Autor : Jakub Wołosowski
2022-09-15 13:26
Dlaczego znajdujemy skuteczne leki na niektóre choroby, a inne nie? Co powoduje, że mamy postępy w leczeniu pewnych typów nowotworów, a w przypadku innych, jak np. rak trzustki, drepczemy w miejscu? O tym m.in. rozmawiano podczas panelu "Innowacyjne terapie lekowe - ich rola i znaczenie w systemie ochrony zdrowia", zorganizowanego w trakcie 31. Forum Ekonomicznego w Karpaczu.
W dyskusji wzięli udział zarówno przedstawiciele firm farmaceutycznych, lekarze praktycy, a także minister Maciej Miłkowski. W trakcie dyskusji na temat innowacji w medycynie eksperci zwrócili uwagę na wielowątkowość tego obszaru.
Jak zauważył Marek Macyszyn, dyrektor generalny Vertex Pharmaceuticals w Polsce i Czechach z powodu długiej perspektywy czasowej opracowywania nowych leków niezwykle istotne jest zapewnienie stabilności i przewidywalności systemu. Z 30 lat funkcjonowania firmy aż 20 poświęcono na badania i rozwój, po których wprowadzono na rynek pierwszą cząsteczkę.
Tutaj jednak pojawia się kolejne wyzwanie w postaci dopuszczenia leku do refundacji. - Skrócenie drogi od rejestracji do refundacji jest szalenie istotne i stanowi koło zamachowe do tego, by poszukiwać dalszych innowacji - lepszych form czy też następców leków – zauważył Marek Macyszyn.
Magdalena Władysiuk, z HTA Consulting, przedstawiła wyniki analizy z projektu G.A.P., w ramach którego zmierzono różnice w dostępie do leków innowacyjnych i diagnostyki w wybranych obszarach terapeutycznych w krajach Grupy Wyszehradzkiej. W Polsce ograniczenia zaobserwowano w prawie wszystkich analizowanych obszarach, chociaż w ostatnich latach, a nawet miesiącach doszło do znaczącej poprawy (jak np. refundacja w SMA).
W tym kontekście szczególnego znaczenia nabrały słowa prof. dr n. med. Barbary Radeckiej, onkologa klinicznego i ordynator Oddziału Onkologii Klinicznej z Odcinkiem Dziennym Opolskiego Centrum Onkologii w Opolu. Klinicystka zauważyła, że postęp w dostępie do leków innowacyjnych jest widoczny, w ostatnim czasie pojawiło się dużo leków na listach refundacyjnych. Jednak nadal są obszary, gdzie tempo zmian jest zbyt wolne.
- My, jako lekarze, przede wszystkim nasi chorzy, ubolewamy nad tym, że proces refundacyjny bywa niezwykle długotrwały. Tak my to odbieramy. W niektórych aspektach te procesy toczą się przez wiele, wiele miesięcy i to jest ten obszar, w którym na pewno oczekiwalibyśmy poprawy – powiedziała onkolog.
Innowacja w medycynie większości z nas kojarzy się z nowymi technologiami i lekami. W ostatnich latach pojawiły się postępy na tym polu. Prof. Radecka wskazała, że mamy do czynienia z zupełnie nowymi grupami leków, ukierunkowanymi molekularnie. Leki te są skierowane na określony defekt w komórce, który najczęściej jest silniej eksponowany w komórkach nowotworowych niż zdrowych.
- Taki lek staje się ukierunkowany bezpośrednio na uszkodzoną komórkę i znajdujący się w niej problem. Pojawiły się także przeciwciała monoklonalne. To są zupełnie nowe grupy leków, z których chorzy w różnych obszarach terapeutycznych mogą coraz szerzej korzystać – wskazała profesor Radecka.
Eksperci przyznają jednak, że badania są niezwykle żmudne i długotrwałe. Co więcej zupełnie nowe leki nie pojawiają się codziennie. Nie oznacza to jednak tego, że nie ma innowacji. Klinicystka zwróciła bowiem uwagę, że małe zmiany też mogą mieć ogromne znaczenie.
- Innowacją w onkologii nazywamy również zmiany w formie podania leku. Próbujemy stosować coraz częściej leki, które nie wiążą pacjenta z łóżkiem szpitalnym, a więc innowacją jest zamiana leków dożylnych na terapie doustne wszędzie tam, gdzie lek doustny jest równie skuteczny. To bardziej przyjazna forma, bo chory może realizować leczenie w warunkach domowych – wskazała profesor Radecka.
