifikacji do przeszczepu płuc. Jeżeli leki te zostaną włączone u dzieci, a to one tak naprawdę najbardziej zyskują na tych nowych metodach leczenia, możemy utrzymać funkcje płuc i innych narządów dotkniętych mukowiscydozą na takim poziomie, że pacjent jest praktycznie bezobjawowy - wylicza.
Doktor podkreśla, że skutecznie leczony pacjent otrzymuje szansę na normalne życie, bez objawów choroby. - To sprawia, że nie wymaga on już wsparcia ze stronny innych, może założyć rodzinę, pracować, przestaje być obciążeniem dla państwa. Szeroki dostęp do leczenia przyczynowego w Szwecji sprawił, że obecnie w tym kraju nie ma osób ciężko chorych. Dorośli pacjenci normalnie pracują, zakładają rodziny, a pacjentki rodzą dzieci. W Polsce na razie brakuje takiego perspektywicznego spojrzenia przy projektowaniu polityki zdrowotnej. Uwzględniania tego jak choroba wpływa na funkcjonowanie pacjenta na rynku pracy, jakie są koszty zwolnień lekarskich jego opiekunów i samej hospitalizacji dla systemu. Brak refleksji na temat tego, ile całe społeczeństwo traci na wyłączeniu z życia społecznego i gospodarczego osób chorych oraz ich rodziców, aktywnych zawodowo przed chorobą dziecka - podsumowuje.
Mukowiscydoza jest jedną z coraz lepiej znanych chorób rzadkich. Jak słusznie podkreśla dr Minarowski, pomimo że obecnie są dostępne terapie stosowane w tej jednostce chorobowej, stanowi ona znaczące obciążenie dla pacjenta, jego rodziny oraz społeczeństwa. Rezygnacja lub ograniczenie pracy zawodowej opiekunów oraz wysokie koszty opieki nad pacjentem wiążą się często z koniecznością uzyskiwania świadczeń socjalnych, które pozwalają na opiekę poprawiającą jakość życia pacjenta - mówi Kinga Frelas z kancelarii DZP.
W jej opinii, terapie innowacyjne (w szczególności w chorobach rzadkich) napotykają trudności w drodze do refundacji, szczególnie z uwagi na ich częsty brak efektywności kosztowej.
Jak wskazuje ekspertka DZP, wpływ terapii na funkcjonowanie pacjenta i jego rodziny oraz na społeczeństwo są jednym z najczęściej przywoływanych kryteriów w debacie o zasadności wprowadzenia analizy wielokryterialnej do procedury oceny terapii. Wielokryterialna analiza decyzyjna jest wykorzystywana w wielu krajach europejskich przy ocenie technologii jako odpowiedź na brak narzędzi, które mierzyłby dodatkowe korzyści z wykorzystania danej technologii medycznej. Oprócz oceny nakładów finansowych i efektywności terapii uwzględnia ona również aspekty społeczno- ekonomiczne umożliwiając porównywanie terapii pod ich względem.
Na potrzebę wprowadzenia tego narzędzia do polskiego systemu oceny technologii wskazują również upublicznione dokumenty rządowej takie jak: Polityka Lekowa Państwa oraz Plan dla Chorób Rzadkich. Pomimo, że nie stanowią one źródła prawa, wskazują na pożądane kierunki zmian w zakresie systemu ochrony zdrowia. Należy zaznaczyć, że wprowadzenie wielokryterialnej analizy decyzyjnej pozwoli na wykorzystanie metody wyboru optymalnego wariantu pod względem kryteriów przyjętych dla objęcia terapii refundacją. Możemy, wobec tego spodziewać się, że ułatwi ona tym samym proces decyzyjny i przyczyni się do zwiększenia dostępności do terapii innowacyjnych - podsumowuje Kinga Frelas.
Materiał realizowany w ramach projektu Kancelarii Domański Zakrzewski Palinka oraz firmy PEX Pharma- Sequence, obejmującego m.in. raport Choroby rzadkie – dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski.
Czytaj także:
Plan dla chorób rzadkich wreszcie opublikowany
Wykorzystania analizy wielokryterialnej w procesie refundacyjnym