• Najnowsze
  • Pacjenci
  • Pracownicy medyczni
  • POZ i AOS
  • Finanse
  • Leki
  • Wyroby medyczne
  • Kultura
  • Wideo i podcasty

Terapia za 3,5 mln dolarów z rejestracją FDA. O którą chorobę chodzi?

Autor : Aleksandra Kurowska

2022-11-24 11:21

FDA, czyli amerykańska agencja odpowiedzialna m.in. za rejestrację leków, zatwierdziła terapię genową przeciw hemofilii B, która przez jednorazową infuzję, która uwalnia pacjentów od regularnego leczenia. Lek kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę, co jak głoszą media czyni ją najdroższym lekiem na świecie.

Do określeń "najdroższy lek świata" w przypadku terapii na choroby rzadkie nie ma co się przywiązywać. W Polsce są refundowane m.in. dwa leki na SMA, które w pewnym momencie były określane w ten sposób.

Lek Hemgenix podany tylko raz zmniejszył liczbę spodziewanych krwawień w ciągu roku o 54 proc. Uwolnił również 94 proc. pacjentów od czasochłonnych i kosztownych infuzji czynnika IX, który jest obecnie stosowany do kontrolowania potencjalnie śmiertelnej choroby - informuje agencja Bloomberg.

- Chociaż cena jest nieco wyższa niż oczekiwano, to myślę, że ma szansę odnieść sukces, ponieważ istniejące leki są również bardzo drogie, a pacjenci z hemofilią stale żyją w strachu przed krwawieniem - stwierdził cytowany przez Bloomberga Brad Loncar, inwestor biotechnologiczny i dyrektor generalny Loncar Investments. Dodał, że "produkt terapii genowej będzie dla niektórych atrakcyjny".

W Polsce leczenie pacjenta nawet za 10 mln zł rocznie

Leczenie hemofilii w Polsce jest refundowane i... i tak zwykle kosztowne.

Roczny koszt leczenia pacjentów wynosi około 350 mln zł, choć to "stosunkowo mała grupa pacjentów". - Zdarza się, że niektórzy pacjenci rocznie kosztują nas nawet ok. 10 mln zł i to są najdroższe przypadki: rzadkie, aczkolwiek również występujące w ramach tej grupy - mówiła w lutym podczas posiedzenia podkomisji stałej ds. organizacji ochrony zdrowia i innowacyjności w medycynie dr Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi.

#terapia genowa #FDA #hemofilia #Lorek #Hemgenix
Udostępnij Tweet Udostępnij
Card image cap
Aleksandra Kurowska

Komentarze

OSTATNIE WPISY

Klub "30" PTK poparł prof. Jankowskiego w wyborach na prezesa elekta
Czytaj więcej...
TYDZIEŃ W ZDROWIU: wydarzenia w ochronie zdrowia (29.05-4.06)
Czytaj więcej...
28 maja: Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi
Czytaj więcej...
Monika Pintal-Ślimak: Porada diagnostyczna to priorytet dla środowiska
Czytaj więcej...
26. Piknik Naukowy - kogo spotkacie w strefie zdrowia?
Czytaj więcej...
Resort zdrowia chce odchudzić Polaków? Planuje nowy pilotaż
Czytaj więcej...
Prawny przegląd tygodnia - etap prac nad projektami (22-26 maja)
Czytaj więcej...
Niedzielski o in vitro: jest w Polsce dostępne
Czytaj więcej...
Koniec z aptekami „na słupa”? Resort chce uszczelnić przepisy
Czytaj więcej...
Tadeusz Zielonka o tym, przeciwko czemu powinni szczepić się dorośli
Czytaj więcej...
W sobotę ruszają zapisy na szczepienia przeciwko HPV
Czytaj więcej...
Będzie więcej świadczeń stomatologicznych na NFZ?
Czytaj więcej...
Choroby rzadkie

ZAPISZ SIĘ DO NEWSLETTERA !

  • twitter / CO W ZDROWIU
  • facebook / CO W ZDROWIU
  • LinkedIn / CO W ZDROWIU

    Szybkie Linki


  • Regulamin

  • Polityka prywatności

  • Aktualności

  • Kontakt

    KONTAKT

  • COWZDROWIU.PL
  • Siedziba redakcji
  • 00-491 Warszawa
    ul. M. Konopnickiej 3 lokal 2

© 2020 Wykonanie Mirit.pl