Autor : Magdalena Kopystyńska
2022-08-24 13:42
- Prace nad Narodowym Programem Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2029 przebiegają sprawnie i bez opóźnień - zapewnia w rozmowie z CowZdrowiu.pl członek rady tego programu, prof. Paweł Łaguna z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego WUM w Warszawie.
Jak mówi ekspert, odzwierciedlenie w programie znajdzie postęp w leczeniu dokonany w ostatnich latach, a także wiele postulatów lekarzy i pacjentów.
- Prace przebiegają sprawnie i bez opóźnień. Podzieliśmy zadania, bardzo dobrze układa się współpraca z Narodowym Centrum Krwi. Wszystkim członkom rady zależy, żeby wywiązać się z naszych zadań jeszcze w tym roku, a następnie przesłać dokument do akceptacji - mówi prof. Paweł Łaguna.
- Kluczowe jest dla nas to, że idziemy z postępem, chcemy dostosować ten program do nowych realiów. Na pewno będą w nim zmiany w stosunku do obecnie obowiązującego, uwzględniające postęp w leczeniu, jaki dokonał się w ostatnich latach - dodaje.
Według prof. Pawła Łaguny, w nowym programie zostanie uwzględniony postulowany od dawna rejestr chorych na hemofilię, gdzie wszyscy specjaliści, do których trafiają chorzy z hemofilią, znajdą informacje o ich dotychczasowym leczeniu i zalecanych protokołach postępowania np. w razie pobytu na szpitalnym oddziale ratunkowym.
Prof. Łaguna uważa też, że wszyscy chorzy z ciężką postacią hemofilii, którzy wyrażą na to zgodę, powinni mieć zagwarantowane dostawy domowe koncentratów brakującego czynnika krzepnięcia.
- Obecnie dostawy domowe mają zagwarantowane dzieci w całej Polsce oraz nieliczni dorośli; moim zdaniem powinno to być rozszerzone na wszystkich pacjentów, a już bezdyskusyjnie na tych starszych chorych, którzy we wcześniejszym okresie życia nie mieli dostępu do takiego leczenia jak obecnie. Niejednokrotnie z powodu wcześniejszych wylewów do stawów cierpią oni obecnie na artropatię hemofilową i są osobami niepełnosprawnymi, poruszającymi się na wózku - wskazuje specjalista.
- Lepiej, żeby chory nie musiał zwalniać się z pracy, jechać po czynnik, stać w kolejce, transportować go np. pociągiem. Dostawy domowe to w zasadzie forma leczenia - ocenia.
Prof. Łaguna uważa, że postęp, jaki się dokonał w leczeniu hemofilii podczas jego zawodowego życia, jest ogromny:
- 30 lat temu, kiedy rozpocząłem pracę w ośrodku pediatrycznym, prawie trzy czwarte pacjentów oddziału to byli chorzy na hemofilię, hospitalizowani z powodu jej powikłań. Dzisiaj na oddziale hematologicznym jest 1-2 pacjentów z hemofilią na miesiąc. To pokazuje, jak ogromna dokonała się ewolucja od czasu, kiedy nie było leczenia zapobiegającego wylewom.
Za jedno z kluczowych osiągnięć prof. Paweł Łaguna uważa personalizację leczenia, czyli indywidualne dobieranie dawek koncentratów czynnika krzepnięcia dla konkretnego chorego w oparciu o badania farmakokinetyczne. - Przecież każde dziecko jest inne - jedno to typ spokojny, drugie będzie chciało być lekarzem i ja mu tego nie mogę zabronić. Dobieram po prostu odpowiednio wyższe dawki leczenia, aby zapobiec wylewom - mówi.
- Dzięki postępowi medycyny osoby z hemofilią, które są teraz w wieku 15-26 lat nie mają prawie żadnych zmian w stawach, a to się przekłada na korzyści dla państwa, bo pójdą normalnie do pracy i nie będą wymagali renty inwalidzkiej, a pracując - niejako spłacą swoje wcześniejsze leczenie. Możliwość korzystania z nowoczesnego leczenia daje gwarancję, że jeśli dzieci chorujące na hemofilię będą kontynuować leczenie profilaktyczne, mają wszelkie szanse, by żyć w zdrowiu tak długo, jak ich rówieśnicy niechorujący na hemofilię - podsumowuje prof. Paweł Łaguna.
Hemofilia i pokrewne jej skazy krwotoczne są zaburzeniami krzepnięcia krwi, najczęściej uwarunkowanymi genetycznie. Liczba pacjentów cierpiących na te schorzenia jest szacowana w Polsce na ok. 6 tysięcy. Choroby te objawiają się samoistnymi, bolesnymi krwawieniami pod skórą, a także do stawów, mięśni i organów wewnętrznych. Powtarzające się wylewy krwi grożą trwałymi uszkodzeniami narządów, np. zwyrodnieniami stawów i niepełnosprawnością. Mogą też być groźne dla życia. Dzięki profilaktycznemu leczeniu koncentratami czynników krzepnięcia, rekombinowanymi czynnikami krzepnięcia, czy najnowocześniejszymi lekami, osoby z hemofilią mogą uniknąć wielu powikłań choroby, w tym niepełnosprawności.
Hemofilia – leczenie profilaktyczne umożliwia normalne życie
Postulaty pacjentów z hemofilią (infografika)
Nowoczesne leczenie hemofilii opłacalne również dla systemu
B. Gajewski: opieka nad chorymi na hemofilię wciąż do poprawy
Prof. J. Windyga: leczenie chorych na hemofilię „szyte na miarę”
magdalena.kopystynska@cowzdrowiu.pl