Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła kapsułki Cobenfy (ksanomelina i chlorek trospium) do stosowania doustnego w leczeniu schizofrenii u dorosłych. Jest to pierwszy lek przeciwpsychotyczny zatwierdzony do leczenia schizofrenii, który oddziałuje na receptory cholinergiczne, a nie na receptory dopaminy, co od dawna jest standardem leczenia. Co ciekawe, nie powodował typowych skutków ubocznych, takich jak przyrost masy ciała, senność lub zaburzenia ruchu, które często wiążą się z tradycyjnymi metodami leczenia.

- Schizofrenia jest główną przyczyną niepełnosprawności na całym świecie. Jest to ciężka, przewlekła choroba psychiczna, która często szkodzi jakości życia danej osoby - powiedziała dr Tiffany Farchione, dyrektor Wydziału Psychiatrii, Biura Neurologii w Centrum Oceny Leków i Badań FDA. - Ten lek stanowi pierwsze nowe podejście do leczenia schizofrenii od dziesięcioleci.

Lek zatwierdzono na podstawie wyników badania klinicznym fazy III, którego wyniki opublikowano w JAMA Psychiatry w maju (JAMA Psychiatry. 2024;81(8):749-756. doi:10.1001/jamapsychiatry.2024.0785).

O schizofrenii

Schizofrenia może powodować objawy psychotyczne, w tym halucynacje (takie jak słyszenie głosów), trudności w kontrolowaniu własnych myśli i podejrzliwość wobec innych. Może być również związana z problemami poznawczymi i trudnościami w interakcjach społecznych i motywacji. Około 1 proc. Amerykanów cierpi na tę chorobę i na świecie jest to jedna z 15 głównych przyczyn niepełnosprawności. Osoby ze schizofrenią są bardziej narażone na śmierć w młodszym wieku, a prawie 5 proc. umiera w wyniku samobójstwa.

Pomyślne badania kliniczne

Program kliniczny EMERGENT oceniający preparat COBENFY w leczeniu schizofrenii u dorosłych obejmuje trzy kontrolowane placebo badania skuteczności i bezpieczeństwa, w tym badania fazy III EMERGENT-2 i EMERGENT-3, a także dwa badania otwarte oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję preparatu COBENFY w okresie do jednego roku.

Badania fazy 3 EMERGENT-2 i EMERGENT-3 były pięciotygodniowymi badaniami w warunkach szpitalnych, które oceniały skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję leku COBENFY w porównaniu z placebo u dorosłych ze schizofrenią.

W obu badaniach COBENFY osiągnął swój główny punkt końcowy, wykazując statystycznie istotne zmniejszenie objawów schizofrenii w porównaniu z placebo, mierzone całkowitą zmianą wyniku skali Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS) od punktu początkowego do piątego tygodnia.

COBENFY wykazał 9,6-punktową redukcję (-21,2 COBENFY w porównaniu z -11,6 placebo, p<0,0001) i 8,4-punktową redukcję (-20,6 COBENFY w porównaniu z -12,2 placebo; p<0,0001) całkowitego wyniku PANSS w porównaniu z placebo w piątym tygodniu w badaniach EMERGENT-2 i EMERGENT-3.

W badaniu EMERGENT-2 COBENFY wykazał statystycznie istotną zmianę o 0,6 (-1,2 COBENFY w porównaniu z -0,7 placebo; p<0,0001) w punktacji Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) w porównaniu z placebo w piątym tygodniu, co stanowiło drugorzędny punkt końcowy badania.

Działania niepożądane nowego leku

Najczęstsze działania niepożądane (≥5 proc. i co najmniej dwukrotnie częstsze w grupie placebo) preparatu COBENFY w porównaniu z placebo to nudności (19 proc. w porównaniu z 4 proc.), niestrawność (18 proc. w porównaniu z 5 proc.), zaparcia (17 proc. w porównaniu z 7 proc.), wymioty (15 proc. w porównaniu z 1 proc.), nadciśnienie (11 proc. w porównaniu z 2 proc.), bóle brzucha (8 proc. w porównaniu z 4 proc.), biegunka (6 proc. w porównaniu z 2 proc.), tachykardia (5 proc. w porównaniu z 2 proc.), zawroty głowy (5 proc. w porównaniu z 2 proc.) i choroba refluksowa przełyku (5 proc. w porównaniu z <1 proc.).

Przeciwwskazania do stosowania

Nowy lek nie jest zalecany pacjentom z łagodnymi zaburzeniami czynności wątroby. Nie należy go stosować u pacjentów z zatrzymaniem moczu, umiarkowaną lub ciężką chorobą nerek lub wątroby, zatrzymaniem treści żołądkowej, nieleczoną jaskrą z wąskim kątem przesączania lub w przypadku nadwrażliwości na lek Cobenfy lub jego składniki w wywiadzie.

Zgodę na Cobenfy otrzymała firma Bristol-Myers Squibb Company.

Przeczytaj także:

Genetyka w psychiatrii i neurologii: jak się ją wykorzystuje?

Prof. Gałecki o wyzwaniach dla psychiatrii i o farmakoterapii

Recepta na darmowe leki 65+ i 18- u każdego lekarza coraz bliżej