Po 11 latach mamy szansę na wdrożenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Na razie jest to wciąż projekt, a nie rządowy dokument, ale to i tak duży postęp. Pacjenci, których to dotyczy i ich lekarze liczą, że 2021 rok przyniesie istotne zmiany także w dostępie do leków innowacyjnych. Te nadzieje wiążą się z uruchomieniem Funduszu Medycznego.

W trakcie spotkania wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski zapewniał, że choroby rzadkie stały się w ostatnim czasie priorytetem Ministra Zdrowia. - Z pełną odpowiedzialnością mogę powiedzieć, że zakończyliśmy prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Zdefiniowaliśmy 37 zadań i każde z nich ma dopisanego realizatora, źródło finansowania i termin - mówił. Zapewniał, że jeszcze w dniu spotkania Plan zostanie wysłany do KPRM z wnioskiem o wpisanie do dalszych prac rządowych.

- Jestem głęboko przekonany, że skoro 20 marca tamtego roku rozpoczęliśmy prace nad tym planem, to do 20 marca tego roku zakończymy całą procedurę legislacyjną i do tego dnia Rada Ministrów przyjmie ten dokument - mówił wiceminister.

-  Mamy przemyślane kryteria, określony standard, jak powinien wyglądać ośrodek referencyjny, jakie funkcje pełnić, za jakie obszary wziąć odpowiedzialność, jaką infrastrukturą i kadrą dysponować. To jest jedno z zadań, które nakreśliliśmy sobie w strategii: wyznaczenie ośrodków referencyjnych, nadanie im innego statusu, zmianę sposobu finansowania tych ośrodków. Plan dla Chorób Rzadkich jest ogromnym wyzwaniem, jestem przekonany, że będą również za tym szły pieniądze. To nie tylko tych 37 zadań, które zdefiniowaliśmy, ale też środki, które w dużej części bezpośrednio finansowane będą z planu, pójdą na diagnostykę genetyczną - podkreślał Gadomski.

- Plan dla Chorób Rzadkich, który trafi pod prace Rady Ministrów, jest planem operacyjnym, jest planem, z którego jasno wynika, kto, co i w jakim terminie ma zrobić. Jest planem, z którego jasno wynika, z jakiego budżetu i skąd będą finansowane określone zadania - dodał.

Profesor Krystyna Chrzanowska, przewodnicząca Zespołu ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia powiedziała, że ostatnie miesiące pracy  Zespołu dały rezultat w postaci gotowego do przyjęcia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Plan obejmuje 6 obszarów uznanych za  priorytetowe dla poprawy sytuacji pacjentów. Chodzi o powołanie ośrodków eksperckich,  kierunki poprawy diagnostyki, dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich, polski rejestr chorób rzadkich, paszport pacjenta i platformy informacyjnej.

Profesor Chrzanowska wyjaśniała, że kluczową rolę odgrywają kwestie związane z tworzeniem ośrodków eksperckich i zapewnienie dostępu do nowoczesnych technologii i metod diagnostycznych. - Ośrodki eksperckie mają zapewnić wielodyscyplinarny zespół kadry medycznej i okołomedycznej, doświadczenie w zakresie diagnostyki i opieki nad pacjentami z określoną chorobą lub zespołem chorób, odpowiednie zaplecze technologiczne oraz udokumentowaną współpracę międzynarodową - zaznaczyła profesor. Dodała, że ośrodki powstaną na bazie już istniejących placówek zajmujących się chorobami rzadkimi. Przypomniała, że niektóre z nich są już w europejskich sieciach referencyjnych.

Środki na diagnostykę wpisane do Planu

- W Narodowym Planie umieszczone jest zapewnienie dostępu do nowoczesnych technologii, w tym do wielkoskalowych badań genomowych, jak sekwencjonowanie nowej generacji i mikromacierze oraz innych niegenetycznych wysokospecjalistycznych badań laboratoryjnych - mówiła prof. Chrzanowska. Zapewniała, że w kraju mamy wiedzę o zastosowaniu mikromacierzy i wiemy, jak ją wykorzystywać, do tej pory jednak brakowało na to finansowania. - Mamy nadzieję, że wreszcie te wielkoskalowe badania genomowe będą mogły wejść do koszyka świadczeń gwarantowanych - dodała. Według prof. Chrzanowskiej, bez tego narzędzia  nie nastąpi żaden postęp w diagnostyce.

26 mln zł rocznie

Prof. Anna Latos-Bieleńska, kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, przekonywała, że środki zaplanowane na diagnostykę pozwolą zaoszczędzić środki przeznaczane obecnie na zbędne hospitalizacje diagnostyczne i mało wydajne metody diagnostyczne.  Jak podkreślała, zapewnienie dostępności do odpowiedniej infrastruktury laboratoryjnej, opartej na najnowszych technologiach oraz finansowanie tych procedur laboratoryjnych zostało przewidziane w Planie.

Prof. Latos-Bieleńska zwracała uwagę, że wczesne rozpoznanie ma kluczowe znaczenie dla wdrożenia właściwej opieki, jak najbardziej spersonalizowanej w stosunku do pacjenta. - W przypadku, gdy lekarz po raz pierwszy spotyka się z daną chorobą, jej prawidłowe rozpoznanie jest dużą trudnością. Dlatego potrzebne są specjalistyczne ośrodki, także po to, by skończyły się wędrówki chorych po kolejnych lekarzach - wyjaśniała.

W trakcie spotkania podkreślano, że w Planie ujęto możliwość udzielania telekonsultacji przez ośrodki eksperckie. To ma ułatwić lekarzom Podstawowej Opieki Zdrowotnej lub specjalistom z innych ośrodków, którzy nie mają doświadczenia w prowadzeniu pacjentów z chorobami rzadkimi, rozpoznanie i ustalenie, wspólnie z ekspertami, jak należy z daną osobą postępować. Profesor Latos-Bieleńska odniosła się do paszportu pacjenta. Jak mówiła, ma on być dokumentem, w którym będą zapisane najważniejsze dane pacjenta oraz jego przeszłość medyczna.

- Ten paszport będzie miał kilka poziomów dostępów, ale najważniejszy, tak zwany dostęp ratunkowy, będzie możliwy w nagłych wypadkach, by szybko pozyskać informacje, jak  danej osobie pomóc.

Ekspertka zwróciła uwagę, że ważną kwestią będzie też policzenie pacjentów z chorobami rzadkimi, w czym pomoże polski rejestr chorób rzadkich. - Dzięki niemu lepiej poznana będzie epidemiologia, ale stanie się on tez narzędziem pomocnym w  kalkulowaniu kosztów i planowaniu opieki dla tych pacjentów. Będzie pełnił też funkcję kliniczną, naukową i, wreszcie, funkcję społeczną - wyjaśniała prof. Latos-Bieleńska i dodała, że wejście Narodowego Planu będzie etapowe.

Patrząc z nadzieją na Fundusz Medyczny

Prof. Zbigniew Żuber, przewodniczący Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich Medycznej Racji Stanu wskazywał, że ogromne nadzieje pacjentów i specjalistów związane są z Funduszem Medycznym. Profesor Chrzanowska wyjaśniła, że kwestie związane z finansowaniem leczenia chorób genetycznie uwarunkowanych są w nim uwzględnione. - Natomiast w Narodowym Planie są zaplanowane fundusze na diagnostykę chorób genetycznie uwarunkowanych i nie tylko, bo też są metody wysokospecjalistyczne, niegenetyczne i one też powinny być dofinansowane - komentowała.

Terapie oparte na genach to przełom

Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, wprowadzając temat produktów leczniczych terapii zaawansowanych (ATMP) zwracał uwagę, że leki stosowane u ludzi oparte na genach, komórkach lub tkankach, stwarzają nowe możliwości terapeutyczne, głównie chorób rzadkich. Jednak są to zwykle terapie sieroce, dotyczące bardzo małych grup pacjentów, a przez to kosztowne. 

O tym, jak mogą być wykorzystywane, na przykładzie hematoonkologii mówiła prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii. Wyjaśniała znaczenie terapii CAR-T i terapii komórkowych dla pacjentów hematoonkologicznych. Ekspertka podkreślała, że terapia CAR-T jest absolutnym przełomem, stanowi najbardziej zaawansowaną formą immunoterapii komórkowej.

- Technologia CAR-T polega na modyfikacji genetycznej własnych limfocytów T pacjenta. Do jego własnych komórek, które się wcześniej separuje, jest wprowadzany specjalnymi metodami genetycznymi gen, który koduje receptor i na tych limfocytach - bo to głównie o te komórki chodzi - ten receptor jest w stanie rozpoznać antygen typowy dla komórek nowotworowych i precyzyjnie je niszczyć. Ta technologia jest absolutnie rewolucyjna, ale również rewolucyjne są wyniki leczenia. Można powiedzieć, że to  ostatnia szansa dla chorych z opornością czy nawrotem - podkreślała.

Pierwszymi pacjentami, którzy zostali poddani takiemu leczeniu, byli chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną, po nieskutecznej chemioterapii. Ich czas przeżycia bez leczenia nie przekroczyłby dwóch, trzech miesięcy. Po zastosowaniu tej technologii, u większości doprowadzono do całkowitej remisji.

Technologia ta była dalej rozwijana, co doprowadziło do rejestracji dwóch terapii CAR-T cells: w nawrotowej ostrej białaczce limfoblastycznej u dzieci i młodych dorosłych oraz u dorosłych chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, po niepowodzeniu wcześniejszej chemioterapii.

- Są to bardzo drogie technologie, ich cena przekracza milion złotych na jednego pacjenta. Co prawda jest to jedno podanie, ale rzeczywiście są to ogromne sumy.  Proces refundacyjny jest w toku. Pewną nadzieję na dostępność tej metody daje też możliwość opracowania polskiej technologii CAR-T. Pod koniec 2020 roku zostały ogłoszone wyniki konkursu ABM na polską technologię CAR-T. Konkurs wygrało konsorcjum złożone z wielu czołowych ośrodków onkologicznych, i z tym wiążemy bardzo duże oczekiwania - komentowała konsultant.

SMA - mamy sukces 

Profesor Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przedstawiła możliwości, jakie stwarza terapia genowa w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. - Włączenie rdzeniowego zaniku mięśni do Powszechnego Programu Przesiewu Noworodkowego stwarza możliwość, by choroba ta stała się znana jedynie z podręczników medycyny. Środowisko zajmujące się rdzeniowym zanikiem mięśni zabiegało o taki program od dłuższego czasu, ponieważ wiemy już od wielu lat, że przełomowe terapie, które są czy stają się dostępne dla chorych, mają największy pułap skuteczności wtedy, kiedy są wdrażane w okresie przedobjawowym. Wczesne leczenie to szansa dla dzieci na zdrowe życie. Co ważne, terapia genowa podawana jest raz życiu drogą dożylną. - Specjalnie przygotowany wektor wirusowy podobny do adenowirusa serotypu 9 wprowadza do komórki brakujący gen SMN 1, który podejmuje swoją funkcję zmieniając przebieg choroby - wyjaśniała prof. Kostera-Pruszczyk i dodała, że terapię genową do tej pory otrzymało w Polsce kilkanaścioro dzieci, ale było to możliwe wyłącznie dzięki zbiórkom społecznym.

O terapii genowej w ślepocie Lebera opowiadał prof. Maciej Krawczyński, kierownik Pracowni Poradnictwa Genetycznego w Chorobach Narządu Wzroku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. Specjalista przypomniał, że 1600 chorób genetycznie uwarunkowanych dotyczy oczu, wiele z nich tylko oczu, część jest również wieloukładowych. Odnosząc się do wątku terapii genowej w ślepocie Lebera przyznał, że nie wyleczy ona pacjenta, który już wzrok utracił, pozwala jednak zachować stan siatkówki w momencie jej zastosowania. - Terapia jest zarejestrowana dla pacjentów powyżej 4 roku życia. Jednak pierwsze objawy wrodzonej ślepoty Lebera pojawiają się w drugim miesiącu życia i sygnalizują zmiany siatkówki. Gdyby zacząć leczenie możliwie wcześnie, moglibyśmy zachować prawie prawidłowe widzenie - przekonywał. Problem w tym przypadku także stanowi wysoki koszt terapii 3 mln zł.

Potrzebna profilaktyka

Dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego przedstawiła sytuację w leczeniu pacjentów z obrzękiem naczynioruchowym. Jak podkreślała, w kraju chorzy mają obecnie dostęp do leków doraźnych, czyli podawanych w sytuacji pojawienia się zmiany. - Kryteria refundacyjne ograniczone są do grupy obrzęków ciężkich. O ile na świecie wskazaniem do leczenia obrzęku jest każdy obrzęk, który się pojawia, to w Polsce leczymy tylko pacjentów, którzy mają ciężkie obrzęki, dotyczące jamy brzusznej, krtani lub okolic skóry bliskich krtani. Takie obrzęki, które w pojęciu płatnika miałyby pacjentowi zagrażać. Doktor przyznała, że na świecie standardem jest stosowanie profilaktyki długoterminowej. - Polscy pacjenci czekają na refundację przeciwciała monoklonalnego Lanadelumabu, dzięki któremu możliwe jest leczenie zapobiegawcze. Badania kliniczne pokazały, że jest to bardzo skuteczna terapia, która potrafi znieść lub ograniczyć napady. Dla pacjentów, u których występują ciężkie napady, a te występują u większości  chorych i zdarzają się 1-2 razy w miesiącu, leczenie profilaktyczne jest niezwykle ważne - przekonywała doktor.

O tym, że ostatnie miesiące przyniosły dobre wiadomości dla pacjentów chorujących na mukowiscydozę, mówiła  dr Justyna Milczewska z Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka i Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym. Jak zaznaczyła, chorzy zyskali dostęp do leczenia przyczynowego. Lek iwakaftor znalazł się na liście refundacyjnej i jest przeznaczony dla wąskiej grupy pacjentów. - Obecnie na refundację w Polsce oczekują kolejne modulatory CFTR dla znacznie większej liczby chorych na mukowiscydozę.

- Modulatory białka CFTR mają spektakularne działanie, jeśli chodzi o objawy mukowiscydozy. Refundacja kolejnego leku zapewniłaby bardzo innowacyjne leczenie dla prawie całej populacji młodych pacjentów - podkreślała.

Prof. Zbigniew Żuber  przybliżył wyzwania związane z opieką nad pacjentami z chorobą Wilsona. Jak wyjaśniał, chorobę wywołuje mutacja genu odpowiedzialnego za metabolizm miedzi w organizmie, która prowadzi do upośledzenia wydalania jej z żółcią, co skutkuje gromadzeniem się pierwiastka w wątrobie, mózgu, nerkach i wielu innych narządach. W efekcie dochodzi do ich trwałego uszkodzenia. Brak skutecznej terapii prowadzi do śmierci w ciągu kilku lat od wystąpienia pierwszych objawów choroby. Leczenie polega na podawaniu substancji obniżających poziom miedzi w organizmie. - W chorobie Wilsona mamy standardowe leczenie, jednak część chorych rozwija nietolerancję wymuszającą przerwanie terapii. W takich przypadkach zalecane jest włączenie lepiej tolerowanej trientyny, która jednak obecnie nie jest refundowana.

Sukcesem jest czasem jedynie spowolnienie postępu choroby

Prof. Tomasz Stompór, kierownik Katedry Nefrologii, Hipertensjologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, mówił o wyzwaniach dotyczących terapii autosomalnej dominującej wielotorbielowatość nerek. - To, pośród chorób rzadkich, choroba częsta. Mutacja występuje u mniej więcej jednej na 800 do 1000 osób. Są to pacjenci, którzy stanowią od 7 do 10 proc. ogółu pacjentów dializowanych. Ekspert wyjaśniał, że wraz z rozwojem choroby pojawia się i postępuje przewlekła niewydolność nerek prowadząca zwykle do ich skrajnej niewydolności i konieczności leczenia nerkozastępczego.

