Są sytuacje, gdy pacjent nie może czekać na to, aż lek będzie refundowany, bo zagraża to jego zdrowiu lub życiu. I nie chodzi tylko o czas trwania procedur refundacyjnych, ale też o leki, dla których firmy w ogóle nie złożyły dokumentów o finansowanie w ramach refundacji lub takie, które np. nie mają jeszcze wszystkich wymaganych dokumentów, by je stosować lub nie są sprzedawane w Polsce lub wręcz w UE. Teraz są różne procedury ich opłacania z publicznych pieniędzy, a resort zdrowia chce je uporządkować w nowym projekcie. Wpisano też całkiem nowe rozwiązania.

Projekt jest dość obszerny, wraz z uzasadnieniem liczy ponad 70 stron i nie ma dla niego jeszcze alertów ze znanych kancelarii prawnych, dlatego postarałam się wyciągnąć ważniejsze wątki, w nadziei, że w czasie dwugodzinnej analizy wszystko dobrze zrozumiałam. Pewnym utrudnieniem jest też to, że w prekonsultacjach do projektów nie ma OSR, czyli oceny skutków regulacji, która często porządkuje kluczowe kwestie. Oczywiście, nie jest to projekt od zera, ale nowelizacja Prawa farmaceutycznego i innych ustaw, więc zapisy odnoszą się do innych, działających już regulacji, nie przytaczając ich w formie tekstu jednolitego z zaznaczonymi zmianami.

Zaczynając od kwestii podstawowych. Teraz leki są finansowane głownie w ramach standardowej refundacji (w uproszczeniu - firma składa wniosek, AOTMiT ocenia skuteczność i inne parametry oferty, MZ negocjuje cenę), w ramach RDTL - czyli Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych ze składaniem wniosku dla konkretnego pacjenta (gdy lek nie ma refundacji, bo firma nie złożyła wniosku lub jest w trakcie rozpatrywania, ale nie dostał negatywnej oceny), w ramach listy TLI, czyli technologii o wysokim stopniu innowacyjności, które mają uproszczoną ścieżkę i są opłacane nie przez NFZ, a z Funduszu Medycznego. Wszystko to działa na własnych osobnych zasadach. Są też zbiórki publiczne organizowane przez pacjentów i ich bliskich, ale tego projekt nie dotyczy.

Nowa ustawa ma na celu stworzenie spójnej konstrukcji prawnej, która zintegruje alternatywne ścieżki finansowania, nada im rzeczywiście interwencyjny charakter i zapewni płynne przechodzenie pacjentów do refundacji systemowej (tzw. funkcja pomostowa).

Compassionate use - Zastosowanie Podyktowane Współczuciem (ZPW)

Nowością będzie wprowadzenie tzw. compassionate use do Prawa farmaceutycznego. Bo to właśnie w nowelizacji tej ustawy znajdą się wszystkie zapisy wprowadzane przez MZ pod hasłem refundacji indywidualnej. Obejmie ona stosowanie leków będących w fazie badań klinicznych (lub po ich zakończeniu, a przed dopuszczeniem danej terapii do obrotu) u pacjentów z chorobami przewlekłymi, zagrażającymi życiu lub poważnie wyniszczającymi, dla których nie ma alternatywy na polskim rynku.

Co ureguluje ustawa?

• Wydawanie zgód: Organem decyzyjnym będzie Prezes URPL, czyli Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Zgoda będzie traktowana jako eksperyment leczniczy (wymóg opinii Naczelnej Komisji Bioetycznej). Szef URPL będzie mógł wspierać się opiniami EMA (Europejskiej Agencji Leków), AOTMiT (Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji) oraz konsultanta krajowego w dziedzinie, w której stosowany jest dany lek.

• Koszty: Cała procedura będzie obsługiwana przez nowy System Obsługi Zastosowania Podyktowanego Współczuciem. Opłata za założenie konta w systemie, dla składającego wniosek, wyniesie 500 zł (będzie to dochód budżetu państwa). Za samo rozpatrzenie wniosku oraz wydanie zgody na ZPW nie będzie pobierana opłata.

• Obowiązki wnioskodawcy (sponsora/producenta): Projekt zakłada, że wnioskodawca musi zapewnić pacjentowi nieodpłatny dostęp do leku nie tylko w trakcie procedury ZPW, ale również po jego rejestracji handlowej, aż do momentu objęcia go publiczną refundacją (lub do progresji choroby/zgonu pacjenta). Teraz po zakończeniu badania klinicznego od dobrej woli firmy zależało, czy pacjent zostanie odcięty od leku, czy nie. I z powodu kosztów, często takie leczenie tracił.

• Koszty dodatkowe: Wnioskodawca w trakcie ZPW sfinansuje również świadczenia niegwarantowane związane z podaniem leku oraz koszty leczenia ewentualnych działań niepożądanych. Tak teraz się dzieje w badaniach klinicznych (choć bywały z tym problemy, na co wskazywał choćby NIK).

• Jakie to zapisy w ustawie? Wnioskodawca, który otrzymał zgodę na Zastosowanie Podyktowane Współczuciem jest obowiązany:

  1)     monitorować bezpieczeństwo produktu leczniczego przez aktywne gromadzenie danych dotyczących bezpieczeństwa tego produktu oraz przekazywać do bazy danych EudraVigilance zgłoszenia indywidualne działań niepożądanych tego produktu i włączać do raportów okresowych właściwych dla produktu leczniczego informacje o wszelkich okolicznościach i zdarzeniach mających wpływ na ocenę bezpieczeństwa produktu oraz bezpieczeństwa i zasadności realizacji zgody;

  2)      informować Prezesa Urzędu o zamiarze dokonania zmiany danych zawartych we wniosku, o którym mowa w art. 4f ust. 3, lub w dokumentacji, o której mowa w art. 4f ust. 4;

  3)     dostarczać produkt leczniczy zgodnie z warunkami zawartymi w dokumentacji, o której mowa w art. 4f ust. 4;

  4)     zawrzeć umowę z podmiotem leczniczym odpowiedzialnym za przekazanie lub podanie pacjentowi produktu leczniczego w Zastosowaniu Podyktowanym Współczuciem – w przypadku, gdy wnioskodawcą jest podmiot, o którym mowa w art. 4f ust. 2 pkt 1 lub 2;

  5)      kontynuować Zastosowanie Podyktowane Współczuciem do czasu stwierdzenia wygaśnięcia zgody na Zastosowanie Podyktowane Współczuciem, jej cofnięcia albo skrócenia okresu ważności;

  6)     niezwłocznie poinformować Prezesa Urzędu o rozpoczęciu oraz zakończeniu terapii produktem leczniczym, którego dotyczy zgoda na Zastosowanie Podyktowane Współczuciem;

  7)        zapewnić pacjentom bezpłatny dostęp do produktów leczniczych oraz urządzeń stosowanych do ich podawania objętych zgodą na Zastosowanie Podyktowane Współczuciem (poza szczególnymi sytuacjami - opisanymi w projekcie).

Finansowanie po zakończonym ZPW: Ustawa przewiduje specjalny, pomostowy mechanizm finansowania leku ze środków publicznych dla pacjenta, który zakończył ZPW, odnosi korzyść kliniczną, ale lek nadal nie jest w standardowej refundacji.

• Będzie on obsługiwany przez Centralną Bazę Wniosków i Decyzji (CBWiD) za zgodą NFZ i konsultanta.

• Finansowanie to może trwać maksymalnie 12 miesięcy. Jest to czas dla podmiotu odpowiedzialnego na złożenie wniosku o refundację systemową na preferencyjnych warunkach.

• Jeśli po 12 miesiącach lek nie trafi do refundacji, obowiązek finansowania terapii ponownie spada na podmiot odpowiedzialny.

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych na nowych zasadach

RDTL zyska wyraźnie subsydiarny i czasowy charakter, aby przestał funkcjonować jako długotrwały substytut refundacji systemowej.

• Zasada 3 miesięcy: Wniosek o RDTL będzie mógł być wystawiony na maksymalnie 3 miesiące. Dalsze leczenie będzie możliwe pod warunkiem udowodnienia korzyści klinicznych dla pacjenta (ścisłe monitorowanie efektywności).

• Wieloetapowa weryfikacja: Wniosek opiniuje wewnątrzszpitalny Komitet ds. RDTL, właściwy konsultant (krajowy lub wojewódzki), a od strony finansowej akceptuje go NFZ. Minister Zdrowia będzie mógł zlecić AOTMiT analizę efektywności konkretnych terapii RDTL, tak jak teraz zleca leków ze standardowej refundacji.

• Komitet ds. RDTL to nowy pomysł - powoływany przez placówkę medyczną, która chce leczyć pacjenta w ramach RDTL (skład to 3 osoby – kierownik, 2 lekarzy specjalistów). Do zadań komitetu ma należeć nie tylko wydawanie opinii w zakresie zasadności zastosowania leku, ale też kontynuacji jego stosowania - przy uwzględnieniu skuteczności, braku innych technologii leczenia, które są standardowo finansowane przez NFZ w chorobie jaką ma konkretny pacjent,

• Zniesienie limitu 5 proc. wydatków na RDTL i nowe progi zwrotu (Payback): próg (5 proc. budżetu RDTL) zostanie zastąpiony nowymi progami kwotowymi - 2 mln zł - i czasowymi. Ich przekroczenie wymusi na producencie zwrot części kosztów i zobliguje go do złożenia wniosku o refundację systemową.

• "Czarne" i "Białe" listy RDTL: Minister Zdrowia co najmniej 4 razy w roku będzie publikował wykaz leków niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL (np. z negatywną opinią AOTMiT lub po odmowie refundacji systemowej), a także wykaz leków dopuszczonych do tego trybu. Teraz już są takie listy i opisujemy je w portalu. Akurat białe listy zaczęto publikować dopiero w tym roku.

Zapis o 2 mln zł wygląda następująco:

W przypadku, gdy koszt terapii daną substancją czynną w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej w ujęciu rocznym, w danym wskazaniu, określonym kodem głównym Międzynarodowej Statystycznej Klasyfikacji Chorób i Problemów Zdrowotnych, finansowanym przez wszystkich świadczeniodawców, przekracza 2 miliony złotych, Prezes Funduszu w terminie 7 dni od dnia uzyskania tej informacji:

1) ogłasza w Biuletynie Informacji Publicznej informację o przekroczeniu kwotowym, wskazując leki, których ono dotyczy, z uwzględnieniem ich nazw handlowych, substancji czynnych, postaci farmaceutycznych, mocy oraz kodów GTIN;

2)         informuje o przekroczeniu ministra właściwego do spraw zdrowia.

         1c. Od dnia publikacji ogłoszenia o przekroczeniu okresowym, o którym mowa w ust. 1, podmiot odpowiedzialny jest obowiązany do zwrotu części środków finansowych poniesionych na finansowanie leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej w danym wskazaniu:

1)        powyżej 12 miesięcy do 24 miesięcy – w wysokości 5% kosztów poniesionych na finansowanie leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej,

2)        powyżej 24 miesięcy do 36 miesięcy – w wysokości 10% kosztów poniesionych na finansowanie leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej,

3)        powyżej 36 miesięcy - w wysokości 15% kosztów poniesionych na finansowanie leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej.

           1d. Od dnia publikacji ogłoszenia o przekroczeniu kwotowym, o którym mowa w ust. 1a, podmiot odpowiedzialny jest obowiązany do zwrotu części środków finansowych poniesionych na finansowanie technologii w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej w danym roku kalendarzowym, według następujących progów:

1)     10% od części kosztów przekraczających kwotę 2 mln zł do kwoty 4 mln zł,

2)     20% od części kosztów przekraczających kwotę 4 mln zł do kwoty 8 mln zł,

3)     30% od części kosztów przekraczających kwotę 8 mln zł.

Import docelowy i refundacja indywidualna

Proces wnioskowania o refundację dla leków z importu docelowego będzie elektroniczny.

