Autor : Magdalena Kopystyńska
2021-11-19 12:19
W Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne chorują 6174 osoby. Na ciężką postać hemofilii cierpi ok. 1500 osób - wysoce prawdopodobne jest, że wielu specjalistów i klinicystów nigdy nie spotka na swojej ścieżce zawodowej pacjenta dotkniętego hemofilią, a w związku z tym nie będzie miało praktycznej wiedzy na temat opieki nad tą szczególną grupą chorych. Przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej. Chociaż hemofilia jest nadal chorobą nieuleczalną, to postępy w badaniach nad terapią genową tej choroby stwarzają szansę na opracowanie sposobu jej wyleczenia.
Pomimo postępu medycznego, jak dotąd nie opracowano terapii prowadzących do skutecznego wyleczenia hemofilii i innych skaz krwotocznych. Leczenie chorych opiera się przede wszystkim na skutecznej i długoterminowej profilaktyce i to ona jest głównym elementem procesu terapeutycznego. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki, w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty.
Inżynieria genetyczna i personalizowana opieka
Przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej, pozwalającej na efektywne wytwarzanie czynników, a także wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Głównym kierunkiem zmian na lepsze powinien być szerszy dostęp do personalizowanej opieki, szczególnie dla pacjentów po ukończeniu 18. roku życia. Istotne jest również to, aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.
Dostęp do nowych terapii
Organizacja leczenia oraz dostęp do najnowszych terapii w Polsce nadal odbiegają od warunków, które zapewniają chorym najlepiej rozwinięte kraje europejskie. Główny kierunek zmian na lepsze powinien dotyczyć dostępu do nowych rodzajów terapii, tak aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.
O tym, jak wygląda leczenie hemofilii w Polsce - także na tle innych krajów - rozmawiamy z prof. Marcinem Czechem, prezesem Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.
Obejrzyj rozmowę:
Polecamy także:
Hemofilia - jedna z najczęściej występujących skaz krwotocznych
Hemofilia - gdy dzieci stają się dorosłe
Rada Przejrzystości zmienia plany - zajmie się też hemofilią
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl