Rada Przejrzystości oraz prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji uznali za zasadne objęcie refundacją leku siponimod w ramach nowego programu lekowego „Leczenie postaci wtórnie postępującej stwardnienia rozsianego (ICD-10 G35). W uzasadnieniu do decyzji wskazano, że wyniki oceny skuteczności nowej molekuły wskazują na jej istotną statystycznie korzyść w porównaniu do placebo, a co za tym idzie - zmniejsza ryzyko wystąpienia progresji niesprawności (o 21 proc. w grupie pacjentów leczonych vs. 5,4 proc. w przypadku placebo).

Decyzję ekspertów Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z nieukrywanym entuzjazmem przyjęli przedstawiciele środowiska pacjentów. - To dobra i wyczekiwana decyzja. Dla wielu chorych jest to przełom, którego oczekiwało całe nasze środowisko - ocenił w rozmowie z redakcją naszego portalu Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.  Jego zdaniem trudno jest jednak jednoznacznie wskazać ilu pacjentów będzie mogło skorzystać z nowej opcji terapeutycznej. – O finalnej decyzji o włączeniu pacjenta do terapii powinien decydować jego stan kliniczny- wskazał Tomasz Połeć.

Nowe otwarcie i szansę na wdrożenie nowej opcji terapeutycznej dostrzega  również prof. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego nr 4 w Lublinie i jednocześnie prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Jego zdaniem zielone światło ze strony prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie finansowania siponimodu to bardzo dobra wiadomość dla pacjentów cierpiących na aktywną wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego (SPMS).c- Ta decyzja daje im możliwość leczenia, której dotychczas nie mieli.  Siponimod to, jak pokazują liczne badania i opinie ekspertów, przełom w leczeniu pacjentów z SPMS, który istotnie zmniejsza postęp niepełnosprawności, spowalnia progresję choroby i zapobiega pogorszeniu funkcji poznawczych. Na ten przełom pacjenci z wtórnie postępującą postacią SM czekali od lat. Dzięki tej terapii pacjenci będą mogli dłużej pozostawać sprawni ruchowo i intelektualnie, być aktywni zawodowo i społecznie - ocenił profesor. Dodał jednocześnie, że w przypadku refundacji, klinicyści będą stosowali bardzo konkretne kryteria, które trzeba spełnić, aby włączyć leczenie zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego.

- Chodzi tu o wykazanie aktywności zapalnej pod postacią ognisk w rezonansie oraz dodatkowych rzutów klinicznych. Niemniej jednak jest to krytyczna faza choroby, w której dochodzi do takiej transformacji w już przewlekle postępujący proces neurozwyrodnieniowy, nieodwracalny, więc musimy walczyć o każdy miesiąc, rok zadowalającej sprawności pacjentów - wskazał prof. Konrad Rejdak. Dodał również, że nowy lek nie tylko opóźnia postęp niepełnosprawności nawet o cztery lata, ale przede wszystkim odwleka w czasie utratę możliwości samodzielnego chodzenia i konieczność korzystania z wózka inwalidzkiego. W ocenie neurologa nie ma więc wątpliwości, że o każde z tych dodatkowych lat w sprawności należy walczyć, bo są one bezcenne dla pacjenta z SM.

Jak liczna grupa pacjentów skorzysta na nowej opcji terapeutycznej? - Obecnie w oparciu o kryteria kwalifikujące i aktywność choroby szacujemy, że jest to ok. 1 -1,5 tys. osób. Są to pacjenci którym bez leczenia za chwilę nie będziemy w stanie pomóc. Tu liczy się czas dlatego mam głęboką nadzieję, że lek ten znajdzie się na liście refundacyjnej jak najszybciej - podkreśla profesor. Zastrzega również, że wprowadzenie nowej molekuły na wykazy leków refundowanych z pewnością zdywersyfikuje grupę pacjentów objętych już programami lekowymi w I i II linii leczenia, którzy z racji przejścia we wtórnie postępujący SM czasowo traciliby szanse na leczenie. - Nowy program  pozwoli objąć terapią pacjentów aktualnie nie leczonych, którzy np. przerwali leczenie z powodu zapisów formalnych programu lekowego, a teraz kwalifikowaliby się do terapii nowym lekiem- ocenia prof. Konrad Rejdak.