Autor : Aleksandra Kurowska
2022-11-28 10:17
W ostatnim czasie odnotowaliśmy duży postęp w leczeniu rzadkiej choroby układu nerwowego NMOSD, nazywanej dawniej zespołem Devica – informuje prof. Beata Zakrzewska-Pniewska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Posłuchaj eksperta:
Choroba, dawnej uznawana za wariant stwardnienia rozsianego, może mieć bardzo dramatyczny przebieg – chorzy tracą wzrok, przestają chodzić. Nowe możliwości terapeutyczne dają im jednak nadzieję na znacznie lepszą jakość życia.
NMOSD (neuromyelitis optica spectrum disorders) to choroba autoimmunologiczna układu nerwowego. - Choroba z punktu widzenia mechanizmu trochę podobna do stwardnienia rozsianego, ale też i różna. Pewne objawy mogą być podobne jak w stwardnieniu rozsianym - rozwija się proces zapalny w obrębie układu nerwowego. Nieprawidłowo pracuje układ odpornościowy, dochodzi do niszczenia pewnych struktur w obrębie układu nerwowego – wyjaśnia specjalistka.
- Objawy mogą być bardzo różne: zaburzenia widzenia, zaburzenia ruchowe, niedowłady czy wręcz porażenia kończyn, rąk albo nóg. Mogą być też objawy dziwne dla pacjenta, takie jak uporczywa czkawka albo świąd. Ta choroba przez ponad 100 lat była traktowana jako odmiana, wariant częstszej choroby neurologicznej, jaką jest stwardnienie rozsiane czyli SM. Dopiero kilkanaście lat temu zdefiniowano taką cząsteczkę - to przeciwciało, które jest głównym winowajcą – dodaje prof. Zakrzewska-Pniewska.
Neurolodzy przez wiele lat nie mieli możliwości skutecznego leczenia NMOSD, dostępnych już w stwardnieniu rozsianym. - Stosowane „stare” leki o działaniu immunosupresyjnym tylko nieznacznie łagodziły przebieg choroby, poprawiały rokowanie, i rokowanie dla pacjentów z NMOSD było niekorzystne. Duży odsetek chorych w ciągu pierwszych lat tracił wzrok, przestawał chodzić, chorzy mogli nawet umierać krótko po rozpoznaniu, a więc bardzo dramatyczny przebieg, niekorzystne rokowanie i mało skuteczne terapie – podsumowuje niedawną sytuację neurolożka.
- 2019 rok to rewolucja. Ten rok był przez Amerykańską Akademię Neurologii określony jako rok NMOSD, dlatego że wtedy pojawiły się publikacje na temat badań klinicznych, pojawiły się w naszym armamentarium leczenia NMOSD nowe, innowacyjne cząsteczki - przeciwciała monoklonalne. Jedną z tych cząsteczek jest satralizumab, czyli enspryng. Ten lek ma dość specyficzne działanie, ono głównie hamuje proces zapalny w obrębie układu nerwowego. Badania kliniczne wykazały, że z punktu widzenia pacjenta działa bardzo korzystnie - nie tylko jest bezpieczny, ma mało działań niepożądanych, ale także powoduje, że rzuty choroby albo w ogóle nie występują, albo są rzadsze, a jeżeli są to przebiegają łagodniej – wyjaśnia Beata Zakrzewska-Pniewska.
- Mamy innowacyjna, skuteczną bezpieczną terapię NMOSD. Europejska Agencja do spraw Leków w czerwcu 2021 roku zarejestrowała satralizumab do leczenia seropozytywnego, czyli z obecnością przeciwciał NMOSD, a od 1 listopada tego roku działa program refundacyjny, finansowany przez Fundusz Medyczny, który pozwala leczyć tym przeciwciałem pacjentów w Polsce – dodała.
Na NMOSD choruje 0,5–4,4 na 100 tys. osób. Schorzenie to zdecydowanie częściej dotyka kobiet, które chorują na NMOSD nawet dziesięciokrotnie częściej niż mężczyźni. Średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat, choć zdarzają się także zachorowania w wieku dziecięcym czy po 50 roku życia). U 10-20 proc. chorych zmagających się NMOSD występuje tylko jeden rzut choroby, a znacznie bardziej typowy jest przebieg nawrotowy – mamy wówczas do czynienia z rzutami i remisjami choroby.
Objawy NMOSD wynikają - w ocenie ekspertów - z zapalenia tkanki nerwowej i obumierania komórek. W efekcie choroba ta manifestuje się niedowładem lub porażeniem kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn górnych i dolnych, wzmożonym napięciem mięśniowym, zaburzeniami czucia, silnymi bólami kończyn, napadowymi bolesnymi kurczami mięśni, a także zaburzeniami w defekacji i mikcji. W przebiegu NMOSD obserwuje się również objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego tj. ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku, do całkowitego zaniewidzenia).
U chorych może dojść również do zajęcia struktury zwanej pniem mózgu, czyli części układu nerwowego pomiędzy rdzeniem a mózgiem, stąd objawy tej choroby mogą być zupełnie nieoczywiste, takie jak: uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy, bóle twarzy, porażenie nerwu twarzowego, zaburzenia słuchu, zaburzenia połykania czy zaburzenia równowagi. Bardzo rzadko pojawiają się, stanowiące zagrożenie dla życia pacjenta, zaburzenia oddechowe. W obrazie klinicznym choroby mogą się również pojawić objawy ze strony mózgu, które sprowadzają się do zaburzeń świadomości, funkcji poznawczych, a także mało typowe objawy hormonalne będące efektem degeneracji komórek nerwowych w podwzgórzu.
Więcej na ten temat:
Refundacja: listopadowa lista z największą liczbą nowości
MZ pokazało listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności
Stwardnienie rozsiane: priorytet to leczenie, które chroni sprawność
O NMOSD w Sejmie: jak uratować kilkaset osób przed ślepotą i wózkiem
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl