Głos w dyskusji zabrała posłanka Iwona Maria Kozłowska, która przypomniała, że choroby rzadkie dotyczą milionów Polaków, dla których postawienie diagnozy to często wieloletnia droga przez mękę. Posłanka podkreślała, że choroby rzadkie dotykają od 6 proc. do 8 proc. populacji, co oznacza, że w Polsce od 2 do 3 mln osób zmaga się z chorobami, które są trudne do rozpoznania, a jeszcze trudniejsze do leczenia. 50 proc. tych chorób ujawnia się w wieku dziecięcym. Kozłowska dopytywała resort zdrowia o konkretną stabilność tych działań, zwracając uwagę, że system w końcu zaczął widzieć w pacjencie jednostkę, a nie tylko statystyczny koszt, ale bez kontynuacji ambitnego planu te efekty mogą zostać zmarnowane.

Wiceminister zdrowia Tomasz Maciejewski w odpowiedzi podawał dane, które mają świadczyć o "skoku jakościowym". Według resortu, kluczem jest zmiana podejścia do refundacji, bo nowoczesnych leków nie da się oceniać tak samo jak aspiryny - W roku 2025 na refundację leków dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie przeznaczono 5,5 mld zł. Jest to rekordowa dotychczas kwota. Natomiast jeżeli chodzi o leki w latach 2024 - 2025, to jest 79 nowych terapii w przypadku chorób rzadkich i ultrarzadkich, co jest dużym postępem - wyliczał Maciejewski i podkreślił przy tym, że niemal co trzeci lek trafiający na listę refundacyjną to obecnie nowoczesna terapia celowana właśnie w te najtrudniejsze przypadki.

Cyfrowa karta pacjenta i nowe ośrodki

Ale pieniądze to nie wszystko, bo resort planuje też reorganizację „ścieżki pacjenta”, tak żeby chory nie błądził między szpitalami, które nie wiedzą, jak go leczyć. Wiceszef MZ zapowiedział powołanie kilkudziesięciu nowych placówek, które będą skupiać najlepszych ekspertów w kraju. - Ministerstwo przygotowuje kolejne rozwiązania polegające na zmianie ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej, które pozwoli powołać kolejne 44 ośrodki eksperckie chorób rzadkich. To jest kolejna zmiana w ustawie o systemie informacji w ochronie zdrowia, która pozwoli nam uruchomić cyfrowy system dla chorób rzadkich, kartę pacjenta dla pacjentów z chorobami rzadkimi - mówił w Sejmie. Te narzędzia mają sprawić, że lekarz w dowolnym miejscu w Polsce, po jednym kliknięciu, będzie miał pełną wiedzę o potrzebach danego pacjenta.

Resort stawia też na profilaktykę, chwaląc się, że pod względem badań przesiewowych noworodków jesteśmy w ścisłej europejskiej czołówce, a to pozwala wyłapać genetyczne wady jeszcze zanim wyrządzą one nieodwracalne szkody w organizmie dziecka. - Jeżeli chodzi o program badań przesiewowych, to Polska jest na drugim miejscu w Europie, jeżeli chodzi o liczbę chorób diagnozowanych w okresie około urodzeniowym. Chodzi o powszechny program badań przesiewowych, obejmujący 30 jednostek chorobowych. W tym są również choroby, w przypadku których jest możliwa terapia genowa wysokokosztowa - mówił Maciejewski. Całość systemu ma domknąć nowa metoda analizy wniosków refundacyjnych, która skróci czas oczekiwania na lek od momentu zgłoszenia go przez producenta.

Czytaj także:

BioMarin kupuje Amicus. Na szali leki na choroby rzadkie

Lilly przejmuje Ajax. Nowy lek na rzadkie nowotwory krwi