- To przełom w leczeniu nowotworów w Polsce, gdyż od 1 września refundujemy jedną z najbardziej innowacyjnych terapii dla pacjentów onkologicznych – podkreśla minister zdrowia Adam Niedzielski.

Terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, aby walczyć z nowotworem dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T. Dzięki temu nie tylko może wydłużyć życie pacjenta, ale też doprowadzić do wyleczenia choroby.

Terapia genowa lekiem Kymriah oparta jest na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta. Potem trafiają one do laboratorium, gdzie poddaje się je genetycznej modyfikacji, która pozwala im rozpoznawać cechy nowotworu. Później komórki są namnażane i podczas infuzji dożylnej przekazywane znów do pacjenta. Zmodyfikowane komórki CAR-T-cells, które trafią do krwi chorego rozpoznają i niszczą komórki nowotworu.

Kto dostał refundację?

Od 1 września 2021 r. terapia CAR-T jest refundowana we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. roku życia.

Warunki jakie trzeba dodatkowo spełnić to:

• drugi lub kolejny nawrót w szpiku kostnym;

• nawrót (w szpiku kostnym) po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) i po co najmniej 4 miesiącach przerwy pomiędzy allo-HSCT a podaniem tisagenlecleucelu;

• pierwotna oporność na leczenie definiowana jako nieosiągnięcie całkowitej remisji (CR) po 2 cyklach standardowej chemioterapii lub chemiooporność definiowana jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu leczenia reindukującego stosowanego w nawrocie ALL;

• ALL z obecnym chromosomem Philadelphia z nietolerancją lub z niepowodzeniem co najmniej dwóch linii leczenia inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) albo przeciwskazania do terapii TKI;

• brak kwalifikacji do allo-HSCT ze względu na choroby współistniejące, przeciwwskazania do leczenia kondycjonującgo przed allo-HSCT, brak odpowiedniego dawcy lub wcześniejsze allo-HSCT.

• kryteria funkcjonalne pacjenta muszą być spełnione łącznie.

Które placówki w Polsce mają certyfikat i prowadzić mogą leczenie?

Ośrodki są w czterech miastach - Wrocławiu, Warszawie, Poznaniu oraz w Gliwicach. Jeden leczy dzieci, a trzy młodych dorosłych.

Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu (ośrodek dla pediatrycznych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, już stosuje tą terapię)

Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM w Warszawie (ośrodek certyfikowany w tym roku - specjalność młodzi dorośli)

Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu (młodzi dorośli)

Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego z oddziałem w Gliwicach (młodzi dorośli)

Dla przypomnienia, zgodnie z rejestracją EMA terapia CAR-T tisagenlecleucel może być stosowana w terapii nawrotowych lub opornych na leczenie: ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (B-ALL) u dzieci oraz osób dorosłych do 25. roku życia włącznie oraz chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) u osób dorosłych.

Grafika przygotowana dla cowzdrowiu.pl

O wrześniowej liście leków refundowanych pisaliśmy m.in. tutaj:

Terapia CAR-T refundowana w ostrej białaczce limfoblastycznej B

Ministerstwo Zdrowia podsumowuje zmiany w liście refundacyjnej

Nowa lista leków refundowanych - obwieszczenie na wrzesień

Lista leków z urzędową ceną zbytu (obwieszczenie)

Podsumowanie projektu zmian listy refundacyjnej