Autor : Jakub Wołosowski
2022-09-30 10:10
Europejska Agencja Leków ogłosiła rozpoczęcie programu pilotażowego skierowanego do naukowców i organizacji non-profit opracowujących produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP). Leki te, oparte na genach, tkankach czy też komórkach, mogą być przełomową opcją leczenia dla pacjentów. Stąd zainteresowanie nimi przez agencję.
EMA rozpoczyna pilotaż, którego zadaniem jest przekucie wyników badań na leki. Dołączyć do niego mogą akademicy i organizacje non-profit, które opracowują produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP).
Jak wskazuje Agencja z dotychczasowego doświadczenia wynika, że akademicy w znaczący sposób przyczyniają się do rozwoju ATMP, a także urządzeń diagnostycznych i dostarczających, jednak jednocześnie mają problem ze sprostaniem wymogom regulacyjnym.
W ramach programu pilotażowego EMA rozszerzone wsparcie regulacyjne otrzyma maksymalnie pięć wybranych ATMP. Takie, które zaspokoją do tej pory niezaspokojone potrzeby kliniczne i są opracowywane wyłącznie przez akademików i organizacje non-profit w Europie. EMA poprowadzi uczestników przez proces regulacyjny w celu optymalizacji rozwoju ATMP, począwszy od zasad najlepszych praktyk w produkcji po planowanie rozwoju klinicznego zgodnego z normami regulacyjnymi.
Wybrano już pierwszego uczestnika pilota. Ten ATMP to ARI-0001, chimeryczny receptor antygenowy (CAR) oparty na własnych limfocytach T pacjenta, opracowany przez Hospital Clínic Barcelona. W grudniu 2021 r. produkt został zakwalifikowany do programu PRIME EMA wspierającego rozwój leków ukierunkowanych na niezaspokojone potrzeby medyczne.
Istotne jest to, że w ramach pilotażu urząd nie zamierza wprowadzać żadnego nowego narzędzia regulacyjnego. Jego celem jest ocena, jakie dalsze wsparcie lub narzędzie regulacyjne można wprowadzić, by zwiększyć liczbę ATMP, które będą oferowane pacjentom na terenie Europejskiego Okręgu Gospodarczego. W trakcie pilotażu EMA chce dowiedzieć się, jak lepiej współdziałać z akademikami i wspierać ich w ich pracy.
Uczestnicy programu pilotażowego skorzystają ze wszystkich dostępnych elastyczności regulacyjnych i środków wsparcia rozwoju, takich jak obniżki opłat i zwolnienia. Postęp będzie ściśle monitorowany, a wstępne wyniki pilotażu mają być dostępne za 3-4 lata. Po zakończeniu zostanie opublikowany raport i mogą zostać zorganizowane warsztaty z odpowiednimi interesariuszami w celu omówienia wniosków.
Potencjalni kandydaci mogą skontaktować się z właściwym organem krajowym lub EMA pod adresem advancedtherapies@ema.europa.eu, aby wyrazić zainteresowanie udziałem w programie pilotażowym lub uzyskać więcej informacji.
Hormony a rak piersi. GUMed z partnerami robi badanie populacyjne
AZS: kto choruje, jakie są objawy, jak i czym się je leczy pacjentów?