• IKP i SOID: Wnioski o wydanie zgody na refundację będą składane elektronicznie przez Internetowe Konto Pacjenta (IKP) – z zachowaniem alternatywnej ścieżki papierowej. Informacje o lekach i decyzjach trafią do Systemu Informacji Medycznej (SIM), skąd będą mogły je pobierać apteki. Minister Zdrowia zyska prawo zlecenia elektronicznych rekomendacji od AOTMiT (z terminem 45 dni). Tu ciekawe, czy MF zgodzi się na wzmocnienie kadrowe Agencji w tym celu.

• Dla leków posiadających polską rejestrację, ale fizycznie niewprowadzanych do obrotu (co wymusza na pacjentach import docelowy), wprowadzony zostanie mechanizm zwrotu części kosztów poniesionych przez NFZ po przekroczeniu określonych progów.

• Będą listy substancji sprowadzanych w ramach importu docelowego. Umożliwi to Ministrowi Zdrowia wzywanie producentów do składania uproszczonych wniosków o refundację systemową.

• Limit czasowy dla decyzji: Minister zdrowia rozpatrywać będzie wniosek o refundację w Systemie Obsługi Importu Docelowego, w terminie 30 dni od dnia złożenia wniosku przez świadczeniobiorcę, przy czym termin rozpoczyna swój bieg nie wcześniej niż od dnia wydania rozstrzygnięcia w trybie art. 4 ust. 1 lub ust. 9 ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne lub art. 29a ustawy z dnia 25 sierpnia 2006 r. o bezpieczeństwie żywności i żywienia, z wyjątkiem przypadków, o których mowa w art. 39 ust. 3, kiedy termin na rozpatrzenie wniosku ulega zawieszeniu do dnia otrzymania przez ministra właściwego do spraw zdrowia rekomendacji sporządzonej przez Prezesa Agencji.

Zmiany w Funduszu Medycznym i informatyzacja

Ustawa zmienia też obecne zasady działania Funduszu Medycznego:

• Powstanie nowy Subfundusz wsparcia systemów informacji: będzie finansował budowę i utrzymanie systemów (m.in. CBWiD dla RDTL i ZPW, SOZPW, integrację SOID). Budżet przewiduje limit dotacji dla Centrum e-Zdrowia w wysokości 200 mln zł rocznie (kwota będzie waloryzowana). Przypomnijmy, że spór o finansowanie części z tych systemów jest w przypadku kosztów zmian ustawy refundacyjnej. Piszemy o tym tutaj: Refundacja: kolejne ścięcie na linii MF-MZ i zmiany w projekcie

• Subfundusz terapeutyczno-innowacyjny będzie mieć nowe zadanie: finansowanie kosztów leczenia po zakończonym ZPW (w ramach wspomnianych pomostowych 12 miesięcy). Na ten cel NFZ otrzyma do 250 mln zł rocznie (kwota będzie waloryzowana).

• Subfundusz chorób rzadkich: zniesione zostaje ograniczenie finansowania z tego subfunduszu wyłącznie dla pacjentów pediatrycznych.

Agencja Badań Medycznych i rozliczanie leków w badaniach niekomercyjnych

Projekt precyzuje zasady wyceny leków kupowanych ze środków publicznych do niekomercyjnych badań klinicznych finansowanych przez ABM:

1. Dla leków z decyzją refundacyjną: Koszt rozlicza się według efektywnej ceny wynikającej z instrumentów dzielenia ryzyka (RSS), a w przypadku ich braku – po cenie hurtowej brutto z obwieszczenia MZ. Zasada ta obowiązuje nawet wtedy, gdy w badaniu lek podawany jest w trybie off-label (poza wskazaniem refundacyjnym).

2. Dla leków nierefundowanych: Koszt ustala się według najniższej ceny rynkowej w Polsce z dnia zakupu.

Kiedy zmiany wejdą w życie?

• 1 stycznia 2028 r. - wtedy według planów MZ miałyby wejść w życie przepisy dotyczące finansowania i Funduszu Medycznego (art. 5) oraz zasady rozliczeń w Agencji Badań Medycznych (art. 6). Pozwoli to na wcześniejsze zabezpieczenie budżetów i budowę infrastruktury.

• 1 stycznia 2029 r. - wejdą w życie pozostałe przepisy ustawy (uruchomienie systemu ZPW, nowe zasady RDTL i importu docelowego).