Autor : Magdalena Kopystyńska
2022-10-19 15:56
- SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni otworzył całą erę badań genetycznych, a więc poszukiwania terapii genowych, aby reperować błędy wrodzone, związane z dysfunkcją genów. O to jakie badania toczą się obecnie w zakresie leków neurologicznych spytaliśmy prof. Konrada Rejdaka, prezesa Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownika Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie.
- Jest ogromne zainteresowanie przemysłu farmaceutycznego, ale i badaczy, klinicystów, którzy poszukują leków na te nowe wskazania. Dla chorób, które dotychczas uznawane były albo za nieuleczalne albo mieliśmy bardzo skromne możliwości terapeutyczne. Świetnym przykładem jest miastenia gravis, czyli rzadka choroba. W Polsce jest ponad 10 tys. takich pacjentów i dysponujemy bardzo archaicznymi metodami terapii, a oczywiście chcielibyśmy pomóc jak najlepiej tym pacjentom i uniknąć przede wszystkim działań niepożądanych, związanych ze starymi lekami, takimi jak chociażby steroidy - mówi prof. Kontrad Rejdak.
- Mogę z dumą powiedzieć, że aktualnie prowadzone jest badanie kliniczne, finansowane przez Agencję Badań Medycznych z zastosowanie kladrybiny w miastenii gravis, jako innowacyjna terapia działająca na układ immunologiczny po to, aby uzyskać trwałą remisję w tej chorobie.
- Inne przykłady to bardzo specyficzne zespoły uwarunkowane genetycznie. SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni otworzył całą erę badań genetycznych, a więc poszukiwania terapii genowych, aby reperować błędy wrodzone, związane z dysfunkcją genów. Choroba Huntingtona, choroba Pompego, choroba Fabry'ego, to przykłady takich właśnie specyficznych terapii naprawczych.
Obejrzyj rozmowę:
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl