Autor : Halina Pilonis
2021-09-30 16:27
Ostra białaczka szpikowa (AML) rozwija się bardzo szybko, a nieleczona prowadzi do śmierci chorego w ciągu kilku tygodni. Aby poprawić wyniki leczenia, potrzebny jest dostęp do specjalistycznej diagnostyki, poprawa organizacji opieki nad tymi chorymi oraz dostęp do nowoczesnych terapii. - Im skuteczniejsze leczenie zastosujemy na początku, tym większa jest szansa na wydłużenie czasu wolnego od nawrotu choroby i wydłużenie całkowitego przeżycia – podkreśla prof. Ewa Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii. Wrzesień jest Miesiącem Świadomości Nowotworów Krwi.
Ostra białaczka szpikowa jest trudnym do leczenia, rzadkim nowotworem krwi, który dotyka statystycznie 3,7 na 100 tys. osób. Ma najniższy wskaźnik przeżywalności spośród wszystkich białaczek - 75 proc. pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.
Leczenie wymaga specjalistycznej diagnostyki
Prof. Krzysztof Giannopoulous, prezes Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej podkreśla, że ostre białaczki szpikowe to w zasadzie grupa chorób o różnych rokowaniach. Dlatego optymalne leczenie wymaga specjalistycznej diagnostyki cytogenetycznej i molekularnej. Inne rokowanie ma bowiem ostra białaczka szpikowa z kariotypem prawidłowym z mutacją NPM1 i bez mutacji genu FLT3, a jeszcze inne z obecnością mutacji genu FLT3.
Zdaniem prof. Giannopoulosa, leczenie ostrych białaczek wymaga też zmian organizacyjnych. Specyfika tej choroby nie pozwala na całkowite odejście od hospitalizacji na rzecz opieki ambulatoryjnej, a ze względu na małą liczbę łóżek hematoonkologicznych i niedobry kadrowe, należy optymalizować organizację terapii. Około 50% chorych potrzebuje intensywnej chemioterapii, a następnie transplantacji komórek krwiotwórczych i oni muszą być leczeni w ośrodkach wyspecjalizowanych z dużym doświadczeniem. Natomiast chorzy nie kwalifikujący się do takiej terapii mogą być leczeni nawet na oddziałach internistycznych oraz częściowo ambulatoryjnie i nie koniecznie trafić na oddziały wysokowyspecjalizowane. Diagnostyka w większości przypadków powinna się odbywać w ośrodkach hematologicznych, a dalej chorzy mogą być leczeni we współpracy z oddziałem internistycznym lub w przypadkach konieczności transfuzji wyłącznie na nich. Ci zaś kierowani do procedury transplantacji powinni być przeszczepiani w centrach o dużym doświadczeniu, robiących kilkadziesiąt procedur allogenicznego przeszczepienia rocznie. Tymczasem, w efekcie braku odpowiednich rozwiązań organizacyjnych w Polsce, wykonuje się znacznie mniej przeszczepień komórek krwiotwórczych w porównaniu do innych krajów.
Niezaspokojone potrzeby terapeutyczne
Na tegorocznej majowej liście refundacyjnej znalazła się nowa terapia do leczenia ostrej białaczki szpikowej z towarzyszącą mutacją FLT3. Problemem pozostaje jednak leczenie pacjentów w nawrotach choroby. Brakuje dostępu do innych inhibitorów FLT3 – mówi prof. Giannopoulos.
Poza tym 50 proc. pacjentów niekwalifikujących się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia, z uwagi na swój stan zdrowia ma niewiele opcji terapeutycznych, a obecny standard leczenia – leki hipometylujące (azacytydyna i decytabina) oraz niskodawkowa cytarabina - mają ograniczoną skuteczność. Chorzy poddawani są transfuzji, co znacząco obniża jakość ich życia z uwagi na konieczność częstych wizyt w szpitalu. Dodatkowym problemem jest anemia i trombocytopenia, które objawiają się osłabieniem, poczuciem zmęczenia oraz zwiększają ryzyko krwawień oraz neutropenia, która prowadzi do zwiększonego ryzyka infekcji, zagrażających bezpośrednio życiu pacjenta. - Niezaspokojoną potrzebą pacjentów, którzy nie kwalifikują się na intensywną chemioterapię, jest nowoczesne leczenie w pierwszej linii wenetoklaksem z azacytydyną – mówi prof. Ewa Lech- Marańda.
Czytaj także:
Nowoczesne terapie PBL. Jak Polska wypada na tle innych państw Europy?
PBL– najczęściej występująca białaczka wśród dorosłych
Prof. I. Hus: W hematoonkologii postęp dokonuje się najszybciej