Autor : Aleksandra Kurowska
2021-09-16 23:59
-Teraz zdecydowanie łatwiej finansować jest leczenie chorób rzadkich. Staramy się zapełniać białe plamy, a w chorobach częstych jest już takich plam coraz mniej – powiedział Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia podczas panelu „Choroby rzadkie: potrzebne systemowe rozwiązania”. Jego zdaniem, „Plan dla Chorób Rzadkich” poprawi też diagnostykę tych schorzeń i umożliwi lepszy dostęp do badań genetycznych.
Przyjęty przez Radę Ministrów w sierpniu Plan dla Chorób Rzadkich był tematem panelu podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu.
Plan daje nadzieję
Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich podkreślał, że przyjęcie planu jest pierwszym krokiem. - Zawiera on całą część medyczną i wskazuje źródła finansowania. Ale nie jest jeszcze kompletny, ponieważ brakuje w nim dwóch działów: edukacji i nauki oraz pomocy społecznej. Ze względu na trudności ze skoordynowaniem pracy kilku resortów odpowiedzialnych za te obszary, odłożyliśmy te części na później - poinformował.
Prof. Jolanta Sykut – Cegielska, krajowa konsultant w dziedzinie pediatrii metabolicznej opowiadała, że przyjęcie Planu wzbudziło wiele nadziei wśród pacjentów z chorobami rzadkich, którzy dzwonią i pytają się, czy będą mogli już otrzymać leczenie. -Dlatego apelujemy, aby uprościć sposoby refundacji leków dla tych chorych. Dziś lekarz nawet jak rozpozna chorobę i jest na nią zarejestrowany lek, to i tak nie wie, jaką procedurę refundacyjną zastosować. Tymczasem jedna choroba rzadka może mieć wiele fenotypów i każdy pacjent może wymagać innego leczenia - mówiła. Zwróciła uwagę, że istotną zmianą, wprowadzaną Planem, będzie powołanie ośrodków eksperckich, gdzie gromadzona będzie wiedza i zapewniona zostanie wielospecjalistyczna kompleksowa opieka. – Dziś co prawda takie ośrodki działają w Polsce, ale tylko dzięki swojej reputacji, bo nikt ich nie powołał. W dodatku nie mają środków, aby finansować swoją działalność – zaznaczyła.
Sieć ośrodków
Gianfranco Biliotti, dyrektor generalny Amgen w Polsce zwrócił uwagę na to, że mamy tak wiele chorób rzadkich, że trudno sobie nawet wyobrazić system ośrodków w jednym kraju, który potrafiłby je wszystkie diagnozować. Dlatego dobrym rozwiązaniem jest europejska sieć takich placówek. - Wiele z tych chorób nie ma markerów genetycznych i diagnozuje się je na podstawie wykluczania innych schorzeń. To często oznacza, że pacjent nie jest leczony, a jego stan pogarsza się. W dodatku niewiele z tych chorób ma dedykowane terapie - mówił. Zwrócił uwagę, że choroba rzadka destabilizuje życie całej rodziny chorego. Dlatego konieczny jest program wspierania tych pacjentów. – Musi powstać sieć ośrodków diagnostyki i leczenia, ale także wsparcia społecznego i psychologicznego – apelował.
Prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii zwrócił uwagę na brak rzetelnych informacji dotyczących ośrodków zajmujących się konkretnymi chorobami rzadkimi. Zaznaczył też, że definicja choroby rzadkiej, odnosząca się jedynie do częstości występowania schorzenia, wyklucza pacjentów z chorobami powszechnymi, ale bardzo rzadkimi ich wariantami genetycznymi. Zwrócił również uwagę, że gastrolodzy nie mają ani wiedzy, ani narzędzi, by leczyć choroby rzadkie. Dlatego należy rozważyć możliwość kontynuacji leczenia tych pacjentów u pediatrów, nawet gdy wkroczą w dorosłość, gdyż lekarze ci często leczyli ich od urodzenia i mają w tym doświadczenie.
Analiza wielokryterialna nie zwiększa środków, ale pomaga wybrać terapie
Joanna Lis z firmy Sanofi mówiła o znaczeniu rejestrów, dzięki którym będzie można poszerzać wiedzę na temat przebiegu choroby oraz skutków leczenia. Połączenie krajowych rejestrów z europejskimi pozwoli na gromadzenie bardzie wiarygodnych danych. Zwróciła też uwagę na konieczność stosowania zaawansowanych metod oceny leków sierocych przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych. Stosowana do leków powszechnych analiza wyników i kosztów w oparciu o próg QALY nie znajduje zastosowania w terapiach chorób rzadkich. - Analiza wielokryterialna bierze pod uwagę wiele czynników m.in, czy lek jest przeznaczony dla dzieci, jakie są rokowania danego schorzenie, jak choroba wpływa na funkcjonowanie całej rodziny pacjenta - wyliczała.
Wiceminister Maciej Miłkowski zaznaczył że zastosowanie takiej analizy nie zwiększy środków na refundację i nawet jeśli wskaże ona, że lek powinien być refundowany, pieniędzy może zabraknąć. Jednak Lis zwróciła uwagę, że analiza jest narzędziem, które może pomóc w podejmowaniu decyzji, jakie leki objąć refundacją. Wiceszef resortu zdrowia poinformował, że nie zdecydował, czy taką analizę wprowadzić.
Prezes Maćkowiak wyraził nadzieję, że środków na refundację leków sierocych będzie coraz więcej. - Służy temu Fundusz Medyczny i optymalizacja refundacji – dodał.
Dualizm leczenia hemofilii
Prof. Marcin Czech, były wiceminister zdrowia a obecnie prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego mówił o chorobach rzadkich w kontekście leczenia skaz krwotocznych w Polsce. Organizacja terapii jest zróżnicowana i obejmuje program lekowy dla pacjentów do 18 roku życia oraz Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne realizowany przez Narodowe Centrum Krwi. Czech zwracał uwagę m.in. na przeskok między dość kompleksową opieką nad dziećmi, a utratą do niej prawa przy wejściu w dorosłość. Podkreślał, że w leczeniu osób dorosłych brakuje czynników rekombinowanych. System przetargowy wyłania jednego zwycięzcę, a że głównym kryterium wyboru jest cena, czynnikom rekombinowanym trudno jest konkurować z osoczopochodnymi. - Jednak w wyniku konkurencji na rynku, ceny czynników rekombinowanych drastycznie spadają. W dodatku wyłonienie tylko jednego dostawcy nie zapewnia bezpieczeństwa lekowego. Im więcej podmiotów na rynku, tym lepiej jesteśmy w stanie reagować na kryzysy, a lekarze mogą dostosowywać terapię do potrzeb konkretnego pacjenta - przekonywał. Wiceminister Maciej Miłkowski zapewnił, że resort będzie pracował nad tym, aby terapię dorosłych indywidualizować i aby pacjenci mieli wybór leczenia. - Im lepiej dobrany lek, tym efektywniejsze leczenie i w efekcie tańsze – powiedział.
Jednym z partnerów dyskusji był AmCham.
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl