Autor : Aleksandra Kurowska
2022-11-24 11:21
FDA, czyli amerykańska agencja odpowiedzialna m.in. za rejestrację leków, zatwierdziła terapię genową przeciw hemofilii B, która przez jednorazową infuzję, która uwalnia pacjentów od regularnego leczenia. Lek kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę, co jak głoszą media czyni ją najdroższym lekiem na świecie.
Do określeń "najdroższy lek świata" w przypadku terapii na choroby rzadkie nie ma co się przywiązywać. W Polsce są refundowane m.in. dwa leki na SMA, które w pewnym momencie były określane w ten sposób.
Lek Hemgenix podany tylko raz zmniejszył liczbę spodziewanych krwawień w ciągu roku o 54 proc. Uwolnił również 94 proc. pacjentów od czasochłonnych i kosztownych infuzji czynnika IX, który jest obecnie stosowany do kontrolowania potencjalnie śmiertelnej choroby - informuje agencja Bloomberg.
- Chociaż cena jest nieco wyższa niż oczekiwano, to myślę, że ma szansę odnieść sukces, ponieważ istniejące leki są również bardzo drogie, a pacjenci z hemofilią stale żyją w strachu przed krwawieniem - stwierdził cytowany przez Bloomberga Brad Loncar, inwestor biotechnologiczny i dyrektor generalny Loncar Investments. Dodał, że "produkt terapii genowej będzie dla niektórych atrakcyjny".
Leczenie hemofilii w Polsce jest refundowane i... i tak zwykle kosztowne.
Roczny koszt leczenia pacjentów wynosi około 350 mln zł, choć to "stosunkowo mała grupa pacjentów". - Zdarza się, że niektórzy pacjenci rocznie kosztują nas nawet ok. 10 mln zł i to są najdroższe przypadki: rzadkie, aczkolwiek również występujące w ramach tej grupy - mówiła w lutym podczas posiedzenia podkomisji stałej ds. organizacji ochrony zdrowia i innowacyjności w medycynie dr Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi.
