Podczas poniedziałkowego spotkania w Ministerstwie Zdrowia, dotyczącego nowelizacji ustawy refundacyjnej, zapowiedziano m.in. zmiany w ocenie leków na choroby rzadkie. Na spotkaniu był obecny m.in. Stanisław Maćkowiak, którego spytaliśmy, jak ocenia kierunek planowanych zmian.

Aleksandra Kurowska: MZ prezentuje plany dotyczące nowelizacji ustawy refundacyjnej, jest też wątek dotyczący refundacji leków sierocych. Co proponowane zmiany mogą oznaczać w praktyce dla pacjentów?

Stanisław Maćkowiak: Prezentacja, która została dziś pokazana przewiduje bardzo ważne zmiany, które ułatwią refundowanie leków. Teraz w przypadku chorób rzadkich z tą refundacją jest problem.

Przypomnijmy na czym on polega.

Kryteria, które aktualnie obowiązują w ustawie refundacyjnej, nie odróżniają leków na choroby rzadkie od leków populacyjnych. Wszystkie leki traktowane są w identyczny sposób, w związku z tym podlegają takiej samej ocenie. Dlatego minister często stoi w trudnej sytuacji, bo lek dostaje dwie negatywne opinie, a z drugiej strony jest potrzebny pacjentom.

Więcej o nowych propozycjach resortu: Leki: nowa ścieżka dostępu do terapii, ułatwienia dla chorych

Negatywne opinie Rady Przejrzystości oraz prezesa AOTMiT?

Dokładnie tak. I powinien się nimi kierować. Oczywiście ma też kolejne rekomendacje od konsultantów krajowych, znających specyfikę chorób rzadkich, ale bierze na siebie ryzyko w przypadku włączenia leku do refundacji. W ostatnim okresie decyzji pozytywnych było bardzo dużo, poprzedni wiceminister był odważnym człowiekiem i widział problemy chorych na choroby rzadkie, ale potrzebne są rozwiązania prawne, które uregulują te kwestie.

Propozycje MZ zawarte w tzw. SZNUR [Szybka nowelizacja ustawy refundacyjnej] przewidują, że leki na choroby rzadkie będą miały inny sposób procedowania. Po pierwsze zaproponowano definicje choroby rzadkiej i choroby ultra rzadkiej, a najważniejszy element jest taki, że ocena refundacyjna będzie w formie analizy wielokryterialnej. Czyli minister dostanie rekomendację zgodną z efektywnością leczenia danym lekiem, więc będzie miał zdecydowanie większą wiedzę na temat możliwości podjęcia refundacji dla danego leku.

Dlaczego to takie istotne?

Gdy będzie zapis dotyczący innego sposobu oceny leków na choroby rzadkie, kryteria, które są w ustawie refundacyjnej, nie będą tych leków dotyczyły. Chodzi bowiem o to, żeby leki na choroby rzadkie, ze względu na swoją specyfikę, miały inne formy oceny, bo obecnie porównujemy "marchewkę" do "jabłka". Oczywiście część warunków, które lek ma spełnić, by dostać refundację, powinna być wspólna, ale w chorobach rzadkich mamy bardzo małe populacje i inne warunki finansowe czy choćby badań klinicznych.

Więcej o nowych propozycjach resortu: Nowe terapie z programów lekowych dostępne bez zwłoki

Analiza wielokryterialna była już kilka razy dyskutowana, nawet planowana. Tym razem wpisanie jej w ustawę zostanie Pana zdaniem sfinalizowane?

Taką mam nadzieję. Taka analiza leków w chorobach rzadkich była i w Polityce lekowej państwa, dokumencie który już wygasł, i w Planie dla chorób rzadkich, który także wygasł. To rozwiązanie jest bardzo potrzebne, a gdy zostanie wpisane w ustawę, będziemy pewni, że ocena leków na choroby rzadkie jest zdecydowanie bardziej efektywna, a decyzja ministra będzie mogła być podejmowana z mniejszym ryzykiem.

Polecamy także:

Choroby rzadkie: finansowanie leków i wyrobów medycznych (debata)

Opieka nad pacjentami z chorobami rzadkimi wymaga usystematyzowania

Choroby rzadkie - było źle, ale może nastąpić przełom

Minister Zdrowia powołał Radę do spraw Chorób Rzadkich