Autor : Magdalena Kopystyńska
2021-05-07 11:39
Podczas ostatniego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Neurologicznych poświęconego SMA szeroko omówiono najważniejsze wyzwania i priorytety w opiece, diagnostyce i leczeniu chorych z SMA w Polsce. W Europie zarejestrowane są trzy terapie modyfikujące przebieg choroby: nusinersen, terapia genowa (Zolgensma) i risdiplam. Od trzech lat w Polsce refundowany jest nusinersen. Zgodnie z rekomendacją płynącą ze strony Fundacji SMA, należy dążyć do refundacji wszystkich zarejestrowanych leków.
Gorącym tematem jest teraz, według dr Magdaleny Władysiuk, Fundusz Medyczny i terapia genowa. Pierwszy wykaz leków o wysokim poziomie innowacyjności został opublikowany 26 lutego. Na liście znalazło się 11 terapii, z czego ostatecznie AOTMIT wskazała 4, a Rzecznik Praw Pacjenta 9. - Oczekujemy teraz na listę ministra zdrowia i wskazanie wybranych terapii. Głos pacjentów został wzięty pod uwagę, zobaczymy, czy ostatecznie też będzie uwzględniony - powiedziała Władysiuk, dodając, że niestety obecnie proces konsultacji jest dość niejasny i nie do końca transparentny. - Nie do końca są jasne kryteria doboru klinicystów do oceny wchodzących nowych terapii - powiedziała.
Ponadto, jeśli zostaną złożone wnioski, wyzwaniem po stronie płatnika będą też negocjacje bez HTA. - W tej chwili jest tylko ocena AOTMiT, która jest bardzo enigmatyczna - tłumaczyła Władysiuk.
Diagnostyka w kierunku SMA - nowe wyzwania
W Polsce widoczne są opóźnienia w stawianiu diagnozy SMA, a jest to choroba, którą można zdiagnozować jeszcze przed wystąpieniem pierwszych objawów. Program badania przesiewowego, które rozpoczęło się w kwietniu, pozwala maksymalnie skrócić czas do diagnozy. - Czyli mamy szansę, wraz z wprowadzeniem tego programu, na wychwytywanie wszystkich dzieci, ok. 50 noworodków z SMA rocznie, które mają szansę szybko rozpocząć leczenie - tłumaczy Władysiuk i wskazuje także na konieczność ułożenia indywidualnego planu leczenia, kiedy diagnoza się potwierdzi. - Program lekowy, w tym najnowszym zakresie, umożliwił nam tworzenie zalążków opieki koordynowanej - twierdzi. Badanie przesiewowe stanowi także wyzwanie dla lekarzy, bo być może dzięki niemu uda się opracować algorytmy postępowania z chorymi dziećmi w przyszłości.
Opieka koordynowana
Przez długi czas pacjenci z SMA mieli dostęp wyłącznie do leczenia objawowego. Tymczasem właściwa opieka nad nimi wymaga współpracy interdyscyplinarnego zespołu specjalistów z zakresów opieki neurologicznej, pulmonologicznej, gastroenterologicznej, dietetycznej, ortopedycznej, rehabilitacyjnej i paliatywnej. Wskazana jest także koordynacji opieki medycznej z opieką społeczną.
- To jest opieka 24-godzinna, która wymaga zaangażowania całej rodziny, często wręcz rezygnacji z pracy jednego z członków rodziny - podkreśla Władysiuk.
Zaakcentowane potrzeby podczas spotkania
Objęcie refundacją nowych leków na SMA, w tym jak najszybciej – leku terapii genowej
Wdrożenie modelu wielospecjalistycznej opieki koordynowanej
Stworzenie spójnego, sprawiedliwego systemu wsparcia socjalnego
Objęcie chorych na SMA i ich opiekunów szczepieniami przeciwko COVID-19 w trybie priorytetowym
Czytaj także:
Refundacja: jak zapewnić dostępność leku genowego?
Pierwszy "domowy" lek na SMA zatwierdzony przez Komisję Europejską
Terapia genowa w SMA - eksperci rekomendują, pacjenci czekają
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl