Autor : Aleksandra Kurowska
2022-05-31 11:51
Resort zdrowia opublikował listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Znalazło się na niej 11 molekuł, których producenci otrzymali zaproszenie do złożenia wniosku o finansowanie z Funduszu Medycznego i rozpoczęcia negocjacji cenowych.
Co warto podkreślić, w ministerialnym wykazie znalazły się wszystkie molekuły z kategorii A, czyli leki rekomendowane przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a także z kategorii A/B. Dodatkowo do listy dołączono dwa preparaty z kategorii B (chodzi o selperkatynib oraz setmelanotyd), czyli z tzw. listy leków rekomendowanych w trzeciej kolejności.
Wcześniej wiceminister Maciej Miłkowski zapowiadał, że spośród 21 wskazanych przez AOTMiT technologii (19 leków, spośród których jeden był przedstawiony w trzech wskazaniach refundacyjnych) ostatecznie na wykazie znajdzie się 11. Maciej Miłkowski podkreślił również, że resort będzie chciał możliwie szybko rozpocząć proces negocjacji z producentami wskazanych leków i ostatecznie dopuścić je do finansowania w ramach Funduszu Medycznego.
atidarsagen autotemcel – leukodystrofia metachromatyczna (ang. metachromatic leukodystrophy, MLD) odznaczająca się dwuallelowymi mutacjami genu arylosulfatazy A prowadzącymi do zmniejszenia aktywności enzymatycznej ARSA, w przypadku:
- dzieci z późnymi niemowlęcymi albo wczesnymi młodzieńczymi postaciami choroby, bez objawów klinicznych choroby;
- dzieci z wczesną młodzieńczą postacią choroby, z wczesnymi objawami klinicznymi choroby, mogące nadal poruszać się samodzielnie, przed pojawieniem się zaburzenia funkcji poznawczych;
autologiczne transdukowane anty-CD19 komórki CD3-dodatnie – nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak z komórek płaszcza (ang. mantle cell lymphoma, MCL) u dorosłych pacjentów, którzy uprzednio otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (ang. Bruton’s tyrosine kinase, BTK);
fenfluramina – napady padaczkowe związane z zespołem Dravet, jako dodatek do leczenia innymi lekami przeciwpadaczkowymi u pacjentów w wieku od 2 lat;
odewiksybat – postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa (ang. progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC) u pacjentów w wieku od 6 miesięcy;
sacytuzumab gowitekan – nieresekcyjny lub przerzutowy potrójnie ujemny rak piersi (ang. metastatic triple-negative breast cancer, mTNBC), w monoterapii, u dorosłych pacjentów, którzy wcześniej otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym co najmniej jedną w zaawansowanej chorobie;
satralizumab – choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych oraz rdzenia kręgowego (Choroba Devica NMOSD), monoterapia lub w skojarzenie z terapią immunosupresyjną u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała IgG przeciwko akwaporynie-4 (AQP4-IgG);
selperkatynib – zaawansowany rak rdzeniasty tarczycy (RRT) z mutacją w genie RET, w monoterapii, u dorosłych i młodzieży w wieku co najmniej 12 lat, którzy wymagają terapii systemowej po wcześniejszym leczeniu kabozantynibem i (lub) wandetanibem;
selumetynib – leczenie objawowych, nieoperacyjnych nerwiakowłókniaków splotowatych (ang. plexiform neurofibromas, PN) u dzieci i młodzieży w wieku 3 lat i starszych z neurofibromatozą typu 1 (NF1);
setmelanotyd – otyłość i kontrola uczucia głodu towarzyszącego potwierdzonemu w badaniach genetycznych związanemu z bialleliczną utratą funkcji niedoborowi roopiomelanokortyny (POMC), w tym PCSK1, lub receptora leptyny (LEPR) u osób dorosłych i dzieci w wieku od 6 lat;
tafasytamab – nawrotowa albo oporna na leczenie postać chłoniaka nieziarniczego rozlanego z dużych komórek B (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL), w skojarzeniu z lenalidomidem, a następnie w monoterapii w leczeniu pacjentów dorosłych, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych (autologous stem cell transplant, ASCT);
wosorytyd – achondroplazja u pacjentów w wieku co najmniej 2 lat, których nasady kości długiej nie są zamknięte.
Szczegółowy opis technologii lekowych obejmujący kryteria włączenia do leczenia, dawkowanie leków, monitorowanie leczenia i zakres przekazywania informacji sprawozdawczo-rozliczeniowych przedstawiony jest w postaci opisów programów lekowych. Minister Zdrowia poinformuje podmioty odpowiedzialne, których technologie lekowe znajdują się na powyższej liście, o możliwości składania poprzez system SOLR wniosków, o których mowa w art. 24 ust. 1 pkt 1b ustawy o refundacji.
Przypomnijmy, że lista powstała po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, Konsultantów Krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta. Listę ocenianych preparatów przygotowali natomiast eksperci Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Joanna Parkitna, dyrektor Wydziału Oceny Technologii Medycznych AOTMiT, podkreśliła, że ważnym aspektem jest to by podmioty, których leki zostały wskazane na liście, były zainteresowane ich refundacją. - Żadna lista nie pomoże pacjentom, ale już dostęp do tych leków i ich refundacja jest bardzo istotna. Dlatego też zwracam się z prośbą do przemysłu farmaceutycznego. Skoro są leki i jest nowe otwarcie na refundację leków, warto by podmioty zgłaszały się i wyrażały chęć uczestniczenia w procesie refundacyjnym - wskazała Joanna Parkitna.
Przypomniała również, że na dostęp pacjentów do nowoczesnych molekuł ma wpływ nie tylko czas przeprowadzania procesu refundacji. Analiza ekspertów AOTMiT wskazała bowiem, że czas od momentu rejestracji leku przez Europejską Agencję Leków i Komisję Europejską do momentu złożenia wniosku refundacyjnego wynosi w Polsce średnio 2-3 lat. - Zatem czas oczekiwania pacjentów na dostęp do leków nie zależy li tylko od Ministerstwa Zdrowia, czy biegłości administracji publicznej, ale przede wszystkim od chęci podmiotów odpowiedzialnych- wskazała Joanna Parkitna
Jak podkreślił Maciej Miłkowski, nie jest jeszcze pewne, czy podobne wykazy będą publikowane co pół roku. - Kolejna lista "likwiduje" poprzednią w związku z tym w przeciągu pół roku nie będziemy w stanie zakończyć procesu refundacyjnego. Dlatego też najprawdopodobniej będziemy zostawali przy liście publikowanej raz na rok- wskazał wiceminister. Podkreślił jednocześnie, że AOTMiT pracuje cały czas i zbiera informację o kolejnych preparatach.
Współpraca: MAR
Finansowanie RDTL nie dla tych leków. MZ opublikował listę
GSK przejmuje grupę biotechnologiczną Affinivax za 3,3 mld dolarów
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl