Czytając odpowiedzi MZ można wyciągnąć wniosek, że nowe leczenie wejdzie dla pacjentów z chorobą von Willebranda. Z kolei w hemofilii zmiany mogą objąć kilka terapii. Czy tak będzie - dowiemy się za niecały tydzień, gdy skończą się prace w Departamencie Lecznictwa MZ i dokument podpisze wiceminister zdrowia Tomasz Maciejewski.

- Nadrzędnym celem wszystkich prowadzonych działań jest zapewnienie wszystkim pacjentom dostępu do bezpiecznej i skutecznej terapii, w tym terapii podskórnej, przy jednoczesnym uwzględnieniu dostępnych środków finansowych - informuje MZ.
Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 przewiduje jasną procedurę włączania nowych terapii (...). Decyzje nie są zatem podejmowane wyłącznie w oparciu o kryteria administracyjne czy finansowe, lecz również o kryteria kliniczne.
Dzięki temu system nie jest statyczny, ale może rozwijać się wraz z postępem medycyny, przy zachowaniu bezpieczeństwa klinicznego i racjonalności wydatków. Zgodnie z zapisami Programu uznanie zasadności wprowadzenia nowej terapii następuje po otrzymaniu pozytywnej opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej: AOTMiT).

Jak włączane są nowe leki do programu?

Wdrożenie nowych terapii do modułu 5 Programu odbywa się zgodnie z procedurą wdrażania nowej terapii, określoną w załączniku nr 10 do Programu, tj. na podstawie zgłoszenia populacji pacjentów do Rady Programu. Obejmuje ona kompleksową ocenę potencjalnych kosztów i korzyści wynikających ze stosowania poszczególnych terapii, ich efektywności klinicznej względem obowiązujących schematów leczenia, a także konsekwencji organizacyjnych dla systemu opieki nad pacjentami. Proces ten ma charakter wieloetapowy i złożony, wymaga pozyskania informacji z Ośrodków Leczenia Hemofilii, dlatego jego przeprowadzenie jest czasochłonne.
Ocena poszczególnych terapii prowadzona jest z udziałem ekspertów Rady Programu, którzy analizują dostępne dowody naukowe, potrzeby kliniczne pacjentów, organizację opieki oraz wpływ proponowanych rozwiązań na funkcjonowanie systemu ochrony zdrowia. W toku prowadzonych prac uwzględniane są również stanowiska i rekomendacje środowiska eksperckiego, w tym Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Hemofilia: lek dla dzieci może dostać część dorosłych?

W tym trybie Minister Zdrowia, działając na podstawie art. 31n pkt 5 ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, zwrócił się do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji o weryfikację analiz oraz wydanie opinii dotyczącej zasadności włączenia do Programu terapii produktem leczniczym Hemlibra (emicizumab).
Prezes Agencji w Opinii nr 107/2025 z dnia 21 listopada 2025 r. warunkowo pozytywnie ocenił zasadność włączenia produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora. W opinii wskazano na „wysoki koszt technologii ocenianej i znaczny wpływ na budżet płatnika związany z finansowaniem produktu leczniczego Hemlibra. Mając na uwadze warunek pozytywnej, ww. rekomendacji nr 115/2025, wskazuje się, że należy dążyć do dalszego obniżenia kosztów stosowania profilaktyki emicizumabem”.

Załączone do opinii Prezesa AOTMiT stanowisko Rady Przejrzystości w opinii nr 201/2025 z dnia 17 listopada 2025 r. wyraźnie wskazuje: „Rada Przejrzystości uznaje za zasadne wprowadzenie produktu leczniczego Hemlibra (emicizumab) (…) do modułu programu polityki zdrowotnej »Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028« we wskazaniu: dla pacjentów z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A bez inhibitora, pod warunkiem zrównania kosztów terapii profilaktycznej z kosztami terapii profilaktycznej preparatami czynnika VIII”.