Podstawą terapii dotychczas była tzw. niespecyficzna terapia nefroprotekcyjna. Aktualnie zalecaną metodą leczenia jest przewlekłe stosowanie receptora wazopresynowego V2 - tolwaptanu, który spowolnia tempo rozwoju choroby. Terapia ta w Polsce nie jest refundowana, a kluczowe jest skuteczne leczenie pojawiających się objawów choroby, a w ostateczności leczenie nerkozastępcze.

Potrzebna refundacja nowoczesnych wyrobów medycznych

O wyzwaniach związanych z prowadzeniem pacjentów z rozszczepem kręgosłupa mówił dr. n. med. Piotr Gastoł, konsultant krajowy w dziedzinie urologii dziecięcej. Jak przekonywał, pacjenci z rozszczepem kręgosłupa od lat czekają na refundację nowoczesnych cewników, do których dostęp oznaczałby mniejsze ryzyko pojawienia się infekcji lub uszkodzeń dolnych dróg moczowych oraz znaczącą poprawę jakości ich życia. Obecnie refundowane są tylko cewniki sztywne, suche, które zwiększają ryzyko zakażeń. Specjalista przekonywał, że różnica pomiędzy nowoczesnym cewnikiem hydrofilowym a cewnikami suchymi jest olbrzymia. - Cewniki hydrofilowe są mniejsze, nie wymagają użycia dodatkowych produktów, są zawsze gotowe i proste w obsłudze nawet dla kilkulatków. Cewniki suche są trudniejsze w obsłudze i często nawet 15-letni pacjenci nie są w stanie samodzielnie z nich korzystać. Ich użycie wiąże się ze znaczącym ryzykiem zakażeń i powikłań, wymagających leczenia antybiotykami, a nawet hospitalizacji - wskazywał.

Prof. Ewa Lech-Marańda wspominała, że nastąpiło dużych pozytywnych zmian, jeśli chodzi o refundację leków dla chorych na nowotwory krwi, i że nawet trzeba podkreślić, że w tym ostatnim, 2020 roku, przy trwającej pandemii, pacjenci chorujący na chłoniaki uzyskali dostęp do nowych terapii. W 2 linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej podążamy za europejskimi standardami. Pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową czekają na terapię lekiem wenetoklaks w skojarzeniu z obinutuzumabem w pierwszej linii, a chorzy na chłoniaka z komórek płaszcza, na ibrutynib w nawrocie. Jest to terapia doustna w postaci tabletek, ograniczająca konieczność hospitalizacji, co jest istotne zwłaszcza w dobie pandemii.

Prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, zwrócił uwagę na potrzeby pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Profesor przekonywał, że schemat trójlekowy, w którego skład wchodzi iksazomib, lenalidomid, deksametazon jest schematem unikalnym, bo niweluje negatywne rokowanie związane z wysokim ryzykiem cytogenetycznym.

Ekspert odniósł się też do programu szczepień przeciwko COVID-19. - Choroby hematologiczne, nowotwory hematologiczne, to nie jest przeciwwskazanie do szczepienia. To jest wskazanie do leczenia. Obecne regulacje dopuszczają pacjentów w trakcie leczenia do programu szczepień. Tak naprawdę, przede wszystkim powinni być zabezpieczeni pacjenci przed leczeniem, jeśli to się uda, a jeśli są już w trakcie leczenia czy też w remisji po leczeniu, to tym bardziej powinni otrzymywać szczepienie - zaznaczał.

Fundusz Medyczny - co przyniesie

O celach powstania Funduszu Medycznego mówiła .in. Joanna Parkitna, dyrektor Wydziału Oceny Technologii Medycznych AOTMiT. Przypomniała, że powstał, by zapewnić dodatkowe źródła finansowania leczenia chorób cywilizacyjnych, w tym chorób nowotworowych i chorób rzadkich.

O przeznaczeniu środków z budżetu decyduje minister zdrowia, a  Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ma co roku przygotowywać wykaz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej oraz wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. 