Onkolożka zwróciła uwagę, że innowacją będzie również podanie leku podskórnie zamiast dożylnie. Dzięki wprowadzeniu infuzorów do długotrwałych wlewów cytostatyków chorzy mogą swoją terapię otrzymywać w warunkach domowych. Dzięki takiemu rozwiązaniu chory również nie musi przebywać w szpitalu.
- Tak, więc pojęcie innowacji jest bardzo szerokie. Nie nazywamy innowacjami tylko jednego nowego leku, który jest prekursorem w swojej grupie. Innowacja to również forma i sposób leczenia, który często jest dla pacjenta lepszy, obarczony mniejszą toksycznością, a wręcz bardziej przyjazny w stosowaniu. To poprawia zdecydowanie jakość życia i to jest ten element, który obok długości życia, jest niezwykle ważny – podkreśliła klinicystka.
Czemu jednak na niektórych polach postępy są znacznie większe niż innych? Profesor Barbara Radecka przywołała czerniaka i raka płuca, jako obszary o „wieloletnim nihilizmie terapeutycznym”, gdzie jednak wprowadzenie nowoczesnych terapii znacząco odwróciło losy chorych. Przykładem mogą być chorzy na czerniaka, którzy mają obecnie dostęp do szeregu innowacyjnych leków. Klinicysta zwrócił jednak uwagę na dziedziny, które są trudnym obszarem terapeutycznym.
Jednym z ogromnych wyzwań dla onkologów klinicznych jest leczenie raka trzustki.
- To jest nowotwór, który przede wszystkim jest późno rozpoznawany. Wynika to m.in. z bardzo niespecyficznych objawów poprzedzających rozpoznanie. To mogą być wzdęcia, zaburzenia snu, pobolewania kręgosłupa lędźwiowego. Państwo przyznacie, że to nic szczególnego, co wymieniłam – zwróciła się klinicystka do osób obecnych na sali tłumacząc, że po przeprowadzaniu wywiadu z pacjentem lekarze wiedzą, że te dolegliwości pojawiały się w związku z toczącym się procesem nowotworowym.
Problemem w przypadku trzustki jest jej... położenie w ludzkim ciele. Diagnostyka jest problematyczna, bo organ ten znajduje się bardzo głęboko w jamie brzusznej, niemal tuż przy kręgosłupie, przez co jest trudno dostępny w badaniu obrazowym.
- To powoduje, że chorzy często trafiają do nas z dolegliwościami już związanymi z przerzutami do innych narządów. Zatem większość tych chorych ma rozpoznaną chorobę w ostatnim stadium zaawansowania. Oczywiście toczy się mnóstwo badań w obszarze immunoterapii, leków molekularnie ukierunkowanych, które miałyby poprawić losy tych pacjentów. Niestety na razie ten horyzont wygląda niezachęcająco – podsumowała sytuację lekarka. – Dlatego, nawet, jeśli na horyzoncie terapeutycznym pojawia się nowa forma cytostatyku, to jest to dla nas też ważna rzecz, bo to kolejne narzędzie do naszej dyspozycji - zwróciła uwagę.
Na pytanie, czy w Polsce mamy zaspokojoną potrzebę dostępu do nowoczesnych terapii onkologicznych, profesor odpowiedziała, że nie jest to możliwe. Wskazała na dwa powody, które były niemal motywem przewodnim całej dyskusji, o których już wspominaliśmy – długotrwałe procesy refundacyjne i czas potrzebny na opracowanie nowych leków.
- Jeśli jest to jakiś szczególnie trudny nowotwór do leczenia, to mimo starań nauk podstawowych, przemysłu farmaceutycznego, publikacje kolejnych badań nie przynoszą postępu. Rak trzustki, akurat przywołany, jest takim obszarem, ale przez lata takim obszarem był czerniak. Jednak postęp w końcu się dokonał i odmienił losy tych chorych – zauważyła klinicystka.
ESMO 2022: zrównoważony rozwój onkologii to priorytet
Terapia protonowa nowotworów poszerzona na nowe grupy
Globalne obciążenie rakiem. Najnowsze badanie dot. czynników ryzyka