Kolejne nowe leki w kolejce. Zlecono ich ocenę

Minister Zdrowia, zgodnie z procedurą określoną w Programie, zlecił Prezesowi AOTMiT ocenę zasadności włączenia do Programu produktów leczniczych Hympavzi (marstacimab), Coagadex (ludzki czynnik krzepnięcia X) oraz Altuvoct (efanesoctocog alfa).
Jednocześnie już w trakcie opracowania jest aktualizacja Programu obejmująca wprowadzenie nowych modułów umożliwiających finansowanie terapii Alhemo (koncizumab) dla pacjentów z hemofilią B powikłaną inhibitorem oraz Veyvondi (wonikog alfa) dla pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2 i 3, zgodnie z pozytywnymi opiniami Prezesa AOTMiT.
W pozostałym zakresie zasadne jest zakończenie procesu oceny wszystkich analizowanych technologii lekowych przed podjęciem decyzji dotyczących zmian w Programie. Pozwoli to na kompleksową ocenę wszystkich dostępnych opcji terapeutycznych pod względem skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa stosowania, wpływu na organizację opieki oraz konsekwencji finansowych dla systemu ochrony zdrowia, a także umożliwi wybór najbardziej efektywnych kosztowo rozwiązań oraz racjonalne wykorzystanie środków publicznych.
Równocześnie, pismem z dnia 5 sierpnia 2026 r., Ministerstwo Zdrowia zwróciło się do Przewodniczącego Rady Programu z prośbą o opracowanie kryteriów kwalifikacji oraz kryteriów wyłączenia, w celu rozszerzenia grupy docelowej objętej profilaktyką bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik VIII w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028, tj. pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie bispecyficznym przeciwciałem naśladującym aktywny czynnik VIII w ramach programu lekowego B15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”, a także pacjentów, którzy zakończyli udział w badaniach klinicznych emicizumabu, w tym w badaniu HAVEN 3, którzy następnie zostali objęci programem PTAP zapewniającym kontynuację leczenia po zakończeniu badania klinicznego.
Posiedzenie Rady Programu w tym tygodniu - 12 sierpnia - było poświęcone zagadnieniom związanym z rozszerzeniem grupy docelowej pacjentów. Kolejne planowane jest na poniedziałek. Rozmawiają tam eksperci, przedstawiciel pacjentów i urzędnicy. NCK i MZ "nie prowadzą konsultacji/negocjacji z firmami w tym zakresie, gdyż wyklucza to obowiązująca w Programie procedura prowadzenia otwartych i konkurencyjnych postępowań przetargowych".

Ilu pacjentów korzysta z narodowego programu?

W 2024 r. 3348 pacjentów otrzymało produkty lecznicze zakupione w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028. Wystawiono łącznie 5748 kart postępowania.
W 2025 r. 3471 pacjentów otrzymało produkty lecznicze. Wystawiono 6204 karty postępowania.
W 2026 r. (od 01.01.2026 do 30.06.2026) 2577 pacjentów otrzymało produkty lecznicze zakupione w ramach Programu.
-Wszelkie koszty realizacji Programu w poszczególnych latach dostępne są w tabelach 11 (koszty jednostkowe) oraz 12 (koszty całkowite) programu polityki zdrowotnej pn. Narodowy Program Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028. Główną składową kosztów jest zakup i zapewnienie dostępności do produktów leczniczych, co stanowi 98,3 proc. budżetu na realizację Programu w 2026 r. - informuje MZ.
https://www.gov.pl/web/nck/narodowy-pogram-leczenia-chorych-na-hemofilie-i-pokrewne-skazy-krwotoczne-na-lata-2024-2028

Polecamy także:

Kolejne spotkanie w sprawie zmian w leczeniu hemofilii

Choroby rzadkie. Gdzie szukać pomocy? Nowa mapa dla pacjentów

Terapie z programów lekowych będą do odbioru w aptece. Które?