Autor : Aleksandra Kurowska
2021-03-01 18:07
W ramach pre-konsultacji na stronie Ministerstwa Zdrowia został udostępniony projekt uchwały Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich. Uwagi do dokumentu można zgłaszać do 7 marca.
Zaproponowany plan operacyjny uwzględnia sześć podstawowych obszarów:
1) Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich (OECR);
W proponowanym modelu organizacji kompleksowej i koordynowanej opieki medycznej nad pacjentami z chorobami rzadkimi kluczową rolę pełnić mają Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich powołane przez ministra zdrowia, które dzięki wspólnemu działaniu na obszarze kraju, będą mogły zaspokoić potrzeby pacjentów w zakresie diagnostyki i leczenia. Krajowe OECR będą powiązane z europejskimi sieciami referencyjnymi chorób rzadkich przez członkostwo części z nich w tych strukturach.
Według Planu, obok OECR, powinny znaleźć stałe miejsce także ośrodki genetyki medycznej (OGM) oraz poradnie genetyczne, które w polskim systemie opieki zdrowotnej od kilku dekad pełnią istotną rolę w procesie ustalania genetycznego podłoża chorób rzadkich oraz zapewniają poradnictwo genetyczne pacjentom i ich rodzinom.
Wraz z modelem organizacji OECR powstanie model finansowania: opracowanie uwzględniać będzie zarówno weryfikację 12 taryfikacji procedur medycznych (świadczeń gwarantowanych) związanych z hospitalizacją oraz opieką ambulatoryjną, jak również proces kwalifikacji świadczeń, w konsekwencji przygotowanie taryfikacji dla wybranych wysokospecjalistycznych badań diagnostycznych.
Powyższe propozycje mają poprawić dostęp pacjentów z chorobami rzadkimi do wielodyscyplinarnej, koordynowanej opieki medycznej, zgodnie z aktualnym stanem wiedzy i możliwościami technologicznymi.
2) kierunki poprawy diagnostyki chorób rzadkich, w tym dostępności do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem wielkoskalowych badań genomowych;
Szersze udostępnienie w diagnostyce chorób rzadkich nowoczesnych metod analizy laboratoryjnej, zarówno genetycznej wielkoskalowej jak i niegenetycznej wysokospecjalistycznej, znacznie skróci czas uzyskania właściwej diagnozy przyczynowej choroby rzadkiej, zwiększając szanse chorych na osiągnięcie możliwie najlepszego stanu zdrowia i ogólnego dobrostanu, a w ostatecznym rachunku przyczyni się do ograniczenia ogólnych kosztów związanych z opieką medyczną nad pacjentem.
3) dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich;
Dostęp do leków i innych technologii terapeutycznych jest w dużej mierze determinowany dostępem do diagnostyki zapewniającej wczesne i szybkie rozpoznanie. Obecnie postawienie właściwego rozpoznania jest istotnie opóźnione i powoduje nieoptymalne postępowanie medyczne oraz prawdopodobnie wzrost kosztów.
W Planie wskazano na następujące rozwiązania ułatwiające dostęp do leków dopuszczonych do stosowania w chorobach rzadkich:
wielokryterialna analiza decyzyjna (MCDA) jako rozwinięcie klasycznego HTA w ocenie leków stosowanych w chorobach rzadkich;
określenie i wprowadzenie do ustawy o refundacji wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość dla leków zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich;
wsparcie rozwoju i wykorzystania zaawansowanych instrumentów podziału ryzyka;
uproszczona procedura wnioskowania o refundację leków o niewielkim wpływie na budżet płatnika i inne kwestie proceduralno-formalne;
poprawa dostępu do leków stosowanych w chorobach rzadkich poza wskazaniami zawartymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
dostęp do leków stosowanych w chorobach rzadkich przed ich dopuszczeniem do obrotu i przed uzyskaniem refundacji ze środków publicznych;
bezpłatne objawowe i wspomagające leki stosowane w chorobach rzadkich;
poprawa dostępu do leków i środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego sprowadzanych w ramach importu docelowego przez możliwość ich rozliczania w oddziale szpitalnym oraz finansowania dla chorych leczonych ambulatoryjnie.
4) utworzenie Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich;
Osiągnięcie pełnej identyfikacji i pełnej rejestracji chorób rzadkich jest procesem wieloetapowym. Według autorów Planu, w perspektywie dwóch lat można stworzyć stabilne podstawy funkcjonujących rejestrów chorób rzadkich w Polsce.
Przypomnijmy, że obecnie w Polsce tylko 7 rejestrów dotyczących chorób ma status rejestru medycznego (Polski Rejestr Wrodzonych Wad Rozwojowych, Krajowy Rejestr Nowotworów, Rejestr Nowotworów Niezłośliwych Dużych Gruczołów Ślinowych, Ogólnopolski Rejestr Ostrych Zespołów Wieńcowych, Krajowy Rejestr Operacji Kardiochirurgicznych, Rejestr Medycznie Wspomaganej Prokreacji oraz Krajowy Rejestr Pacjentów z COVID-19). Niektóre z nich mogą pełnić funkcję rejestru określonej grupy chorób rzadkich. Szacuje się, że rejestrów chorób rzadkich bez statusu rejestru medycznego jest w Polsce kilkadziesiąt - wymagają one jednak zewidencjonowania i uporządkowania ich statusu prawnego. Rejestry te są prowadzone na różnych serwerach, korzystają z różnego oprogramowania i na ogół nie mają zabezpieczonego finansowania.
5) paszport pacjenta z chorobą rzadką;
Pacjent cierpiący na chorobę rzadką powinien mieć możliwość uzyskania opieki medycznej zgodnej ze swoimi indywidualnymi potrzebami i odpowiednim okresem choroby rzadkiej, również poza Ośrodkami Eksperckimi. Wiedza na temat chorób rzadkich z reguły nie jest powszechna. Aby umożliwić pacjentowi bezpieczne funkcjonowanie w systemie ochrony zdrowia, w tym udzielenie pomocy w stanach nagłych, niezbędne jest stworzenie aktualizowanego regularnie zasobu informacji na temat pacjenta oraz jego choroby, który będzie mógł zostać udostępniony świadczeniodawcom. W tym celu zostanie opracowany w formie elektronicznej tzw. „Paszport Pacjenta z Chorobą Rzadką” zintegrowany z IKP.
6) platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie” ma być wiarygodnym i kompleksowym źródłem wiedzy klinicznej, naukowej i organizacyjnej dotyczącej chorób rzadkich w Polsce. Platforma umieszczona zostanie na serwerach Centrum e-Zdrowia, będzie prowadzona przez Zespół Platformy pod merytorycznym nadzorem Rady Naukowej Platformy.
Co wiemy o Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich?
W dokumencie określono 40 zadań (a nie 37, jak wcześniej informował wiceminister Sławomir Gadomski) z konkretnymi datami ich realizacji. - Oszacowaliśmy również budżet, jaki będzie niezbędny do realizacji tych działań. Koszty realizacji tych 40 zadań obejmą kwotę ponad 90 mln złotych - wskazał minister zdrowia. Jak zapewnia, nie są to jednak wszystkie koszty, ponieważ część z zadań związanych z finansowaniem drogich leków sierocych przerzucona zostanie na Fundusz Medyczny.
- 40 zadań zostało pogrupowane w sześć obszarów, z których kluczowym będzie wskazanie sieci eksperckich ośrodków dla poszczególnych chorób rzadkich. Chcemy odejść od sytuacji, w której pacjenci muszą jeździć po całym kraju szukając klinicysty zajmującego się ich schorzeniem i możliwości podjęcia terapii - ocenił Adam Niedzielski. Oznacza to, że resort zdrowia wyznaczy ośrodki, w których pacjenci będą mogli znaleźć opiekę. Zmiany mają również objąć diagnostykę molekularną, która zgodnie z zapisami dokumentu ma mieć nie tylko rozbudowane zaplecze laboratoryjne, ale przede wszystkim resort zdrowia zakłada ujednolicenie metodyki wykonywanych badań. Mówiono o tym na konferencji, którą relacjonowaliśmy tutaj.
OSR uchwała RM w spr. dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich
uchwała RM w spr. dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich
uchwała_RM_w_spr_dokumentu_Plan_dla_Chorób_Rzadkich.pdf
Redaktor naczelna, od ponad 20 lat pracuje w mediach. Była redaktor naczelna Polityki Zdrowotnej, redaktor m.in. w Rzeczpospolitej, Dzienniku Gazecie Prawnej. Laureatka branżowych nagród dla dziennikarzy i mediów medycznych oraz Polskiej Izby Ubezpieczeń. Kontakt: aleksandra.kurowska@cowzdrowiu.pl