Dyrektor Parkitna wskazywała w trakcie spotkania, że Agencja jest o krok przed opublikowaniem listy leków o wysokiej wartości klinicznej. Podkreśliła, że uproszczono procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych, na które przeznaczono  ponad 150 mln zł na 2021 r. - Decyzje o przyznaniu pacjentowi dostępu do ratunkowych technologii lekowych w tej chwili spoczywają w rękach lekarzy prowadzących, szpitali. Zdecydowanie skraca to kwestie proceduralne i kwestie czasu decyzji o włączeniu pacjenta do takiej terapii. Myślę, że to jest bardzo dobra zmiana. Fundusz Medyczny przewiduje skrócenie czasu okresu refundacyjnego. Zdecydowanie jest to ukłon w kierunku podmiotów farmaceutycznych, aby jeszcze chętniej zgłaszały się do finansowania terapii, w tym terapii innowacyjnych na rynku polskim - komentowała.

Zwracała uwagę, że spore zmiany szykują się też w kwestii technologii. Jak wyjaśniała, technologie, które zostaną określone jako te o wysokim poziomie innowacyjności, praktycznie nie będą poddawane klasycznemu procesowi refundacyjnemu, który w tej chwili znamy. - Podmioty odpowiedzialne złożą jedynie wniosek, że chcą znaleźć się w takim programie, zaproponują cenę, która będzie oczywiście negocjowana, instrument podziału ryzyka i to będzie wszystko - przekonywała i przypomniała, że sytuacja chorych i możliwości skorzystania z nowych terapii jest też dzięki grantom ABM: w przypadku technologii CAR-T jest to 100 mln zł.

Na spotkaniu obecni byli także parlamentarzyści, którzy zapewniali, że w Sejmie i Senacie jest dobry klimat do rozmów o potrzebach pacjentów z chorobami rzadkimi. Posłowie Tomasz Latos (PiS) oraz Paweł Kowal (KO) zapowiedzieli zorganizowanie specjalnego posiedzenia Sejmowej Komisji Zdrowia poświęconego chorobom rzadkim, które miałoby się odbyć być może jeszcze w marcu.

Na zakończenie spotkania głos zabrał Grzegorz Błażewicz, zastępca Rzecznika Praw Pacjenta, podkreślając, że wszyscy zdają sobie sprawę, że choroby rzadkie są ogromnym wyzwaniem dla systemu opieki zdrowotnej.

- Duża liczba chorych nie może liczyć na pokrycie przynajmniej części kosztów terapii. Z drugiej strony są pacjenci, którzy uzyskali zgodę na indywidualną terapię ze środków publicznych. Te dwie grupy pacjentów powodują klasyczne nierówności w dostępie do leczenia, a zatem jest to niewątpliwie wyzwanie, które powinno być sukcesywnie rozwiązywane. Od wielu lat w Polsce toczy się dyskusja, jak rozwiązać problem finansowania w sposób trwały i zlikwidować problem z dostępnością w chorobach rzadkich i ultrarzadkich. Panuje czasem wrażenie, że wysoki poziom ogólności, zmieniające się priorytety czy nieprzewidziane sytuacje, jak epidemia, są przyczyną do nieustającego przesuwania w czasie podjęcia decyzji o systemowych rozwiązaniach akceptowalnych przede wszystkim dla pacjentów. Mamy nadzieję na realną poprawę w tym zakresie. Każdy pacjent oczekuje świadczeń łatwo dostępnych, kompleksowych i wysokiej jakości. Wszystkie te elementy powinny być spełnione łącznie, abyśmy mogli mówić o satysfakcji z leczenia - podsumował.

Czytaj także:

Prof. T. Stompór o autosomalnej dominującej wielotorbielowatości nerek

K. Giannopoulos:w hematologii jesteśmy w przełomowym momencie

Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Co zmieni w refundacji?

Plan dla Chorób Rzadkich: 90 mln zł i 40 zadań. Prekonsultacje

Eksperci Medycznej Racji Stanu apelują o uwagę dla chorób rzadkich